最大的学术合作旨在改变儿童癌症的治疗

最大的学术合作旨在改变儿童癌症的治疗

麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所、达纳法伯癌症研究所和圣裘德儿童研究医院今天宣布开展同类中最大规模的学术合作，以转变和加速儿童癌症脆弱性的识别，并将其转化为更好的治疗方法。

此次合作得到了所有三个机构在五年内超过 6000 万美元的新联合资助的支持。 这项投资将支持基础设施的发展以及目前由 80 多名合作研究人员、数据科学家和研究人员组成的团队的科学工作。 随着各机构增加新员工，该倡议预计将达到 100 名成员。

通过结合三个机构的智力领导力、技术专长和机构资源，这项新的合作旨在解决与儿童癌症的生物学基础以及如何更有效地治疗相关的关键知识差距。 儿科癌症依赖性加速器项目以其大规模投资、合作科学家数量和科学范围而著称，将通过以下方式加速开发侵袭性儿童癌症新疗法的进展：

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

该项目由圣裘德综合癌症中心主任 Charles W. M. Roberts 医学博士、Dana-Farber 癌症研究所儿科肿瘤研究副主席 Kimberly Stegmaier 医学博士和 Broad Institute 癌症研究所依赖图项目主任 Francisca Vazquez 博士共同领导。

尽管取得了许多进展，癌症仍然是美国儿童疾病相关死亡的主要原因。在研究实验室中，可能需要数十年的时间才能了解机制并开发新的治疗方法。 我们相信，通过这个项目，我们现在可以克服障碍，快速识别儿童癌症的治疗漏洞，并更快地将其转化为临床的靶向治疗。”

Charles WM Roberts，医学博士、哲学博士，圣裘德综合癌症中心

“我们的第一个儿童癌症依赖图项目非常成功，但这只是冰山一角，”Stegmaier 说。 “我对三个杰出机构之间前所未有的合作感到非常高兴。PedDep Accelerator 将发现新颖且急需的新治疗靶点，同时揭示各种儿童癌症的机制基础，为我们提供丰富的数据。”研究社区。”

Vazquez 表示：“PedDep Accelerator 是深度合作力量的一个例子，它汇集了跨机构的多学科团队，以应对影响全世界儿童的重要疾病挑战。” “通过共享数据和开发工具，我们的目标是创建科学界可以用来对儿童癌症产生真正影响的资源。我很高兴看到这个项目将对儿科肿瘤治疗发现的步伐产生什么影响。” ”。

儿童癌症：创新和发现的机会

此次合作建立在每个机构的突破性研究举措的基础上。 在过去的十年中，圣裘德华盛顿大学的儿科癌症基因组计划和其他大规模测序工作为儿童癌症的基因组景观提供了全面的见解，包括认识到大多数致病基因突变无法通过药物治疗。 开发精确的疗法需要识别癌症依赖性和脆弱性，而仅通过分析基因组数据集无法发现这些依赖性和脆弱性。

Broad 的癌症依赖性地图 (DepMap) 计划开发了大规模、世界一流的数据集和计算基础设施，影响了全球的研究和目标发现项目。 儿科癌症依赖性图项目 (PedDep) 于 2015 年启动，作为 DepMap 方法应用于儿童癌症的概念验证。 例如，全基因组 CRISPR 筛选现已成功大规模用于识别数百种成人癌症的脆弱性，并且原理证明已经证明这些方法也可以识别儿童癌症的脆弱性，而儿童癌症通常具有更简单的基因组。 大规模药物筛选能力也已发展起来。 这些基础设施和专业知识将通过这些努力得到利用和扩展。

该项目将利用 St. Jude 和 Dana-Farber 在创建患者来源的异种移植 (PDX) 模型方面的建模专业知识，该模型使用患者癌细胞来更好地匹配临床中发生的疾病的生物学特性。 圣裘德的计算生物学家将带来表观基因组和基因组表征分析、数据可视化和计算管道开发方面的广泛专业知识。 此外，St. Jude 的基础设施将促进组合药物筛选以及体内 CRISPR 和药物筛选方法。

跨职能小组将包括来自 Broad、Dana-Farber 和 St. Jude 的研究人员，他们将专注于三个核心疾病领域（脑肿瘤、血液恶性肿瘤和实体瘤），并将带来数据科学、功能基因组学和大规模癌症方面的综合癌症专业知识。全面的药物筛选。 这些机构的研究人员将共同通过结合独特的优势和资源来改善和加速进展，以解决理解和治疗儿童癌症方面的最大挑战。

来源：

圣裘德儿童研究医院

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