Революционното клинично изпитване има за цел да лекува спина бифида преди раждането

Революционното клинично изпитване има за цел да лекува спина бифида преди раждането

Три бебета са родени след първото в света лечение на спина бифида, комбиниращо операция със стволови клетки. Това стана възможно благодарение на забележително клинично изпитване в UC Davis Health.

Уникалното лечение, проведено, докато плодът все още се развива в утробата, може да подобри резултатите за деца с този вроден дефект.

Клиничното изпитване, което започна през пролетта на 2021 г., е официално известно като „CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele“. Лекуват се общо 35 пациенти.

Трите бебета, родени досега в проучването, ще бъдат наблюдавани от изследователския екип до навършване на 30 месеца, за да се оцени напълно безопасността и ефективността на процедурата.

Първата фаза на изследването се финансира от федерална субсидия от 9 милиона долара от държавната агенция за стволови клетки, Калифорнийския институт за регенеративна медицина (CIRM).

„Това клинично изпитване може да подобри качеството на живот на толкова много бъдещи пациенти“, каза Емили, първият участник в клиничното изпитване, който пътува от Остин, Тексас, за да вземе участие. Дъщеря им Роби се роди миналия октомври. „Не знаехме за спина бифида, докато не ни поставиха диагнозата. Толкова сме благодарни, че успяхме да бъдем част от това. Даваме на дъщеря си най-добрия шанс за светло бъдеще.“

Спина бифида, известна още като миеломенингоцеле, възниква, когато тъканта на гръбначния мозък не успее да се слее правилно в ранните етапи на бременността. Вроденият дефект може да причини редица когнитивни, двигателни, уринарни и чревни увреждания през целия живот. Засяга 1500 до 2000 деца в Съединените щати всяка година. Често се диагностицира чрез ултразвук.

Докато операцията, извършена след раждането, може да помогне за намаляване на някои от ефектите, операцията преди раждането може да предотврати или намали тежестта на гръбначното увреждане на плода, което се влошава по време на бременността.

„Работя към този ден от почти 25 години“, каза Даяна Фармър, първата жена фетален хирург в света, професор и председател на хирургията в UC Davis Health и главен изследовател на изследването.

Пътят към бъдещо лечение

Като ръководител на клиничното изпитване за управление на Myelomeningocele Study (MOMS) в началото на 2000-те, Фармър преди това е помогнал да се докаже, че феталната хирургия намалява неврологичните дефицити, причинени от спина бифида. Много деца в това проучване показаха подобрение, но все още се нуждаеха от инвалидни колички или скоби за крака.

Фермерът специално нае биоинженер Айджун Уанг, за да пренесе тази работа на следващото ниво. Заедно те основават лабораторията за хирургично биоинженерство на UC Davis, за да намерят начини за използване на стволови клетки и биоинженерство за подобряване на хирургическата ефективност и подобряване на резултатите. Фармър също така основа Центъра за фетална грижа и лечение на UC Davis с феталния хирург Shinjiro Hirose и UC Davis Children's Surgery Center преди няколко години.

Фармър, Уанг и техният изследователски екип работят върху техния нов подход към използването на стволови клетки в феталната хирургия повече от 10 години. През това време животински модели демонстрираха способността му да предотвратява парализата, свързана със спина бифида.

Смята се, че стволовите клетки помагат за ремонта и възстановяването на увредената гръбначна тъкан отвъд това, което може да се постигне само с операция.

Предварителната работа на Farmer и Wang доказа, че пренаталната хирургия, комбинирана с човешки плацентарни мезенхимни стромални клетки, задържани на място със скеле от биоматериал, за да образуват „кръпка“, помага на агнета със спина бифида да ходят без забележимо увреждане.

Когато малките овце, получили стволови клетки, се родиха, те можеха да стоят и да се разхождат почти нормално при раждането. Беше прекрасно.”

Aijun Wang, биоинженер

Тъй като екипът усъвършенства своята хирургическа техника и техника на стволови клетки за кучета, лечението също подобри мобилността при кучета с естествено възникваща спина бифида.

Двойка английски булдог на име Дарла и Спанки бяха първите кучета в света, лекувани успешно с операция и стволови клетки. Спина бифида, често срещан вроден дефект при тази порода, често ги оставя с малка функция в задните им части.

