Suche
Mein Konto
Uusi suljetun silmukan geeniterapiamenetelmä aivoverenkiertohäiriöiden hoitoon
Hermosolujen aktiivisuutta estävän geenin ilmentäminen pyynnöstä tarjoaa tavan vähentää spontaaneja kohtauksia hiirillä, tutkijat raportoivat. Uudessa tutkimuksessa Yichen Qiu ja kollegat esittelevät suljetun geeniterapian lähestymistavan aivoverenkiertohäiriöiden hoitoon, joissa vain osa hermosoluista on ongelmallisen yliaktiivisia, mukaan lukien epilepsia. Spontaanit ja ajoittaiset kohtaukset ovat tunnusomaisia hermoston kehityshäiriöille ja neuropsykiatrisille häiriöille, kuten epilepsialle. Vaikka näitä episodeja voidaan vähentää kouristuslääkkeillä, lähes kolmasosa epilepsiapotilaista ei reagoi näihin hoitoihin. Muut, jotka reagoivat aluksi myönteisesti, voivat myöhemmin kehittää suvaitsevaisuutta. Farmakologisten ratkaisujen ulkopuolella useat geeniterapiastrategiat ovat osoittaneet lupaavia. Tämä…
Uusi suljetun silmukan geeniterapiamenetelmä aivoverenkiertohäiriöiden hoitoon
Hermosolujen aktiivisuutta estävän geenin ilmentäminen pyynnöstä tarjoaa tavan vähentää spontaaneja kohtauksia hiirillä, tutkijat raportoivat. Uudessa tutkimuksessa Yichen Qiu ja kollegat esittelevät suljetun geeniterapian lähestymistavan aivoverenkiertohäiriöiden hoitoon, joissa vain osa hermosoluista on ongelmallisen yliaktiivisia, mukaan lukien epilepsia.
Spontaanit ja ajoittaiset kohtaukset ovat tunnusomaisia hermoston kehityshäiriöille ja neuropsykiatrisille häiriöille, kuten epilepsialle. Vaikka näitä episodeja voidaan vähentää kouristuslääkkeillä, lähes kolmasosa epilepsiapotilaista ei reagoi näihin hoitoihin. Muut, jotka reagoivat aluksi myönteisesti, voivat myöhemmin kehittää suvaitsevaisuutta. Farmakologisten ratkaisujen ulkopuolella useat geeniterapiastrategiat ovat osoittaneet lupaavia. Näillä menetelmillä on kuitenkin taipumus kohdistaa erotuksetta kaikkiin tietyn aivoalueen hermosoluihin pikemminkin kuin erityisiin ongelmallisiin piireihin, jotka ovat vastuussa jakson käynnistämisestä.
Tämän ratkaisemiseksi Qui et ai. kehitti geeniterapiastrategian, joka valitsee itse patologisesti ylireaktiiviset neuronit ja säätelee niiden kiihtyneisyyttä suljetussa palautejärjestelmässä. Lähestymistavassa käytetään Fos-geeniä, jonka ilmentymistä lisää hermosolujen aktiivisuus, mukaan lukien kohtaukset, hallitsemaan Kcna1-geeniä, joka koodaa inhiboivaa geeniä, joka rauhoittaa hermosolujen toimintaa.
Qiu et ai. käytti adeno-assosioitunutta virusvektoria, joka koodaa Fos-promoottoria ja Kcna1:tä neuronien transfektoimiseksi epilepsian hiirimallissa. Voimakkaan hermosolujen toiminnan aikana Fos edisti Kcna1:n ilmentymistä, mutta vain hyperaktiivisissa neuroneissa ja vain niin kauan kuin ne osoittivat epänormaalia aktiivisuutta. Tulosten mukaan kohtauksiin liittyvä aktiivisuus vähensi näiden solujen hermosolujen kiihottumista, mikä tarjosi jatkuvan antiepileptisen vaikutuksen, joka ei vaikuttanut normaaliin käyttäytymiseen. Tähän liittyvästä näkökulmasta Kevin Staley käsittelee uutta lähestymistapaa yksityiskohtaisemmin.
Lähde:
American Association for the Advanced of Science (AAAS)
Viite:
Qiu, Y., et ai. (2022) On-demand solujen autonominen geeniterapia aivoverenkiertohäiriöihin. Tiede. doi.org/10.1126/science.abq6656.
.