Suurimman akateemisen yhteistyön tavoitteena on muuttaa lasten syövän hoitoa

Suurimman akateemisen yhteistyön tavoitteena on muuttaa lasten syövän hoitoa

Broad Institute of MIT ja Harvard, Dana-Farber Cancer Institute ja St. Jude Children's Research Hospital ilmoittivat tänään laajimmasta laatuaan akateemisesta yhteistyöstä, jonka tarkoituksena on muuttaa ja nopeuttaa lasten syöpien haavoittuvuuksien tunnistamista ja muuntaa ne paremmiksi hoidoksi.

Yhteistyötä tukee kaikkien kolmen laitoksen uusi, yli 60 miljoonan dollarin yhteinen rahoitussijoitus viiden vuoden aikana. Tällä investoinnilla tuetaan infrastruktuurin kehittämistä ja tällä hetkellä yli 80 yhteistyössä työskentelevästä tutkijasta, datatieteilijästä ja tutkimushenkilöstöstä koostuvan tiimin tieteellistä työtä. Aloitteen odotetaan saavuttavan 100 jäsentä, kun jokainen toimielin lisää uutta henkilökuntaa.

Yhdistämällä kolmen laitoksen henkinen johtajuus, tekninen asiantuntemus ja institutionaaliset resurssit, tämä uusi yhteistyö pyrkii korjaamaan kriittisiä tiedon puutteita, jotka liittyvät lasten syövän biologiseen perustaan ​​ja siihen, miten sitä voitaisiin hoitaa tehokkaammin. Pediatric Cancer Dependencies Accelerator -hanke, joka erottuu suurista investoinneistaan, yhteistyössä työskentelevien tutkijoiden määrästä ja tieteellisestä laajuudestaan, nopeuttaa edistymistä uusien hoitomuotojen kehittämisessä aggressiivisiin lasten syöpiin seuraavilla tavoilla:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

Projektia yhdessä johtavat Charles W. M. Roberts, MD, PhD, St. Jude Comprehensive Cancer Centerin johtaja, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, lasten onkologian tutkimuksen varapuheenjohtaja ja Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, riippuvuuskarttaprojektin johtaja.

Monista edistysaskeleista huolimatta syöpä on edelleen johtava lasten sairauksiin liittyvien kuolemien syy Yhdysvalloissa. Tutkimuslaboratoriossa mekanismien ymmärtäminen ja uusien hoitojen kehittäminen voi kestää vuosikymmeniä. Uskomme, että tämän projektin avulla voimme nyt voittaa esteitä tunnistaaksemme nopeasti lasten syövän terapeuttisia haavoittuvuuksia ja muuntaa ne kohdennettuiksi hoidoksi klinikalla paljon nopeammin.

Charles WM Roberts, MD, PhD, St. Jude Comprehensive Cancer Center

"Ensimmäinen lapsuuden syövän riippuvuuskarttaprojektimme oli erittäin onnistunut, mutta vain jäävuoren huippu", Stegmaier sanoi. "Olen erittäin iloinen tästä ennennäkemättömästä yhteistyöstä kolmen poikkeuksellisen laitoksen välillä. PedDep Accelerator paljastaa uusia ja kipeästi kaivattuja uusia hoitokohteita ja paljastaa useiden lasten syöpien mekaanisen perustan ja tarjoaa meille runsaasti tietoa." Tutkijayhteisö."

"PedDep Accelerator on esimerkki syvän yhteistyön voimasta ja kokoaa yhteen monialaisen tiimin eri instituutioista vastaamaan tärkeään tautihaasteeseen, joka vaikuttaa lapsiin maailmanlaajuisesti", Vazquez sanoi. "Jakamalla tietoja ja kehittämällä työkaluja pyrimme luomaan resurssin, jota tiedeyhteisö voi käyttää todelliseen vaikutukseen lasten syöpiin. Olen innoissani nähdessäni, mikä vaikutus tällä projektilla on lasten kasvainten terapeuttisen löydön nopeuteen." .”

Lapsuuden syöpä: mahdollisuus innovaatioon ja löytöihin

Yhteistyö perustuu kunkin laitoksen uraauurtaviin tutkimusaloitteisiin. Viime vuosikymmenen aikana St. Jude-Washingtonin yliopiston Pediatric Cancer Genome Project ja muut laajamittaiset sekvensointihankkeet ovat tarjonneet kattavan näkemyksen lapsuuden syöpien genomimaisemasta, mukaan lukien oivalluksen, että useimpia sairauksia aiheuttavia geneettisiä mutaatioita ei voida hoitaa lääkkeillä. Tarkkojen hoitomuotojen kehittäminen edellyttää sellaisten syöpäriippuvuuksien ja haavoittuvuuksien tunnistamista, joita ei voida paljastaa pelkästään genomitietosarjoja analysoimalla.

Broad's Cancer Dependency Map (DepMap) -aloite on kehittänyt laajamittaisia, maailmanluokan tietojoukkoja ja laskentainfrastruktuuria, joka on vaikuttanut tutkimukseen ja kohdelöytöohjelmiin maailmanlaajuisesti. Vuonna 2015 käynnistetty Pediatric Cancer Dependency Map Project (PedDep) toimi konseptina DepMap-lähestymistavan soveltamisesta lasten syövän hoitoon. Esimerkiksi koko genomin CRISPR-seulontoja on nyt käytetty menestyksekkäästi suuressa mittakaavassa haavoittuvuuksien tunnistamiseen sadoissa aikuisten syövissä, ja periaatteen todisteita on osoitettu, että näillä lähestymistavoilla voidaan tunnistaa myös lasten syöpien haavoittuvuuksia, joilla on usein paljon yksinkertaisempi genomi. Myös laajamittaisia ​​lääkeseulontavalmiuksia on kehitetty. Tätä infrastruktuuria ja asiantuntemusta hyödynnetään ja laajennetaan näillä toimilla.

Hanke hyödyntää St. Juden ja Dana-Farberin mallinnusasiantuntemusta potilaasta johdettujen ksenograft-mallien (PDX) luomisessa, jotka käyttävät potilaan syöpäsoluja vastaamaan paremmin sairauden biologiaa sen esiintyessä klinikalla. St. Juden laskennalliset biologit tuovat mukanaan laajan asiantuntemuksen epigenomisen ja genomisen karakterisoinnin analyysistä, datan visualisoinnista ja laskennallisen putkilinjan kehittämisestä. Lisäksi St. Juden infrastruktuuri helpottaa yhdistettyjä lääkeseulontoja ja in vivo CRISPR- ja huumeseulontalähestymistapoja.

Poikkifunktionaalisiin ryhmiin kuuluu tutkijoita Broadista, Dana-Farberista ja St. Judesta, jotka keskittyvät kolmeen keskeiseen sairausalueeseen (aivokasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet ja kiinteät kasvaimet) ja tuovat yhdistettyä syöpäasiantuntemusta datatieteeseen, funktionaaliseen genomiikkaan ja laajamittaisiin syöpiin. kattava huumeseulonta. Yhdessä näiden laitosten tutkijat parantavat ja nopeuttavat edistymistä yhdistämällä ainutlaatuisia vahvuuksia ja resursseja vastatakseen suurimpiin haasteisiin lasten syöpien ymmärtämisessä ja hoidossa.

Lähde:

St. Jude Children's Research Hospital

.