Електронна книга за лабораторна диагностика и автоматизация

Компилация от най-добрите интервюта, статии и новини от последната година. Изтеглете копие днес

При повторното им изследване след операция на 4-месечна възраст Дарла и Спанки можеха да ходят, да тичат и да играят.

Първият човешки процес в света

Когато Емили и съпругът й Хари разбраха, че стават родители за първи път, те изобщо не очакваха усложнения при бременност. Но денят, в който Емили научи, че нейното развиващо се дете има спина бифида, беше и денят, в който за първи път чу за проучването CuRe.

За Емили това беше спасение, на което не можеха да откажат.

Участието в проучването би означавало, че тя ще трябва временно да се премести в Сакраменто за операция на плода и след това ежеседмични последващи посещения през цялата бременност.

След прожекции, MRI сканиране и интервюта, Емили получи променящата живота новина, че е приета в проучването. Операцията на плода й беше насрочена за 12 юли 2021 г., в 25-та седмица и пет дни от бременността.

Екипът на Farmer и Wang произвежда клинични стволови клетки - мезенхимни стволови клетки - от плацентарна тъкан в Института за регенеративни лечения на UC Davis Health, финансиран от CIRM. Известно е, че клетките са сред най-обещаващите типове клетки в регенеративната медицина.

Лабораторията е лаборатория за добра производствена практика (GMP) за безопасна употреба от хора. Това е мястото, където направиха пластира за стволови клетки за феталната операция на Емили.

„Това е четиридневен процес, за да се направи пластир от стволови клетки“, каза Прия Кумар, учен в Центъра за хирургично биоинженерство в Катедрата по хирургия, който ръководи екипа, който прави пластирите от стволови клетки и ги доставя в операционната зала. „Времето, когато изваждаме клетките, времето, когато поставяме върху скелето, и времето, което доставяме, са от решаващо значение.“

За първи път в историята на медицината

По време на историческата процедура на Емили, 40-членен хирургичен екип и екип за подготовка на клетките изпълниха внимателния танц, за който отдавна се бяха подготвили.

След като Емили беше поставена под обща анестезия, беше направен малък отвор в матката й и те позволиха на плода да плува до това пресичане, за да могат да разкрият гръбначния му стълб и дефекта на спина бифида. Хирурзите използваха микроскоп, за да започнат внимателно ремонта.

Тогава моментът на истината: пластирът със стволови клетки беше поставен директно върху открития гръбначен мозък на плода. След това феталните хирурзи затвориха разреза, за да позволят на тъканта да се регенерира.

„Поставянето на пластира със стволови клетки премина гладко. Майката и плодът се справиха страхотно!“ - каза фермерът.

Екипът обяви първата по рода си операция за успешна.

Ден на доставка

На 20 септември 2021 г., в 35-та седмица и пет дни от бременността, Роби се роди чрез цезарово сечение с тегло 5 фунта, 10 унции и с размери 19 инча дължина.

„Един от първите ми страхове беше, че няма да мога да я видя, но те я доведоха при мен. Можех да видя пръстите на краката й да мърдат за първи път. Беше толкова успокояващо и малко извън този свят“, каза Емили.

За Фермер този ден е това, на което отдавна се надява и донесе изненади. Ако Роби не беше лекувана, тя щеше да се роди с парализа на крака.

„Беше много ясно от момента, в който се роди, че тя рита с крака и си спомням много ясно, че казах: „О, Боже, мисля, че тя мърда пръстите на краката си!“, каза Фармър, който отбеляза, че наблюдението не е официално потвърждение, но е обещаващо. „Беше невероятно. Продължавахме да казваме: „Виждам ли това? Това истинско ли е?“

Мама и бебе са си вкъщи и се чувстват добре. Роби току-що отпразнува първия си рожден ден.

Екипът на CuRe е предпазлив при правенето на заключения и казва, че има още много да се научи в тази фаза на безопасността на проучването. Екипът ще продължи да наблюдава Роби и другите бебета в проучването, докато навършат 6 години, с ключова оценка на 30 месеца, за да види дали ходят и се приучват към гърне.

„Това преживяване беше поразително и надмина всички очаквания. Надявам се, че това проучване ще подобри качеството на живот на толкова много бъдещи пациенти“, каза Емили. „За нас е чест да бъдем част от историята.“

източник:

Калифорнийски университет-Дейвис Здраве

.