La plus grande collaboration universitaire vise à transformer le traitement du cancer infantile

La plus grande collaboration universitaire vise à transformer le traitement du cancer infantile

Le Broad Institute du MIT et de Harvard, le Dana-Farber Cancer Institute et le St. Jude Children's Research Hospital ont annoncé aujourd'hui la plus grande collaboration universitaire de ce type pour transformer et accélérer l'identification des vulnérabilités dans les cancers infantiles et les traduire en de meilleurs traitements.

La collaboration est soutenue par un nouvel investissement financier conjoint des trois institutions de plus de 60 millions de dollars sur cinq ans. Cet investissement soutiendra le développement d’infrastructures et le travail scientifique d’une équipe qui compte actuellement plus de 80 chercheurs collaborateurs, scientifiques des données et personnel de recherche. L'initiative devrait atteindre 100 membres à mesure que chaque institution ajoute du nouveau personnel.

En combinant le leadership intellectuel, l'expertise technique et les ressources institutionnelles des trois institutions, cette nouvelle collaboration vise à combler les lacunes critiques en matière de connaissances liées aux bases biologiques du cancer infantile et à la manière dont il pourrait être traité plus efficacement. Le projet Pediatric Cancer Dependencies Accelerator, qui se distingue par son investissement à grande échelle, le nombre de scientifiques collaborateurs et sa portée scientifique, accélérera les progrès dans le développement de nouveaux traitements contre les cancers infantiles agressifs en :

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

Le projet est codirigé par Charles W. M. Roberts, MD, PhD, directeur du St. Jude Comprehensive Cancer Center, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, vice-président de la recherche en oncologie pédiatrique, et Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, directrice du projet Dependency Map.

Malgré de nombreux progrès, le cancer reste la principale cause de décès liés à la maladie chez les enfants aux États-Unis. Dans un laboratoire de recherche, cela peut prendre des décennies pour comprendre les mécanismes et développer de nouveaux traitements. Nous pensons que grâce à ce projet, nous pouvons désormais surmonter les obstacles pour identifier rapidement les vulnérabilités thérapeutiques du cancer infantile et les traduire beaucoup plus rapidement en thérapies ciblées en clinique.

Charles WM Roberts, MD, PhD, St. Jude Comprehensive Cancer Center

"Notre premier projet de cartographie de la dépendance au cancer chez l'enfant a été extrêmement réussi, mais ce n'est que la pointe de l'iceberg", a déclaré Stegmaier. « Je suis très heureux de cette collaboration sans précédent entre trois institutions exceptionnelles. L'accélérateur PedDep découvrira de nouvelles cibles thérapeutiques nouvelles et indispensables tout en découvrant les bases mécanistes d'une variété de cancers infantiles, nous fournissant ainsi une richesse de données. Communauté de recherche.

« L'accélérateur PedDep est un exemple de la puissance d'une collaboration approfondie et du rassemblement d'une équipe multidisciplinaire dans plusieurs institutions pour relever un défi important en matière de maladie affectant les enfants dans le monde entier », a déclaré Vazquez. « En partageant des données et en développant des outils, nous visons à créer une ressource que la communauté scientifique peut utiliser pour avoir un impact réel sur les cancers infantiles. Je suis impatient de voir quel impact ce projet aura sur le rythme de la découverte thérapeutique pour les tumeurs pédiatriques. .»

Cancer infantile : une opportunité d’innovation et de découverte

La collaboration s’appuie sur les initiatives de recherche révolutionnaires de chaque institution. Au cours de la dernière décennie, le projet sur le génome du cancer pédiatrique de l'Université St. Jude-Washington et d'autres efforts de séquençage à grande échelle ont fourni des informations complètes sur le paysage génomique des cancers infantiles, notamment en réalisant que la plupart des mutations génétiques pathogènes ne peuvent pas être traitées par des médicaments. Le développement de thérapies précises nécessite d’identifier les dépendances et les vulnérabilités au cancer qui ne peuvent être découvertes par la seule analyse d’ensembles de données génomiques.

L'initiative Cancer Dependency Map (DepMap) de Broad a développé des ensembles de données et une infrastructure informatique à grande échelle et de classe mondiale qui ont eu un impact sur la recherche et les programmes de découverte de cibles dans le monde entier. Le projet Pediatric Cancer Dependency Map (PedDep), lancé en 2015, a servi de preuve de concept pour l’application de l’approche DepMap au cancer infantile. Par exemple, les écrans CRISPR du génome entier ont maintenant été utilisés avec succès à grande échelle pour identifier les vulnérabilités dans des centaines de cancers chez l'adulte, et il a été démontré que ces approches peuvent également identifier les vulnérabilités dans les cancers infantiles, qui ont souvent des génomes beaucoup plus simples. Des capacités de dépistage de drogues à grande échelle ont également été développées. Cette infrastructure et cette expertise seront exploitées et élargies grâce à ces efforts.

Le projet s'appuiera sur l'expertise en modélisation de St. Jude et de Dana-Farber pour créer des modèles de xénogreffes dérivées de patients (PDX) qui utilisent des cellules cancéreuses de patients pour mieux correspondre à la biologie de la maladie telle qu'elle se produit en clinique. Les biologistes informatiques de St. Jude apporteront une vaste expertise en analyse de caractérisation épigénomique et génomique, en visualisation de données et en développement de pipelines informatiques. De plus, l'infrastructure de St. Jude facilitera le dépistage combiné des médicaments et les approches CRISPR et de dépistage des médicaments in vivo.

Les groupes interfonctionnels comprendront des chercheurs de Broad, Dana-Farber et St. Jude qui se concentreront sur trois domaines pathologiques principaux (tumeurs cérébrales, hémopathies malignes et tumeurs solides) et apporteront une expertise combinée en matière de cancer dans la science des données, la génomique fonctionnelle et les cancers à grande échelle. dépistage complet des drogues. Ensemble, les chercheurs de ces institutions amélioreront et accéléreront les progrès en combinant des atouts et des ressources uniques pour relever les plus grands défis liés à la compréhension et au traitement des cancers infantiles.

Source:

Hôpital de recherche pour enfants St. Jude

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