Pioneer-undersøgelse viser lovende resultater for kognitiv behandling af Downs syndrom

Pioneer-undersøgelse viser lovende resultater for kognitiv behandling af Downs syndrom

ICOD-projektet (Improving Down Syndrome-Down Syndrome), et banebrydende studie, der skal adressere de kognitive vanskeligheder forbundet med Downs syndroms kognitive funktion hos disse mennesker. Undersøgelsen blev udført af Del Mar Hospital Research Institute.

Denne fase af undersøgelsen (fase 1/2 af projektet), finansieret af EU under Horizon 2020 R+D-programmet og Aelis Farma, blev udført med 29 personer med Downs syndrom mellem 18 og 35 år med let eller moderat handicap. Målet var at teste behandlingens sikkerhed og undersøge potentialet for at forbedre deltagernes kognition og daglige funktionalitet. Dets sikkerhed var tidligere blevet valideret hos personer uden dette syndrom.

For at udføre undersøgelsen modtog frivillige AEF0217-molekylet udviklet af Aelis Farma eller placebo i 28 dage. De nu offentliggjorte resultater viser både sikkerheden ved behandlingen og forbedringen i kognitiv funktion hos personer, der fik den, sammenlignet med dem, der fik placebo.

AEF0217 viste sig at forbedre adfærdsmæssige færdigheder betydeligt inden for områderne kommunikation, dagligdag og sociale interaktioner. Disse forbedringer var også forbundet med en konsekvent tendens i retning af større kognitiv fleksibilitet, som er evnen til at tilpasse sig nye situationer eller ændringer.

Derudover viser undersøgelser, der anvender elektroencefalografi, som undersøger hjernens spontane elektriske funktioner, statistisk signifikante ændringer i hjernefunktionen efter AEF0217-behandling, hvilket indikerer, at mennesker med Downs syndrom krævede mindre indsats for at udføre arbejdshukommelsesopgaver. Disse resultater forstærker ideen om, at behandlingen virker effektivt på hjerne, kognitive og funktionelle niveauer, og giver indledende lovende konsistente data om dets gavnlige potentiale.

Dr. Rafael de la Torre, som koordinerer ICOD EN-projektet, gennemførte de kliniske forsøg på Del Mar Research Institute hospitalet med Dr. Ana Aldea, forklarer, at "de lovende og imponerende resultater af denne undersøgelse fører til reelt håb om at udvikle en sikker og effektiv behandling for kognitiv dysfunktion hos mennesker med Downs syndrom". Og han tilføjer, at "effektivitetsdataene er særligt slående og adresserer vigtige tilpasningsområder såsom udtryks- og skrivefærdigheder, samt daglige færdigheder og sociale interaktioner. Disse effekter, opnået efter kun fire ugers behandling, er de første inden for Downs syndrom og repræsenterer et vigtigt skridt fremad mod udviklingen af ​​en behandling, der markant forbedrer disse menneskers autonomi og tilpasning."

Down Catalunya, virksomheden, der repræsenterer Down Association i Catalonien og samarbejdede med Del Mar Research Institute-hospitalet i projektet, værdsætter "disse resultater meget positive på grund af deres indflydelse på forbedring af livskvaliteten for mennesker med Downs syndrom og generelt med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap".

En ny terapeutisk tilgang

Molekylet udviklet af Aelis Farma er baseret på det faktum, at mennesker med Downs syndrom har hyperaktivitet af cannabinoid-receptoren CB1, ifølge flere undersøgelser, der indikerer, at dets modulering med specifikke inhibitorer dramatisk forbedrer den kognitive ydeevne i dyremodeller. Behandling med AEF0217, det første lægemiddel i en ny farmakologisk klasse, CB1-receptorsignalspecifikke hæmmere (CB1-SSI), efterligner en naturlig hjerneforsvarsmekanisme til at modvirke hyperaktiviteten af ​​denne receptor. Samtidig undersøges også funktionen af ​​APOE4 genotypen, som er forbundet med endocannabinoid fysiologi, og som er den væsentligste genetiske risikofaktor for Alzheimers sygdom.

Holdet af Dr. Diego Real de Asua fra Hospital de la Princesa i Madrid deltog også i arbejdet. For at opnå dette krævede samarbejdet fra deltagerne, deres familier og familieforeninger, som støttede projektet og hjalp med at fuldføre dette skelsættende kliniske forsøg.

Næste niveau: internationale studier

De opnåede resultater styrker projektets kontinuitet og giver os mulighed for at gå videre til næste fase: et internationalt multicenter fase 2-studie, der begynder i midten af ​​næste år. Denne undersøgelse fokuserer på at bestemme den passende dosis af behandlingen for at maksimere dens fordele. Målet vil være at uddybe forbedringen af ​​både funktionalitet i dagligdagen og specifikke kognitive funktioner hos mennesker med Downs syndrom.

Kilder: