A legnagyobb tudományos együttműködés célja a gyermekkori rák kezelésének átalakítása

A legnagyobb tudományos együttműködés célja a gyermekkori rák kezelésének átalakítása

A Broad Institute of MIT and Harvard, a Dana-Farber Cancer Institute és a St. Jude Children's Research Hospital ma bejelentette a maga nemében a legnagyobb tudományos együttműködést a gyermekkori rákos megbetegedések sérülékenységének átalakítása és felgyorsítása érdekében, valamint jobb kezelésekké alakítása érdekében.

Az együttműködést mindhárom intézmény új közös finanszírozási beruházása támogatja, öt év alatt több mint 60 millió dollár értékben. Ez a beruházás támogatja az infrastruktúra fejlesztését és a jelenleg több mint 80 együttműködő kutatóból, adattudósból és kutatószemélyzetből álló csapat tudományos munkáját. A kezdeményezés várhatóan eléri a 100 tagot, amint minden intézmény új munkatársakat vesz fel.

A három intézmény szellemi vezetésének, technikai szakértelmének és intézményi erőforrásainak ötvözésével az új együttműködés célja a gyermekkori rák biológiai alapjaival és annak hatékonyabb kezelésével kapcsolatos kritikus tudásbeli hiányosságok kezelése. A Pediatric Cancer Dependencies Accelerator projekt, amelyet nagy befektetési volumene, együttműködő tudósok száma és tudományos hatóköre különböztet meg, fel fogja gyorsítani az agresszív gyermekkori rákos megbetegedések új kezelési módjainak kidolgozását azáltal, hogy:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

A projektet Charles W. M. Roberts, MD, PhD, a St. Jude Comprehensive Cancer Center igazgatója, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, a gyermekonkológiai kutatások alelnöke és Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, a dependency Map projekt igazgatója vezeti.

A sok előrelépés ellenére a rák továbbra is a gyermekek betegségekkel összefüggő halálozásának vezető oka az Egyesült Államokban. Egy kutatólaboratóriumban évtizedekbe telhet a mechanizmusok megértése és az új kezelések kidolgozása. Hiszünk abban, hogy ezzel a projekttel most már le tudjuk győzni az akadályokat, hogy gyorsan azonosítsuk a gyermekkori rák terápiás sebezhetőségét, és ezeket sokkal gyorsabban célzott terápiákká alakítsuk át a klinikán.”

Charles WM Roberts, MD, PhD, St. Jude Comprehensive Cancer Center

„Az első gyermekkori rákfüggőség térképprojektünk rendkívül sikeres volt, de csak a jéghegy csúcsa” – mondta Stegmaier. "Nagyon örülök ennek a példátlan együttműködésnek három kivételes intézmény között. A PedDep Accelerator új és égetően szükséges új terápiás célpontokat fog feltárni, miközben feltárja a különféle gyermekkori rákos megbetegedések mechanikai alapjait, és rengeteg adatot szolgáltat számunkra." Kutatói közösség.”

„A PedDep Accelerator a mély együttműködés erejének példája, és egy multidiszciplináris csapatot hoz össze az intézmények között, hogy megbirkózzanak a gyermekeket világszerte érintő fontos betegségekkel” – mondta Vazquez. "Az adatok megosztásával és az eszközök fejlesztésével egy olyan erőforrás létrehozására törekszünk, amelyet a tudományos közösség felhasználhat a gyermekkori rákos megbetegedések valós hatására. Izgatottan várom, hogy ez a projekt milyen hatással lesz a gyermekkori daganatok terápiás felfedezésének ütemére." .”

Gyermekkori rák: lehetőség az innovációra és a felfedezésre

Az együttműködés az egyes intézmények úttörő kutatási kezdeményezéseire épül. Az elmúlt évtizedben a St. Jude-Washington Egyetem gyermekrák genomprojektje és más nagyszabású szekvenálási erőfeszítések átfogó betekintést nyújtottak a gyermekkori rákos megbetegedések genomi tájába, beleértve azt a felismerést, hogy a legtöbb betegséget okozó genetikai mutáció nem kezelhető gyógyszerekkel. A precíz terápiák kidolgozásához olyan rákfüggőségek és sebezhetőségek azonosítására van szükség, amelyeket nem lehet feltárni pusztán a genomiális adatkészletek elemzésével.

A Broad's Cancer Dependency Map (DepMap) kezdeményezés nagyszabású, világszínvonalú adatkészleteket és számítási infrastruktúrát fejlesztett ki, amely világszerte hatással volt a kutatási és célfelderítési programokra. A 2015-ben elindított Pediatric Cancer Dependency Map Project (PedDep) a DepMap megközelítés gyermekkori rák kezelésére való alkalmazásának koncepciójaként szolgált. Például a teljes genomot tartalmazó CRISPR-szűréseket mára sikeresen alkalmazzák nagy léptékben felnőttkori rákos megbetegedések százainak sérülékenységének azonosítására, és bebizonyosodott, hogy ezek a megközelítések a gyermekkori rákos megbetegedések sebezhetőségét is azonosíthatják, amelyek gyakran sokkal egyszerűbb genomokkal rendelkeznek. Nagyszabású gyógyszerszűrési képességeket is kifejlesztettek. Ezt az infrastruktúrát és a szakértelmet ezen erőfeszítések révén kihasználják és bővítik.

A projekt St. Jude és Dana-Farber modellezési szakértelmére fog támaszkodni a páciensből származó xenograft (PDX) modellek létrehozásában, amelyek a betegek rákos sejtjeit használják fel, hogy jobban illeszkedjenek a betegség biológiájához, ahogyan az a klinikán előfordul. A St. Jude számítógépes biológusai széleskörű szakértelmet fognak hozni az epigenomikus és genomikus jellemzés elemzése, az adatvizualizáció és a számítási folyamatok fejlesztése terén. Ezenkívül a St. Jude-i infrastruktúra megkönnyíti a kombinált gyógyszerszűrést, valamint az in vivo CRISPR és gyógyszerszűrési megközelítéseket.

A többfunkciós csoportok között Broad, Dana-Farber és St. Jude kutatói vesznek részt, akik három fő betegségterületre (agydaganatok, hematológiai rosszindulatú daganatok és szolid daganatok) összpontosítanak, és kombinált rákkutatási szakértelmet hoznak az adattudomány, a funkcionális genomika és a nagy léptékű rákok területén. átfogó gyógyszerszűrés. Ezen intézmények kutatói együtt javítják és felgyorsítják az előrehaladást azáltal, hogy egyesítik az egyedülálló erősségeket és erőforrásokat, hogy megbirkózzanak a gyermekkori rákos megbetegedések megértésének és kezelésének legnagyobb kihívásaival.

Forrás:

St. Jude Gyermekkutató Kórház

.