Najveća akademska suradnja ima za cilj transformirati liječenje raka u dječjoj dobi

Najveća akademska suradnja ima za cilj transformirati liječenje raka u dječjoj dobi

Broad Institute MIT-a i Harvarda, Dana-Farber Cancer Institute i St. Jude Children's Research Hospital danas su najavili najveću akademsku suradnju ove vrste za preobrazbu i ubrzavanje identifikacije ranjivosti kod dječjih karcinoma i njihovo prevođenje u bolje tretmane.

Suradnja je podržana novim zajedničkim financijskim ulaganjem sve tri institucije u iznosu od više od 60 milijuna dolara tijekom pet godina. Ovo ulaganje podržat će razvoj infrastrukture i znanstveni rad tima koji se trenutno sastoji od više od 80 istraživača suradnika, podatkovnih znanstvenika i istraživačkog osoblja. Očekuje se da će inicijativa doseći 100 članova jer svaka institucija bude dodavala novo osoblje.

Kombinacijom intelektualnog vodstva, tehničke stručnosti i institucionalnih resursa triju institucija, ova nova suradnja ima za cilj riješiti kritične nedostatke u znanju vezane uz biološke osnove raka u dječjoj dobi i načine na koje bi se on mogao učinkovitije liječiti. Projekt Pediatric Cancer Dependencies Accelerator, koji se ističe velikim opsegom ulaganja, brojem znanstvenika koji surađuju i znanstvenim opsegom, ubrzat će napredak u razvoju novih tretmana za agresivne oblike raka u dječjoj dobi putem:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

Projekt zajednički vode Charles W. M. Roberts, MD, PhD, direktor St. Jude Comprehensive Cancer Center, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, potpredsjednica pedijatrijskog onkološkog istraživanja, i Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, direktorica projekta karte ovisnosti.

Unatoč velikom napretku, rak je i dalje vodeći uzrok smrti djece u Sjedinjenim Državama. U istraživačkom laboratoriju mogu proći desetljeća da se razumiju mehanizmi i razviju novi tretmani. Vjerujemo da kroz ovaj projekt sada možemo prevladati prepreke kako bismo brzo identificirali terapeutske ranjivosti raka u dječjoj dobi i mnogo brže ih pretočili u ciljane terapije u klinici.”

Charles WM Roberts, MD, PhD, St. Jude Comprehensive Cancer Center

“Naš prvi projekt karte ovisnosti o raku u djetinjstvu bio je iznimno uspješan, ali samo vrh ledenog brijega”, rekao je Stegmaier. "Vrlo sam zadovoljan ovom suradnjom bez presedana između triju iznimnih institucija. PedDep Accelerator će otkriti nove i prijeko potrebne nove terapijske ciljeve dok će otkrivati ​​mehanističku osnovu raznih oblika raka u dječjoj dobi, pružajući nam mnoštvo podataka." Istraživačka zajednica.”

"PedDep Accelerator primjer je snage duboke suradnje i okupljanja multidisciplinarnog tima iz institucija u rješavanju važnog izazova bolesti koji pogađa djecu diljem svijeta", rekao je Vazquez. "Dijeljenjem podataka i razvojem alata, cilj nam je stvoriti resurs koji znanstvena zajednica može koristiti za pravi utjecaj na rak kod djece. Uzbuđen sam vidjeti kakav će utjecaj ovaj projekt imati na tempo terapijskih otkrića za pedijatrijske tumore." .”

Rak u djetinjstvu: prilika za inovacije i otkrića

Suradnja se temelji na revolucionarnim istraživačkim inicijativama svake institucije. Tijekom prošlog desetljeća, Pediatric Cancer Genome Project na Sveučilištu St. Jude-Washington i drugi veliki napori sekvenciranja pružili su sveobuhvatan uvid u genomski krajolik dječjih karcinoma, uključujući spoznaju da se većina genetskih mutacija koje uzrokuju bolesti ne mogu liječiti lijekovima. Razvijanje preciznih terapija zahtijeva identificiranje ovisnosti o raku i ranjivosti koje se ne mogu otkriti analizom samo genomskih skupova podataka.

Broadova inicijativa Cancer Dependency Map (DepMap) razvila je velike skupove podataka svjetske klase i računalnu infrastrukturu koja je utjecala na istraživanje i programe otkrivanja ciljeva diljem svijeta. Projekt Pediatric Cancer Dependency Map Project (PedDep), pokrenut 2015., poslužio je kao dokaz koncepta za primjenu DepMap pristupa raku u dječjoj dobi. Na primjer, CRISPR zasloni cijelog genoma sada se uspješno koriste u velikoj mjeri za identifikaciju ranjivosti u stotinama karcinoma odraslih, a dokazano je da ovi pristupi također mogu identificirati ranjivosti kod karcinoma u djetinjstvu, koji često imaju mnogo jednostavnije genome. Razvijene su i velike mogućnosti probira lijekova. Ova infrastruktura i stručnost će se iskoristiti i proširiti kroz ove napore.

Projekt će se oslanjati na stručnost modeliranja St. Jude i Dana-Farber u stvaranju modela ksenotransplantata (PDX) izvedenih od pacijenata koji koriste stanice raka pacijenata kako bi bolje odgovarali biologiji bolesti koja se javlja u klinici. Računalni biolozi St. Judea donijet će široku stručnost u analizi epigenomske i genomske karakterizacije, vizualizaciji podataka i razvoju računalnih sustava. Osim toga, infrastruktura St. Judea olakšat će kombinirani probir lijekova i in vivo CRISPR i pristupe probiru lijekova.

Međufunkcionalne skupine uključivat će istraživače iz Broada, Dana-Farbera i St. Judea koji će se usredotočiti na tri temeljna područja bolesti (tumori mozga, hematološke zloćudne bolesti i solidni tumori) i donijet će kombiniranu stručnost o raku u znanosti o podacima, funkcionalnoj genomici i raku velikih razmjera. sveobuhvatni pregled lijekova. Zajedno će istraživači u ovim ustanovama poboljšati i ubrzati napredak kombinirajući jedinstvene prednosti i resurse kako bi odgovorili na najveće izazove u razumijevanju i liječenju raka u dječjoj dobi.

Izvor:

Dječja istraživačka bolnica St. Jude

.