Najväčšia akademická spolupráca sa zameriava na transformáciu liečby rakoviny u detí

Najväčšia akademická spolupráca sa zameriava na transformáciu liečby rakoviny u detí

Broad Institute of MIT a Harvard, Dana-Farber Cancer Institute a St. Jude Children's Research Hospital dnes oznámili najväčšiu akademickú spoluprácu svojho druhu s cieľom transformovať a urýchliť identifikáciu zraniteľných miest pri rakovine u detí a premeniť ich na lepšiu liečbu.

Spoluprácu podporuje nová investícia spoločného financovania všetkých troch inštitúcií vo výške viac ako 60 miliónov USD počas piatich rokov. Táto investícia podporí rozvoj infraštruktúry a vedeckú prácu tímu, ktorý v súčasnosti tvorí viac ako 80 spolupracujúcich výskumníkov, dátových vedcov a výskumných pracovníkov. Očakáva sa, že iniciatíva dosiahne 100 členov, pretože každá inštitúcia prijme nových zamestnancov.

Spojením intelektuálneho vedenia, technickej odbornosti a inštitucionálnych zdrojov týchto troch inštitúcií sa táto nová spolupráca zameriava na riešenie kritických medzier vo vedomostiach týkajúcich sa biologického základu detskej rakoviny a toho, ako ju možno účinnejšie liečiť. Projekt Pediatric Cancer Dependencies Accelerator, ktorý sa vyznačuje veľkým rozsahom investícií, množstvom spolupracujúcich vedcov a vedeckým záberom, urýchli pokrok vo vývoji nových liečebných postupov pre agresívne detské rakoviny:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

Projekt spoluvedú Charles W. M. Roberts, MD, PhD, riaditeľ St. Jude Comprehensive Cancer Center, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, podpredsedníčka pre výskum detskej onkológie, a Francisca Vazquez, PhD, Broad Institute Cancer, riaditeľka projektu mapy závislosti.

Napriek mnohým pokrokom zostáva rakovina hlavnou príčinou úmrtí detí v Spojených štátoch amerických. Vo výskumnom laboratóriu môže pochopenie mechanizmov a vývoj nových liečebných postupov trvať desaťročia. Veríme, že prostredníctvom tohto projektu teraz dokážeme prekonať prekážky pri rýchlej identifikácii terapeutických zraniteľností u detskej rakoviny a oveľa rýchlejšie ich previesť do cielených terapií na klinike.“

Charles WM Roberts, MD, PhD, Komplexné onkologické centrum St. Jude

„Náš prvý projekt mapy závislosti na rakovine u detí bol mimoriadne úspešný, ale len špičkou ľadovca,“ povedal Stegmaier. "Veľmi ma teší táto bezprecedentná spolupráca medzi tromi výnimočnými inštitúciami. Akcelerátor PedDep odhalí nové a veľmi potrebné nové terapeutické ciele a zároveň odhalí mechanický základ rôznych detských rakovín a poskytne nám množstvo údajov." Výskumná komunita."

„PedDep Accelerator je príkladom sily hlbokej spolupráce a spájania multidisciplinárneho tímu naprieč inštitúciami s cieľom riešiť dôležitú výzvu týkajúcu sa chorôb postihujúcich deti na celom svete,“ povedal Vazquez. "Cieľom zdieľania údajov a vývoja nástrojov je vytvoriť zdroj, ktorý môže vedecká komunita použiť na skutočný vplyv na detskú rakovinu. Som nadšený, že uvidím, aký vplyv bude mať tento projekt na tempo objavovania liečby detských nádorov." .“

Detská rakovina: príležitosť na inováciu a objav

Spolupráca stavia na prelomových výskumných iniciatívach každej inštitúcie. Za posledné desaťročie projekt Pediatric Cancer Genome Project na St. Jude-Washington University a ďalšie rozsiahle snahy o sekvenovanie poskytli komplexný pohľad na genómovú krajinu detských rakovín, vrátane zistenia, že väčšina genetických mutácií spôsobujúcich choroby nie je liečiteľná liekmi. Vývoj presných terapií si vyžaduje identifikáciu rakovinových závislostí a zraniteľností, ktoré nemožno odhaliť samotnou analýzou súborov genómových údajov.

Iniciatíva Broad's Cancer Dependency Map (DepMap) vyvinula rozsiahle, prvotriedne súbory údajov a počítačovú infraštruktúru, ktoré ovplyvnili výskum a programy na zisťovanie cieľov na celom svete. Projekt Pediatric Cancer Dependency Map Project (PedDep), ktorý bol spustený v roku 2015, slúžil ako dôkaz koncepcie aplikácie prístupu DepMap na detskú rakovinu. Napríklad skríningy CRISPR s celým genómom sa teraz úspešne používajú vo veľkom meradle na identifikáciu zraniteľných miest v stovkách dospelých druhov rakoviny a dôkaz princípu ukázal, že tieto prístupy môžu identifikovať aj zraniteľné miesta v detských rakovinách, ktoré majú často oveľa jednoduchšie genómy. Boli vyvinuté aj možnosti rozsiahleho skríningu liekov. Táto infraštruktúra a odborné znalosti sa budú prostredníctvom tohto úsilia využívať a rozširovať.

Projekt bude čerpať z odbornosti modelovania St. Jude a Dana-Farber pri vytváraní modelov xenoštepov odvodených od pacienta (PDX), ktoré využívajú rakovinové bunky pacienta, aby lepšie zodpovedali biológii choroby, ktorá sa vyskytuje na klinike. Výpočtoví biológovia zo St. Jude prinesú široké odborné znalosti v oblasti epigenomickej a genómovej charakterizačnej analýzy, vizualizácie dát a vývoja výpočtového potrubia. Okrem toho infraštruktúra St. Jude uľahčí kombinovaný skríning liekov a in vivo prístupy CRISPR a skríningu liekov.

Medzi medzifunkčné skupiny budú patriť výskumníci z Broad, Dana-Farber a St. Jude, ktorí sa zamerajú na tri základné oblasti chorôb (mozgové nádory, hematologické malignity a solídne nádory) a prinesú kombinovanú expertízu v oblasti rakoviny v dátovej vede, funkčnej genomike a rakovine vo veľkom meradle. komplexný skríning liekov. Výskumníci v týchto inštitúciách spoločne zlepšia a urýchlia pokrok spojením jedinečných silných stránok a zdrojov na riešenie najväčších výziev v porozumení a liečbe rakoviny u detí.

Zdroj:

Detská výskumná nemocnica St. Jude

.