Maior colaboração acadêmica visa transformar o tratamento do câncer infantil

Maior colaboração acadêmica visa transformar o tratamento do câncer infantil

O Broad Institute do MIT e Harvard, o Dana-Farber Cancer Institute e o St. Jude Children's Research Hospital anunciaram hoje a maior colaboração acadêmica desse tipo para transformar e acelerar a identificação de vulnerabilidades no câncer infantil e traduzi-las em melhores tratamentos.

A colaboração é apoiada por um novo investimento de financiamento conjunto das três instituições de mais de 60 milhões de dólares ao longo de cinco anos. Este investimento apoiará o desenvolvimento de infraestruturas e o trabalho científico de uma equipa que atualmente é composta por mais de 80 investigadores colaboradores, cientistas de dados e pessoal de investigação. A iniciativa deverá atingir 100 membros à medida que cada instituição agrega novos funcionários.

Ao combinar a liderança intelectual, a experiência técnica e os recursos institucionais das três instituições, esta nova colaboração visa colmatar lacunas críticas de conhecimento relacionadas com a base biológica do cancro infantil e como este pode ser tratado de forma mais eficaz. O projeto Pediatric Cancer Dependencies Accelerator, que se distingue pela sua grande escala de investimento, número de cientistas colaboradores e âmbito científico, irá acelerar o progresso no desenvolvimento de novos tratamentos para cancros infantis agressivos através de:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

O projeto é co-liderado por Charles W. M. Roberts, MD, PhD, diretor do St. Jude Comprehensive Cancer Center, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, vice-presidente de pesquisa em oncologia pediátrica, e Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, diretora do projeto Mapa de Dependência.

Apesar de muitos avanços, o cancro continua a ser a principal causa de morte relacionada com doenças entre crianças nos Estados Unidos. Num laboratório de investigação, pode levar décadas para compreender os mecanismos e desenvolver novos tratamentos. Acreditamos que através deste projeto podemos agora superar obstáculos para identificar rapidamente vulnerabilidades terapêuticas no cancro infantil e traduzi-las em terapias direcionadas na clínica muito mais rapidamente.”

Charles WM Roberts, MD, PhD, St.

“Nosso primeiro projeto de mapa de dependência do câncer infantil foi extremamente bem-sucedido, mas apenas a ponta do iceberg”, disse Stegmaier. "Estou muito satisfeito com esta colaboração sem precedentes entre três instituições excepcionais. O Acelerador PedDep irá descobrir novos e muito necessários novos alvos terapêuticos, ao mesmo tempo que revela a base mecanicista de uma variedade de cancros infantis, fornecendo-nos uma riqueza de dados." Comunidade de pesquisa.”

“O Acelerador PedDep é um exemplo do poder da colaboração profunda e da união de uma equipe multidisciplinar entre instituições para enfrentar um importante desafio de doença que afeta crianças em todo o mundo”, disse Vazquez. "Ao partilhar dados e desenvolver ferramentas, pretendemos criar um recurso que a comunidade científica possa utilizar para causar um impacto real nos cancros infantis. Estou entusiasmado por ver o impacto que este projecto terá no ritmo da descoberta terapêutica para tumores pediátricos." .”

Câncer Infantil: Uma Oportunidade para Inovação e Descoberta

A colaboração baseia-se em iniciativas de pesquisa inovadoras de cada instituição. Ao longo da última década, o Projeto Genoma do Cancro Pediátrico da Universidade St. Jude-Washington e outros esforços de sequenciação em grande escala forneceram informações abrangentes sobre o panorama genómico dos cancros infantis, incluindo a constatação de que a maioria das mutações genéticas causadoras de doenças não são tratáveis ​​com medicamentos. O desenvolvimento de terapias precisas requer a identificação de dependências e vulnerabilidades do câncer que não podem ser descobertas apenas pela análise de conjuntos de dados genômicos.

A iniciativa Mapa de Dependência do Câncer (DepMap) da Broad desenvolveu conjuntos de dados e infraestrutura de computação em larga escala e de classe mundial que impactaram a pesquisa e programas de descoberta de alvos em todo o mundo. O Projeto Mapa de Dependência do Câncer Pediátrico (PedDep), lançado em 2015, serviu como prova de conceito para a aplicação da abordagem DepMap ao câncer infantil. Por exemplo, os rastreios CRISPR do genoma completo têm sido agora utilizados com sucesso em grande escala para identificar vulnerabilidades em centenas de cancros em adultos, e foi demonstrado como prova de princípio que estas abordagens também podem identificar vulnerabilidades em cancros infantis, que muitas vezes têm genomas muito mais simples. Também foram desenvolvidas capacidades de rastreio de drogas em larga escala. Esta infra-estrutura e conhecimentos serão aproveitados e expandidos através destes esforços.

O projeto se baseará na experiência em modelagem de St. Jude e Dana-Farber na criação de modelos de xenoenxerto derivado de pacientes (PDX) que usam células cancerígenas de pacientes para melhor corresponder à biologia da doença conforme ela ocorre na clínica. Os biólogos computacionais da St. Jude trarão amplo conhecimento em análise de caracterização epigenômica e genômica, visualização de dados e desenvolvimento de pipeline computacional. Além disso, a infraestrutura de St. Jude facilitará a triagem combinada de drogas e abordagens in vivo de CRISPR e triagem de drogas.

Os grupos multifuncionais incluirão pesquisadores de Broad, Dana-Farber e St. Jude que se concentrarão em três áreas principais de doenças (tumores cerebrais, malignidades hematológicas e tumores sólidos) e trarão experiência combinada em câncer em ciência de dados, genômica funcional e cânceres em grande escala. triagem abrangente de drogas. Juntos, os investigadores destas instituições irão melhorar e acelerar o progresso, combinando forças e recursos únicos para enfrentar os maiores desafios na compreensão e tratamento do cancro infantil.

Fonte:

Hospital de Pesquisa Infantil St.

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