Erster Multiple-Sklerose-Patient im Vereinigten Königreich erhält in bahnbrechender Studie eine CAR-T-Zelltherapie

Erster Multiple-Sklerose-Patient im Vereinigten Königreich erhält in bahnbrechender Studie eine CAR-T-Zelltherapie

Ein Patient mit Multipler Sklerose (MS) im Vereinigten Königreich erhielt als erster die von UCL-Forschern erfundene CAR-T-Zelltherapie. In einer klinischen Studie wurde getestet, ob diese personalisierte Behandlung das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder sogar stoppen kann.

Emily Henders, 37, aus Bushey in Hertfordshire, erhielt ihre Infusion im Oktober 2025 am UCLH und freut sich auf die Entlassung aus dem Krankenhaus.

Sie sagte: „Ich hoffe, dass die Teilnahme an der Studie bedeutet, dass ich nie wieder einen Rückfall erleiden muss und dass meine MS-Symptome nicht fortschreiten. Ich weiß, dass es noch experimentell ist, aber es bietet eine wissenschaftliche Begründung, die für mich als Biologielehrer Sinn ergibt.“

MS ist eine Erkrankung, die Nerven im Zentralnervensystem (Gehirn und Rückenmark) betrifft. Bei MS ist die Myelinschicht, die die Nerven schützt, beschädigt. Dies verursacht eine Reihe von Symptomen wie verschwommenes Sehen und Probleme mit Bewegung, Gedächtnis und Denken.

Es gibt keine Heilung für MS, und obwohl es mehrere Behandlungen gibt, die helfen können, die Symptome zu lindern oder das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, ist keine davon vollständig wirksam, um Rückfälle oder das langfristige Fortschreiten der Erkrankung zu verhindern.

Da sich jedoch eine CAR-T-Zelltherapie (Obecabtagene Autoleucel, bekannt als Obe-Cel) als hochwirksam bei Blutkrebspatienten erwiesen hat, haben Forscher ihr Augenmerk auf Autoimmunerkrankungen wie Lupus und jetzt auch MS gerichtet.

Die CAR-T-Zelltherapie setzt das Immunsystem zurück, indem sie die B-Zellen abbaut, von denen angenommen wird, dass sie den Autoimmunangriff bei MS vorantreiben. Die Therapie modifiziert die eigenen T-Zellen des Patienten, um B-Zellen (beide Arten von Immunzellen) anzugreifen und zu eliminieren, was möglicherweise zu einer langfristigen Remission führt und das Fortschreiten der Krankheit stoppt.

Dr. Claire Roddie, Forscherin am UCL Cancer Institute und beratende Hämatologin am UCLH, die maßgeblich an der UCL/UCLH-Zusammenarbeit bei neuen Behandlungen mithilfe der CAR-T-Zelltherapie beteiligt war, sagte: „Es ist fantastisch, an der Entwicklung von Obe-Cel für Patienten mit MS beteiligt zu sein, und diese klinische Phase-I-Studie wird uns helfen zu verstehen, wie sicher und wirksam Obe-Cel bei MS ist. Unser oberstes Ziel ist es, mit einer einzigen, einmaligen CAR-T-Behandlung lange Zeiträume der Krankheitsremission zu erreichen.“

Der Hauptforscher der klinischen Studie namens AUTO1-MS1 ist Wallace Brownlee, beratender Neurologe am UCLH und klinischer Leiter für Multiple Sklerose am National Hospital for Neurology and Neurosurgery.

Dr. Brownlee sagte: „Obwohl sich die Behandlung von MS in den letzten Jahren dramatisch verbessert hat, stoppt keines der verfügbaren Medikamente Rückfälle oder das Fortschreiten der Krankheit vollständig. Die CAR-T-Zelltherapie ist eine aufregende neue Grenze in der Behandlung von Autoimmunerkrankungen, und diese Studie wird von entscheidender Bedeutung sein, um die Durchführbarkeit und Sicherheit von CAR T bei Menschen mit MS zu verstehen.“

Trotz der Ungewissheit darüber, ob die Therapie bei ihr wirken wird, bleibt Emily konzentriert und bestrebt, ihre Krankheit direkt anzugehen.

