Un trattamento innovativo migliora i tassi di sopravvivenza dei bambini affetti da LLA B

Un trattamento innovativo migliora i tassi di sopravvivenza dei bambini affetti da LLA B

Pochi giorni prima del suo quarto compleanno, a Santiago fu diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL), il cancro più comune nei bambini.

Ha iniziato la chemioterapia il giorno successivo e le prospettive erano promettenti: i tassi di sopravvivenza libera da malattia per la LLA B, compresi tra l’80 e l’85%, sono tra i più alti per i tumori infantili. Tuttavia, negli ultimi 15 anni sono stati compiuti progressi limitati e la LLA B ricorrente rimane una delle principali cause di morte per cancro nei bambini.

Per esplorare tutte le opzioni, i genitori di Santiago lo hanno iscritto a uno studio clinico del Children's Oncology Group guidato da scienziati dell'Hospital for Sick Children (SickKids) e del Seattle Children's Hospital. Lo studio, che ha coinvolto oltre duecento centri in quattro Paesi, ha combinato la chemioterapia standard con due cicli di blinatumomab, un’immunoterapia già utilizzata nei bambini affetti da LLA B recidivante.

I risultati iniziali dello studio erano così promettenti che lo studio fu completato in anticipo e i risultati furono pubblicati nelGiornale di medicina del New EnglandCiò mostra una notevole riduzione del 61% del rischio di recidiva o di morte della LLA B in coloro che hanno ricevuto sia chemioterapia che blinatumomab.

Si prevede che questi dati rivoluzionari, che dimostrano un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da malattia, forniranno un enorme beneficio clinico a quasi tutti i bambini affetti da LLA B di nuova diagnosi. Ciò sta cambiando lo standard di cura per i bambini affetti da B-ALL in tutto il mondo”.

Dottor Sumit Gupta,Co-responsabile dello studio,Oncologo e scienziato associato nel programma di scienze valutative della salute infantile presso SickKids

Ridurre le ricadute – e gli effetti collaterali

Prima di partecipare allo studio, Santiago ha ricevuto una terapia combinata di steroidi e chemioterapia, che era già adattata all'analisi genetica delle sue cellule leucemiche e mostrava quali farmaci sarebbero stati più efficaci per lui.

“Sapevamo che il trattamento era necessario, ma osservare l’aumento di peso e la perdita di indipendenza dagli steroidi era straziante”, afferma Beatriz, la madre di Santiago. "Il primo ciclo di blinatumomab ha avuto i suoi effetti collaterali, ma non era niente in confronto al trattamento precedente e gli ha dato molta più libertà di essere un bambino normale."

A differenza della chemioterapia, le immunoterapie come blinatumomab utilizzano il sistema immunitario del corpo per combattere il cancro insegnandogli ad attaccare le cellule tumorali. Nei bambini come Santiago con un rischio medio di recidiva, lo studio ha dimostrato che il tasso di sopravvivenza libera da malattia è salito al 97,5% dopo tre anni, rispetto al 90% con la sola chemioterapia. Nei bambini a più alto rischio di recidiva, la somministrazione di blinatumomab in aggiunta alla chemioterapia ha aumentato il tasso di sopravvivenza libera da malattia dall’85% a oltre il 94%.

"Questi risultati sottolineano i progressi compiuti da blinatumomab nella prevenzione delle ricadute e supportano il suo ruolo come aggiunta fondamentale alle attuali strategie terapeutiche", afferma la dott.ssa Rachel Rau, co-leader dello studio, ematologa e oncologa pediatrica presso il Seattle Children's Hospital e professore associato di pediatria presso il Seattle Children's Hospital dell'Università di Washington.

Una nuova era per la cura del cancro infantile

I risultati pubblicati oggi includono 1.440 bambini provenienti da Canada, Stati Uniti, Australia e Nuova Zelanda e rappresentano una pietra miliare significativa nella lotta contro il cancro infantile. In qualità di membro del Children's Oncology Group, SickKids collabora con più di 11.000 esperti in tutto il mondo per portare avanti oltre 100 studi clinici traslazionali attivi ciascuno. Di questi studi attivi, quelli sui bambini affetti da LLA B sono stati sospesi per includere blinatumomab nei disegni degli studi.

"Si prevede che questo nuovo trattamento combinato diventerà il nuovo standard di cura per questi pazienti, salvando potenzialmente molte vite e riducendo l'ansia e gli effetti sulla salute associati alle ricadute", afferma Sumit, che è anche professore associato presso l'Università di Toronto. "Stiamo ora progettando la prossima generazione di studi per vedere se possiamo rimuovere in modo sicuro parte della chemioterapia che attualmente costituisce il trattamento standard mantenendo questi eccezionali tassi di successo. È un momento incredibilmente emozionante essere in questo spazio mentre iniziamo a provare." per ridurre gli effetti collaterali a breve e lungo termine associati al trattamento”.

Nove mesi dopo la diagnosi iniziale, Santiago è entusiasta di iniziare finalmente la scuola nel nuovo anno e di scambiare il suo zaino con gli squali con uno zaino che aveva scelto prima della diagnosi. Continuerà a ricevere la chemioterapia a bassa intensità per prevenire il ritorno della leucemia, ma la sua famiglia è entusiasta di iniziare insieme questo nuovo capitolo.

"Questo è il viaggio di Santiago. Il mio compito è tenergli la mano e assicurarmi che riceva le migliori cure possibili", afferma Beatriz.

Lo studio è stato finanziato dal National Institutes of Health/National Cancer Institute degli Stati Uniti e dalla Fondazione St. Baldrick.

Fonti: