Проучването на Pioneer показва обещаващи резултати за когнитивно лечение на синдрома на Даун

Проучването на Pioneer показва обещаващи резултати за когнитивно лечение на синдрома на Даун

Проектът ICOD (Подобряване на синдрома на Даун-синдром на Даун), пионерско проучване за справяне с когнитивните затруднения, свързани с когнитивната функция на синдрома на Даун при тези хора. Проучването е проведено от изследователския институт на болница Del Mar.

Тази фаза на проучването (фаза 1/2 на проекта), финансирана от Европейския съюз по програмата Horizon 2020 R+D и Aelis Farma, е проведена с 29 души със синдром на Даун на възраст между 18 и 35 години с леки или умерени увреждания. Целта беше да се провери безопасността на лечението и да се проучи потенциалът за подобряване на познавателните способности и ежедневната функционалност на участниците. Безопасността му преди това е била потвърдена при хора без този синдром.

За да проведат изследването, доброволците са получавали молекулата AEF0217, разработена от Aelis Farma, или плацебо в продължение на 28 дни. Публикуваните резултати показват както безопасността на лечението, така и подобряването на когнитивната функция при хората, които са го получили, в сравнение с тези, които са получили плацебо.

Установено е, че AEF0217 значително подобрява поведенческите умения в областта на комуникацията, ежедневието и социалните взаимодействия. Тези подобрения също бяха свързани с постоянна тенденция към по-голяма когнитивна гъвкавост, която е способността да се адаптирате към нови ситуации или промени.

В допълнение, проучвания, използващи електроенцефалография, които изследват спонтанните електрически функции на мозъка, показват статистически значими промени в мозъчната функция след лечение с AEF0217, което показва, че хората със синдром на Даун изискват по-малко усилия, за да изпълнят задачите на работната памет. Тези резултати затвърждават идеята, че лечението действа ефективно на мозъчни, когнитивни и функционални нива, предоставяйки първоначални обещаващи последователни данни за неговия полезен потенциал.

Д-р Рафаел де ла Торе, който координира проекта ICOD EN, проведе клиничните изпитвания в болницата на Изследователския институт Дел Мар с д-р Ана Алдеа, обяснява, че "обещаващите и впечатляващи резултати от това проучване водят до истинска надежда за разработване на безопасно и ефективно лечение на когнитивна дисфункция при хора със синдром на Даун ". И добавя, че „данните за ефективността са особено поразителни и се отнасят до важни области на адаптация, като умения за изразяване и писане, както и ежедневни умения и социални взаимодействия. Тези ефекти, получени само след четири седмици лечение, са първите в областта на синдрома на Даун и представляват важна стъпка напред към разработването на лечение, което значително подобрява автономността и адаптацията на тези хора.“

Down Catalunya, компанията, която представлява Асоциацията на Даун в Каталуния и си сътрудничи с болницата Del Mar Research Institute в проекта, оценява „тези резултати много положителни, поради въздействието им върху подобряването на качеството на живот на хората със синдрома на Даун и като цяло с интелектуални увреждания и увреждания в развитието“.

Нов терапевтичен подход

Молекулата, разработена от Aelis Farma, се основава на факта, че хората със синдром на Даун имат хиперактивност на канабиноидния рецептор CB1, според няколко проучвания, които показват, че неговата модулация със специфични инхибитори драстично подобрява когнитивните резултати при животински модели. Лечението с AEF0217, първото лекарство в нов фармакологичен клас, инхибитори, специфични за сигнализацията на CB1 рецептора (CB1-SSI), имитира естествен защитен механизъм на мозъка за противодействие на хиперактивността на този рецептор. В същото време се изследва и функцията на генотипа APOE4, който е свързан с ендоканабиноидната физиология и който е основният генетичен рисков фактор за болестта на Алцхаймер.

В работата участва и екипът на д-р Диего Реал де Асуа от Hospital de la Princesa в Мадрид. За да се постигне това, беше необходимо сътрудничеството на участниците, техните семейства и семейни асоциации, които подкрепиха проекта и помогнаха за завършването на това забележително клинично изпитване.

Следващо ниво: международни изследвания

Получените резултати подсилват приемствеността на проекта и ни позволяват да преминем към следващия етап: международно многоцентрово проучване Фаза 2, което ще започне в средата на следващата година. Това проучване се фокусира върху определянето на подходящата дозировка на лечението, за да се увеличат максимално ползите от него. Целта ще бъде да се задълбочи подобряването както на функционалността в ежедневието, така и на специфичните когнитивни функции при хора със синдром на Даун.

източници: