Didžiausiu akademiniu bendradarbiavimu siekiama pakeisti vaikų vėžio gydymą

Didžiausiu akademiniu bendradarbiavimu siekiama pakeisti vaikų vėžio gydymą

MIT ir Harvardo platusis institutas, Dana-Farber vėžio institutas ir St. Jude'o vaikų tyrimų ligoninė šiandien paskelbė apie didžiausią tokio pobūdžio akademinį bendradarbiavimą, skirtą transformuoti ir paspartinti vaikų vėžio pažeidžiamumo nustatymą ir paversti juos geresniais gydymo būdais.

Bendradarbiavimą remia naujos bendros visų trijų institucijų finansavimo investicijos, kurių vertė per penkerius metus siekia daugiau nei 60 mln. Šiomis investicijomis bus remiama infrastruktūros plėtra ir mokslinis komandos, kurią šiuo metu sudaro daugiau nei 80 bendradarbiaujančių tyrėjų, duomenų mokslininkų ir mokslo darbuotojų, darbas. Tikimasi, kad iniciatyva pasieks 100 narių, nes kiekviena institucija papildys naujus darbuotojus.

Sujungus intelektualinę lyderystę, techninę patirtį ir institucinius trijų institucijų išteklius, šiuo nauju bendradarbiavimu siekiama pašalinti esmines žinių spragas, susijusias su vaikų vėžio biologiniu pagrindu ir veiksmingesniu jo gydymo būdu. Vaikų vėžio priklausomybių greitintuvo projektas, išsiskiriantis didelėmis investicijomis, bendradarbiaujančių mokslininkų skaičiumi ir moksline apimtimi, paspartins pažangą kuriant naujus agresyvaus vaikų vėžio gydymo būdus:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

Projektui vadovauja Charles W. M. Roberts, MD, PhD, St. Jude Comprehensive Cancer Center direktorė, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, vaikų onkologijos tyrimų viceprezidentė ir Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, priklausomybės žemėlapio projekto direktorė.

Nepaisant daugybės pažangos, vėžys tebėra pagrindinė su ligomis susijusių vaikų mirties priežastis Jungtinėse Valstijose. Tyrimų laboratorijoje gali prireikti dešimtmečių, kol supras mechanizmus ir sukurs naujus gydymo būdus. Tikime, kad įgyvendindami šį projektą dabar galime įveikti kliūtis greitai nustatyti terapinius vaikų vėžio pažeidžiamumus ir daug greičiau paversti juos tikslinėmis terapijomis klinikoje.

Charles WM Roberts, MD, PhD, Sent Džudo visapusis vėžio centras

„Mūsų pirmasis vaikystės vėžio priklausomybės žemėlapio projektas buvo nepaprastai sėkmingas, bet tik ledkalnio viršūnė“, – sakė Stegmaieris. "Labai džiaugiuosi šiuo precedento neturinčiu trijų išskirtinių institucijų bendradarbiavimu. PedDep Accelerator atskleis naujus ir labai reikalingus naujus gydymo tikslus, tuo pačiu atskleisdama įvairių vaikų vėžio mechanizmų pagrindą, pateikdama mums daug duomenų." Mokslininkų bendruomenė“.

„PedDep Accelerator yra glaudaus bendradarbiavimo galios pavyzdys, sujungiantis daugiadisciplininę komandą įvairiose institucijose, siekiant išspręsti svarbią vaikų ligų problemą visame pasaulyje“, – sakė Vazquezas. "Dalydamiesi duomenimis ir kurdami įrankius, siekiame sukurti išteklius, kuriuos mokslo bendruomenė galėtų panaudoti, kad padarytų tikrą poveikį vaikų vėžiui. Nekantrauju pamatyti, kokią įtaką šis projektas turės vaikų navikų gydymo terapijos atradimų tempui." .

Vaikystės vėžys: naujovių ir atradimų galimybė

Bendradarbiavimas grindžiamas novatoriškomis kiekvienos institucijos mokslinių tyrimų iniciatyvomis. Per pastarąjį dešimtmetį Sent Džudo-Vašingtono universiteto Vaikų vėžio genomo projektas ir kitos didelio masto sekvenavimo pastangos suteikė visapusiškų įžvalgų apie vaikų vėžio genominį kraštovaizdį, įskaitant supratimą, kad daugumos ligas sukeliančių genetinių mutacijų negalima gydyti vaistais. Norint sukurti tikslią terapiją, reikia nustatyti priklausomybę nuo vėžio ir pažeidžiamumą, kurių negalima atskleisti analizuojant vien genominius duomenų rinkinius.

„Broad's Cancer Dependency Map“ (DepMap) iniciatyva sukūrė didelio masto pasaulinio lygio duomenų rinkinius ir skaičiavimo infrastruktūrą, kuri paveikė mokslinius tyrimus ir tikslinių atradimų programas visame pasaulyje. Vaikų vėžio priklausomybės žemėlapio projektas (PedDep), pradėtas 2015 m., buvo koncepcijos įrodymas, kaip taikyti DepMap metodą vaikų vėžiui gydyti. Pavyzdžiui, viso genomo CRISPR ekranai buvo sėkmingai naudojami dideliu mastu, siekiant nustatyti šimtų suaugusiųjų vėžio pažeidžiamumą, ir buvo įrodyta, kad šie metodai taip pat gali nustatyti vaikų vėžio pažeidžiamumą, kurio genomai dažnai yra daug paprastesni. Taip pat buvo sukurti didelio masto narkotikų patikros pajėgumai. Šiomis pastangomis bus panaudota ir išplėsta ši infrastruktūra ir patirtis.

Projekte bus remiamasi St. Jude'o ir Dana-Farber modeliavimo patirtimi kuriant pacientų gautus ksenografinius (PDX) modelius, kuriuose naudojamos paciento vėžio ląstelės, kad geriau atitiktų klinikoje pasitaikančios ligos biologiją. Sent Judo skaičiavimo biologai suteiks plačią patirtį epigenominės ir genominės charakteristikos analizės, duomenų vizualizavimo ir skaičiavimo vamzdynų kūrimo srityse. Be to, Sent Džudo infrastruktūra palengvins kombinuotą narkotikų patikrą ir in vivo CRISPR bei narkotikų patikros metodus.

Į daugiafunkcines grupes bus įtraukti mokslininkai iš Broad, Dana-Farber ir St. Jude, kurie daugiausia dėmesio skirs trims pagrindinėms ligų sritims (smegenų navikams, hematologiniams piktybiniams navikams ir solidiems navikams) ir kartu sukaups vėžio duomenų mokslo, funkcinės genomikos ir didelio masto vėžio patirtį. išsamus narkotikų patikrinimas. Kartu šių institucijų mokslininkai pagerins ir paspartins pažangą, derindami unikalias stiprybes ir išteklius, kad išspręstų didžiausius vaikų vėžio supratimo ir gydymo iššūkius.

Šaltinis:

St. Jude vaikų tyrimų ligoninė

.