Az úttörő klinikai vizsgálat célja a spina bifida születés előtti kezelése

Az úttörő klinikai vizsgálat célja a spina bifida születés előtti kezelése

Három baba született, miután megkapták a világ első spina bifida kezelését, amelyben a műtétet őssejtekkel kombinálták. Ezt az UC Davis Health mérföldkőnek számító klinikai vizsgálata tette lehetővé.

Az egyedülálló kezelés, amelyet akkor végeznek, amikor a magzat még az anyaméhben fejlődik, javíthatja az ezzel a születési rendellenességgel küzdő gyermekek kimenetelét.

A 2021 tavaszán indult klinikai vizsgálat hivatalosan „CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele” néven ismert. Összesen 35 beteget kezelnek.

A vizsgálatban eddig megszületett három babát 30 hónapos korukig figyeli a kutatócsoport, hogy teljes mértékben felmérje az eljárás biztonságosságát és hatékonyságát.

A tanulmány első szakaszát az állami őssejt-ügynökség, a California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) 9 millió dolláros szövetségi támogatása finanszírozza.

"Ez a klinikai vizsgálat sok jövőbeli beteg életminőségét javíthatja" - mondta Emily, a klinikai vizsgálat első résztvevője, aki a texasi Austinból utazott, hogy részt vegyen. Tavaly októberben született Robbie lányuk. "A diagnózis felállításáig nem tudtunk a spina bifidáról. Nagyon hálásak vagyunk, hogy részesei lehettünk. Leányunknak a lehető legjobb esélyt adjuk egy fényes jövőre."

A spina bifida, más néven myelomeningocele, akkor fordul elő, ha a gerincvelő szövetei nem egyesülnek megfelelően a terhesség korai szakaszában. A születési rendellenesség élethosszig tartó kognitív, mozgási, húgyúti és bélrendszeri zavarokat okozhat. Évente 1500-2000 gyermeket érint az Egyesült Államokban. Gyakran ultrahanggal diagnosztizálják.

Míg a születés után végzett műtét segíthet bizonyos hatások csökkentésében, a születés előtti műtét megelőzheti vagy csökkentheti a magzat gerinckárosodásának súlyosságát, amely a terhesség alatt súlyosbodik.

„Közel 25 éve dolgozom ezen a napon” – mondta Diana Farmer, a világ első magzati sebésznője, az UC Davis Health professzora és sebészeti tanszékvezető igazgatója, valamint a tanulmány vezető kutatója.

Út a jövőbeni gyógymódhoz

A 2000-es évek elején a Myelomeningocele Study (MOMS) klinikai vizsgálatának vezetőjeként Farmer korábban segített bebizonyítani, hogy a magzati műtét csökkenti a spina bifida okozta neurológiai hiányosságokat. Ebben a vizsgálatban sok gyermek javulást mutatott, de még mindig szüksége volt tolószékre vagy lábmerevítőre.

A farmer kifejezetten Aijun Wang biomérnököt toborozta, hogy ezt a munkát a következő szintre emelje. Együtt megalapították az UC Davis Health Surgical Bioengineering Laboratory-t, hogy megtalálják a módját az őssejtek és a biomérnöki módszerek felhasználásának a műtéti hatékonyság és az eredmények javítása érdekében. Farmer néhány évvel ezelőtt megalapította az UC Davis Magzati Gondozási és Kezelési Központot Shinjiro Hirose magzati sebésszel és az UC Davis Gyermeksebészeti Központot is.

Farmer, Wang és kutatócsoportjuk több mint 10 éve dolgozik az őssejtek magzati sebészetben való felhasználásának újszerű megközelítésén. Ez idő alatt állatmodellek bizonyították, hogy képesek megakadályozni a spina bifidával kapcsolatos bénulást.

Úgy gondolják, hogy az őssejtek segítenek helyreállítani és helyreállítani a sérült gerincszövetet azon túl, amit a műtét önmagában képes elérni.

Farmer és Wang előzetes munkája bebizonyította, hogy a prenatális műtét az emberi méhlepény mesenchymalis stroma sejtjeivel kombinálva egy bioanyagból készült állványzattal, hogy "foltot" képezzen, segített a spina bifidás bárányoknak észrevehető fogyatékosság nélkül járni.

Amikor megszülettek az őssejteket kapott birkabébi, születésükkor szinte normálisan tudtak állni és járni. Csodálatos volt.”

Aijun Wang, biomérnök

Ahogy a csapat finomította a kutyák sebészeti és őssejt-technikáját, a kezelés javította a természetesen előforduló spina bifidában szenvedő kutyák mobilitását is.

A Darla és Spanky nevű angol bulldog pár volt az első olyan kutya a világon, amelyet sikeresen kezeltek műtéttel és őssejtekkel. A spina bifida, amely ennél a fajtánál gyakori születési rendellenesség, gyakran nem hagy funkciót a hátsó negyedben.

E-könyv a laboratóriumi diagnosztikáról és automatizálásról

Összeállítás az elmúlt év legjobb interjúiból, cikkeiről és híreiről. Töltse le a másolatot még ma

A 4 hónapos műtét utáni újbóli vizsgálaton Darla és Spanky tudott járni, futni és játszani.

A világ első emberi folyamata

Amikor Emily és férje, Harry megtudta, hogy először válnak szülőkké, nem számítottak terhességi komplikációkra. De az a nap, amikor Emily megtudta, hogy fejlődő gyermekének spina bifida van, egyúttal először hallott a CuRe-vizsgálatról.

Emily számára ez mentőöv volt, amit nem tudtak visszautasítani.

A vizsgálatban való részvétel azt jelentené, hogy ideiglenesen Sacramentóba kellene költöznie magzati műtétre, majd heti kontrollvizsgálatra a terhessége alatt.

Szűrések, MRI-vizsgálatok és interjúk után Emily megkapta az életét megváltoztató hírt, hogy felvették a vizsgálatba. Magzati műtétjét 2021. július 12-re tervezték, a terhesség 25. hetében és öt napjában.

Farmer és Wang csapata klinikai minőségű őssejteket – mezenchimális őssejteket – állít elő placentaszövetből az UC Davis Health CIRM által finanszírozott Regeneratív Gyógymódok Intézetében. A sejtek köztudottan a regeneratív gyógyászat legígéretesebb sejttípusai közé tartoznak.

A laboratórium a jó gyártási gyakorlat (GMP) szerint a biztonságos emberi használatot szolgálja. Itt készítették el az őssejttapaszt Emily magzati műtétéhez.

"Négy napos folyamat az őssejttapasz elkészítése" - mondta Priya Kumar, a Sebészeti Osztály Sebészeti Biomérnöki Központjának tudósa, aki az őssejttapaszokat készítő és a műtőbe szállító csapatot vezeti. „Az az idő, amikor kihúzzuk a sejteket, az idő, amikor az állványra vetjük, és az idő, amikor szállítunk, mind döntő fontosságúak.”

Az első az orvostudomány történetében

Emily történelmi beavatkozása során egy 40 tagú sebészeti és sejt-előkészítő csapat adta elő azt a gondos táncot, amelyre régóta készültek.

Miután Emilyt általános érzéstelenítés alá helyezték, egy kis nyílást készítettek a méhében, és lehetővé tették, hogy a magzat ebbe a kereszteződésbe ússzon, hogy felfedhessék a gerincét és a spina bifida hibáját. A sebészek mikroszkóp segítségével óvatosan megkezdték a javítást.

Aztán az igazság pillanata: az őssejttapaszt közvetlenül a magzat szabaddá vált gerincvelőjére helyezték. A magzati sebészek ezután lezárták a bemetszést, hogy lehetővé tegyék a szövet regenerálódását.

"Az őssejttapasz behelyezése zökkenőmentesen ment. Az anya és a magzat remekül teljesített!" Farmer mondta.

A csapat sikeresnek nyilvánította az első ilyen jellegű műveletet.

Szállítási nap

2021. szeptember 20-án, a terhesség 35. hetében és öt napján, Robbie császármetszéssel született, súlya 5 font, 10 uncia és 19 hüvelyk hosszú volt.

"Az egyik első félelmem az volt, hogy nem láthatom őt, de hozzám hozták. Most először láttam, hogy a lábujjai hadonásznak. Annyira megnyugtató volt, és egy kicsit távolabbról a világról" - mondta Emily.

Farmer számára ez a nap az, amit régóta remélt, és meglepetéseket hozott. Ha Robbie-t nem kezelik, lábbénulással született volna.

"A születése pillanatától kezdve nagyon világos volt, hogy rúgja a lábát, és nagyon világosan emlékszem, hogy azt mondtam: "Úristen, azt hiszem, a lábujjait mozgatja!" - mondta Farmer, aki megjegyezte, hogy a megfigyelés nem hivatalos megerősítés, de ígéretes. "Elképesztő volt. Folyamatosan azt mondogattuk: "Látom ezt? Valóságos?"

Anya és baba otthon vannak, és jól vannak. Robbie most ünnepelte első születésnapját.

A CuRe csapata óvatos a következtetések levonásában, és azt állítja, hogy a tanulmány ezen biztonsági szakaszában még sok a tanulnivaló. A csapat továbbra is figyelemmel kíséri Robbie-t és a vizsgálatban részt vevő többi babát 6 éves korukig, és 30 hónapos korukban egy kulcsfontosságú felmérést végeznek, hogy megnézzék, járnak-e és edzenek-e.

"Ez az élmény elsöprő volt, és minden várakozást felülmúlt. Remélem, hogy ez a tanulmány ennyi jövőbeli beteg életminőségét fogja javítani" - mondta Emily. "Megtiszteltetés számunkra, hogy részesei lehetünk a történetnek."

Forrás:

Kaliforniai Egyetem – Davis Health

.