Sie fügte hinzu: „Letztendlich tue ich mein Bestes, um meine Fähigkeit zu bewahren, das Leben in vollen Zügen zu genießen und es noch viele Jahre lang mit meiner Familie zu genießen, ohne die Einschränkungen, die diese Krankheit mit sich bringen kann. Mein Fokus liegt darauf, trotz MS voll zu leben – Ehefrau, Mutter, Lehrerin und jemand zu sein, der sich nicht durch Krankheit definieren lässt.“

„Bei meiner Reise mit MS geht es um Wahl und Handeln. Ich entscheide mich dafür, proaktiv zu sein, mich weiterzubilden und mich der Unsicherheit direkt zu stellen. Obwohl der Weg oft unvorhersehbar und entmutigend ist, weigere ich mich, mein Leben von MS diktieren zu lassen, und ich bleibe hoffnungsvoll, nicht nur für mich selbst, sondern auch für andere, die eines Tages von Fortschritten in der Behandlung profitieren könnten.“

Im Vereinigten Königreich gibt es mehr als 150.000 Menschen mit MS, und jedes Jahr werden fast 7.100 Menschen neu diagnostiziert.

Dr. Frederick Vonberg von der UCL-Abteilung für neuromuskuläre Erkrankungen und UCLH sagte: „Diese Studie steht britischen Patienten offen, bei denen schubförmige oder fortschreitende Formen der MS diagnostiziert wurden und die nicht gut auf die besten bereits verfügbaren Medikamente ansprechen und deren Behinderung sich verschlechtert. Wir ermutigen Patienten im Alter zwischen 18 und 60 Jahren, mit ihrem Neurologen zu sprechen und herauszufinden, ob sie möglicherweise für eine Überweisung an diese Studie in Frage kommen. Die Studie zielt darauf ab, bis zu 18 Patienten weltweit frühzeitig zu rekrutieren 2027.“

Die in dieser klinischen Studie getestete CAR-T-Zelltherapie wurde von Wissenschaftlern des UCL Cancer Institute unter der Leitung von Dr. Martin Pule erfunden und hat vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von Patienten mit aggressivem Blutkrebs geliefert.

Die obe-cel CAR-T-Zelltherapie der zweiten Generation hat eine verringerte Immuntoxizität und hält bei Blutkrebspatienten länger an, wodurch zwei häufige Einschränkungen früherer CAR-T-Zelltherapien überwunden werden.

Es wurde vom UCL-Spinout Autolus lizenziert und erhielt kürzlich die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der britischen Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) für akute lymphatische Leukämie, bleibt aber eine experimentelle Behandlung für Autoimmunerkrankungen.

Dr. Roddie und Dr. Brownlee werden vom UCLH Biomedical Research Center (BRC) des National Institute for Health and Care Research (NIHR) unterstützt. Das BRC war von entscheidender Bedeutung für die Entwicklung der CAR-T-Therapie an der UCL und UCLH, was dazu beigetragen hat, den Grundstein für diesen Versuch zu legen, wobei CAR T jetzt bei MS getestet wird.

Diese Studie ist ein Beispiel dafür, wie wir eine vielversprechende neue Therapie, die sich bereits bei einigen Krebsarten als erfolgreich erwiesen hat, auf andere Krankheitsbereiche ausweiten. Es handelt sich um eine wirklich bahnbrechende Arbeit, die die vereinten Stärken von UCLH und UCL widerspiegelt und durch die Unterstützung des NIHR durch unser biomedizinisches Forschungszentrum ermöglicht wird. Es ist auch ein großartiges Beispiel für unsere enge Zusammenarbeit mit der Biotech-Industrie. Dank Studien wie dieser könnten in Zukunft noch viel mehr Patienten von der CAR-T-Therapie profitieren.“

Prof. Karl Peggs, UCLH-Forschungsdirektor und Direktor des NIHR UCLH BRC

Quellen: