Erster Patient, der in einer internationalen klinischen Studie wegen seltener Muskelwehrerkrankungen behandelt wurde
Der erste Patient, der in eine geplante internationale klinische Studie aufgenommen wurde, wurde am HonorHealth Research Institute mit einer neuen Art von Immuntherapie für Personen mit einer seltenen Muskelwehrungskrankheit behandelt, die als Myasthenia gravis bekannt ist.
In einer seltsamen medizinischen Wendung schlägt diese Autoimmunerkrankung, bei der Antikörper die Verbindung zwischen Nerven und Muskeln beeinträchtigen – meistens junge Frauen in den 20ern und 30ern und älteren Männern in den 60ern und 70ern, obwohl dies andere betreffen kann.
Die Krankheit betrifft weniger als 200 bei 1 Million Menschen. Die Symptome reichen von schlaffen Augenlider, Problemen mit dem Kauen, allgemeiner Müdigkeit, Schwierigkeiten beim Schlucken und sogar Problemen bei der Atmung, wenn die Muskeln, die die Lunge umgeben, geschwächt. Patienten finden es oft schwierig, grundlegende Hygiene und Pflege durchzuführen. Dinge so einfach wie die Zähne putzen, duschen und sich anziehen.
„Es ist irgendwie aufregend“, sagte Anne Hatch, DO, Hauptforscherin für diese internationale klinische Studie (NTC06744920), die die Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels namens Remibrutinib berücksichtigt, das von Novartis Pharmaceuticals of Basel, Schweiz hergestellt wurde.
Dr. Hatch erklärte, dass das Medikament zum ersten Mal bei dieser Krankheit B -Zellen abzielt, eine Art weißer Blutkörperchen, die Antikörper herstellt. Während normalerweise ein wichtiger Teil des Immunsystems des Körpers, so sagte sie, störten in Myasthenia gravis, die fehlfunktionierende weiße Blutkörperchen, die Messaging zwischen dem Nervensystem und den Muskeln im sogenannten sogenannten Weg des Neuro-Muskulär-Geschwingungswegs beeinträchtigt.
Dieses neue Medikament blockiert einen anderen Teil des Weges als zuvor. Hoffentlich verbessern sich die Symptome des Patienten mit diesem neuen Wirkmechanismus. „
Anne Hatch, DO, Hauptforscherin für internationale klinische Studie NTC06744920
Anstrengung auf die FDA -Genehmigung
Bei Erfolg könnte diese klinische Phase -III -Studie dazu führen, dass das Medikament von der FDA für Myasthenia gravis zugelassen wird. Die Behandlung wurde bereits für einige Krebsarten zugelassen.
Die Teilnehmer des Versuchs müssen 18-75 Jahre alt sein und mit einer bestätigten Diagnose von Myasthenia gravis diagnostiziert werden. Sie müssen in der Lage sein, ohne Atemschutzmeister zu atmen und die oralen Medikamente sicher zu schlucken. Der Fortschritt eines Patienten könnte bis zu 5 Jahre lang verfolgt werden.
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