Největší akademická spolupráce má za cíl transformovat léčbu dětské rakoviny

Největší akademická spolupráce má za cíl transformovat léčbu dětské rakoviny

Broad Institute of MIT a Harvard, Dana-Farber Cancer Institute a St. Jude Children's Research Hospital dnes oznámily největší akademickou spolupráci svého druhu s cílem transformovat a urychlit identifikaci zranitelných míst u dětských rakovin a převést je do lepších léčebných postupů.

Spolupráce je podpořena novou společnou finanční investicí všech tří institucí ve výši více než 60 milionů USD během pěti let. Tato investice podpoří rozvoj infrastruktury a vědeckou práci týmu, který v současnosti tvoří více než 80 spolupracujících výzkumníků, datových vědců a výzkumných pracovníků. Očekává se, že iniciativa dosáhne 100 členů, protože každá instituce přidává nové zaměstnance.

Spojením intelektuálního vedení, technické odbornosti a institucionálních zdrojů těchto tří institucí se tato nová spolupráce zaměřuje na řešení kritických mezer ve znalostech týkajících se biologického základu dětské rakoviny a toho, jak ji lze účinněji léčit. Projekt Pediatric Cancer Dependencies Accelerator, který se vyznačuje velkým rozsahem investic, množstvím spolupracujících vědců a vědeckým záběrem, urychlí pokrok ve vývoji nových způsobů léčby agresivních dětských rakovin tím, že:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

Projekt společně vedou Charles W. M. Roberts, MD, PhD, ředitel St. Jude Comprehensive Cancer Center, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, místopředsedkyně výzkumu dětské onkologie, a Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, ředitelka projektu mapy závislostí.

Navzdory mnoha pokrokům zůstává rakovina hlavní příčinou úmrtí dětí ve Spojených státech amerických. Ve výzkumné laboratoři může trvat desetiletí, než pochopíme mechanismy a vyvineme nové způsoby léčby. Věříme, že prostřednictvím tohoto projektu nyní dokážeme překonat překážky, abychom rychle identifikovali terapeutická zranitelnost u dětské rakoviny a převedli je do cílených terapií na klinice mnohem rychleji.“

Charles WM Roberts, MD, PhD, Komplexní onkologické centrum St. Jude

„Náš první projekt mapy závislosti na rakovině u dětí byl extrémně úspěšný, ale jen špičkou ledovce,“ řekl Stegmaier. "Jsem velmi potěšen touto bezprecedentní spoluprací mezi třemi výjimečnými institucemi. Akcelerátor PedDep odhalí nové a tolik potřebné nové terapeutické cíle a zároveň odhalí mechanickou základnu různých dětských rakovin a poskytne nám množství dat." Výzkumná komunita."

„PedDep Accelerator je příkladem síly hluboké spolupráce a spojování multidisciplinárního týmu napříč institucemi, aby se vypořádal s důležitým problémem, který postihuje děti po celém světě,“ řekl Vazquez. "Sdílením dat a vývojem nástrojů si klademe za cíl vytvořit zdroj, který může vědecká komunita využít k tomu, aby měla skutečný dopad na rakovinu u dětí. Jsem nadšený z toho, jaký dopad bude mít tento projekt na tempo objevování léčebných postupů u dětských nádorů." .“

Dětská rakovina: příležitost pro inovace a objevy

Spolupráce staví na průkopnických výzkumných iniciativách každé instituce. Během posledního desetiletí poskytl projekt Pediatric Cancer Genome na St. Jude-Washington University a další rozsáhlé snahy o sekvenování komplexní pohled na genomickou krajinu dětských rakovin, včetně zjištění, že většinu genetických mutací způsobujících onemocnění nelze léčit léky. Vývoj přesných terapií vyžaduje identifikaci závislostí a zranitelností rakoviny, které nelze odhalit samotnou analýzou souborů genomických dat.

Iniciativa Broad's Cancer Dependency Map (DepMap) vyvinula rozsáhlé datové sady světové úrovně a výpočetní infrastrukturu, která ovlivnila výzkum a programy pro objevování cílů po celém světě. Projekt Pediatric Cancer Dependency Map Project (PedDep), zahájený v roce 2015, sloužil jako důkaz koncepce pro aplikaci přístupu DepMap na dětskou rakovinu. Například celogenomové CRISPR screeny se nyní úspěšně používají ve velkém měřítku k identifikaci zranitelností u stovek dospělých rakovin a ukázal se princip principu, že tyto přístupy dokážou identifikovat zranitelnost i u dětských rakovin, které mají často mnohem jednodušší genomy. Byly také vyvinuty možnosti rozsáhlého screeningu drog. Tato infrastruktura a odborné znalosti budou prostřednictvím tohoto úsilí využity a rozšířeny.

Projekt bude čerpat ze zkušeností St. Jude a Dana-Farbera v oblasti modelování při vytváření modelů xenograftů (PDX) odvozených od pacientů, které využívají rakovinné buňky pacientů, aby lépe odpovídaly biologii onemocnění, jak se vyskytuje na klinice. Počítačoví biologové ze St. Jude přinesou širokou odbornost v oblasti epigenomické a genomické charakterizační analýzy, vizualizace dat a vývoje výpočetního potrubí. Kromě toho infrastruktura St. Jude usnadní kombinovaný screening léků a in vivo přístupy CRISPR a screeningu léků.

Mezi vícefunkční skupiny budou patřit výzkumníci z Broad, Dana-Farber a St. Jude, kteří se zaměří na tři hlavní oblasti onemocnění (nádory mozku, hematologické malignity a solidní nádory) a přinesou kombinovanou odbornost v oblasti rakoviny v oblasti datové vědy, funkční genomiky a rakoviny ve velkém měřítku. komplexní drogový screening. Výzkumní pracovníci v těchto institucích společně zlepší a urychlí pokrok spojením jedinečných silných stránek a zdrojů k řešení největších problémů v porozumění a léčbě dětských rakovin.

Zdroj:

Dětská výzkumná nemocnice St. Jude

.