Zolgensma

Zolgensma

Zolgensma Was ist Zolgensma? SMA wird verursacht, wenn ein Gen, normalerweise SMA1, fehlt oder nicht richtig funktioniert. Zolgensma stellt eine neue funktionelle oder Arbeitskopie eines menschlichen SMN-Gens bereit. Zolgensma ist eine einmalige Behandlung, die über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht wird. Es wurde 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Wofür wird Zolgensma angewendet? Zolgensma ist eine verschreibungspflichtige Gentherapie zur Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Zolgensma wird als einmalige Infusion in eine Vene verabreicht. Zolgensma wurde bei Patienten mit fortgeschrittener SMA nicht untersucht. Wichtige Informationen Zolgensma kann die Leberenzymwerte erhöhen und akute…