Suche
Mein Konto
Naujas uždaro ciklo genų terapijos metodas smegenų kraujotakos sutrikimams gydyti
Tyrėjai praneša, kad geno, slopinančio neuronų veiklą, ekspresija pagal poreikį yra būdas sumažinti spontaniškus priepuolius pelėms. Naujame tyrime Yichen Qiu ir kolegos pristato uždaro ciklo genų terapijos metodą, skirtą smegenų kraujotakos sutrikimams gydyti, kai tik neuronų subpopuliacija yra problemiškai pernelyg aktyvi, įskaitant epilepsiją. Spontaniški ir protarpiniai priepuoliai apibūdina neurologinio vystymosi ir neuropsichiatrinius sutrikimus, tokius kaip epilepsija. Nors šiuos epizodus galima sumažinti vartojant vaistus nuo traukulių, beveik trečdalis epilepsija sergančių pacientų nereaguoja į šiuos vaistus. Kiti, kurie iš pradžių reaguoja teigiamai, vėliau gali išsivystyti tolerancija. Be farmakologinių sprendimų, kelios genų terapijos strategijos pasirodė žadančios. Šis…
Naujas uždaro ciklo genų terapijos metodas smegenų kraujotakos sutrikimams gydyti
Tyrėjai praneša, kad geno, slopinančio neuronų veiklą, ekspresija pagal poreikį yra būdas sumažinti spontaniškus priepuolius pelėms. Naujame tyrime Yichen Qiu ir kolegos pristato uždaro ciklo genų terapijos metodą, skirtą smegenų kraujotakos sutrikimams gydyti, kai tik neuronų subpopuliacija yra problemiškai pernelyg aktyvi, įskaitant epilepsiją.
Spontaniški ir protarpiniai priepuoliai apibūdina neurologinio vystymosi ir neuropsichiatrinius sutrikimus, tokius kaip epilepsija. Nors šiuos epizodus galima sumažinti vartojant vaistus nuo traukulių, beveik trečdalis epilepsija sergančių pacientų nereaguoja į šiuos vaistus. Kiti, kurie iš pradžių reaguoja teigiamai, vėliau gali išsivystyti tolerancija. Be farmakologinių sprendimų, kelios genų terapijos strategijos pasirodė žadančios. Tačiau šie metodai paprastai yra nukreipti į visus neuronus tam tikroje smegenų srityje, o ne į konkrečias problemines grandines, atsakingas už epizodo paleidimą.
Norėdami tai išspręsti, Qui ir kt. sukūrė genų terapijos strategiją, kuri savarankiškai atrenka patologiškai pernelyg reaguojančius neuronus ir sumažina jų jaudrumą uždaroje grįžtamojo ryšio sistemoje. Šis metodas naudoja Fos geną, kurio ekspresiją reguliuoja neuronų aktyvumas, įskaitant traukulius, kad būtų galima kontroliuoti Kcna1 geną, kuris koduoja slopinamąjį geną, kuris ramina neuronų veiklą.
Qiu ir kt. naudojo su adeno susijusį viruso vektorių, koduojantį Fos promotorių ir Kcna1, kad transfekuotų neuronus epilepsijos pelės modelyje. Intensyvaus neuronų aktyvumo laikotarpiais Fos skatino Kcna1 ekspresiją, bet tik hiperaktyviuose neuronuose ir tik tol, kol jie parodė nenormalų aktyvumą. Remiantis rezultatais, neuronų jaudrumą šiose ląstelėse sumažino su priepuoliais susijusi veikla, o tai užtikrino ilgalaikį antiepilepsinį poveikį, kuris neturėjo įtakos normaliam elgesiui. Susijusioje perspektyvoje Kevinas Staley'is išsamiau aptaria naująjį požiūrį.
Šaltinis:
Amerikos mokslo pažangos asociacija (AAAS)
Nuoroda:
Qiu, Y. ir kt. (2022) Ląstelių autonominė genų terapija pagal poreikį smegenų kraujotakos sutrikimams gydyti. Mokslas. doi.org/10.1126/science.abq6656.
.