Une étude pionnière montre des résultats prometteurs pour le traitement cognitif du syndrome de Down

Une étude pionnière montre des résultats prometteurs pour le traitement cognitif du syndrome de Down

Le projet ICOD (Improving Down Syndrome-Down Syndrome), une étude pionnière visant à aborder les difficultés cognitives associées à la fonction cognitive du syndrome de Down chez ces personnes. L'étude a été menée par l'Institut de recherche de l'hôpital Del Mar.

Cette phase de l'étude (Phase 1/2 du projet), financée par l'Union européenne dans le cadre du programme R+D Horizon 2020 et Aelis Farma, a été réalisée auprès de 29 personnes trisomiques entre 18 et 35 ans présentant un handicap léger ou modéré. L'objectif était de tester la sécurité du traitement et d'examiner le potentiel d'amélioration de la cognition et de la fonctionnalité quotidienne des participants. Son innocuité avait été préalablement validée chez des personnes ne présentant pas ce syndrome.

Pour mener l'étude, les volontaires ont reçu pendant 28 jours la molécule AEF0217 développée par Aelis Farma ou un placebo. Les résultats désormais publiés montrent à la fois la sécurité du traitement et l’amélioration de la fonction cognitive chez les personnes qui l’ont reçu par rapport à celles qui ont reçu le placebo.

AEF0217 s’est avéré améliorer considérablement les compétences comportementales dans les domaines de la communication, de la vie quotidienne et des interactions sociales. Ces améliorations étaient également associées à une tendance constante vers une plus grande flexibilité cognitive, c’est-à-dire la capacité de s’adapter à de nouvelles situations ou à de nouveaux changements.

De plus, des études utilisant l'électroencéphalographie, qui examinent les fonctions électriques spontanées du cerveau, montrent des changements statistiquement significatifs dans la fonction cérébrale après le traitement par AEF0217, indiquant que les personnes atteintes du syndrome de Down ont besoin de moins d'efforts pour accomplir les tâches de mémoire de travail. Ces résultats renforcent l’idée selon laquelle le traitement agit efficacement aux niveaux cérébral, cognitif et fonctionnel, fournissant des premières données cohérentes et prometteuses sur son potentiel bénéfique.

Le Dr Rafael de la Torre, qui coordonne le projet ICOD EN, a mené les essais cliniques à l'hôpital Del Mar Research Institute avec le Dr Ana Aldea, explique que "les résultats prometteurs et impressionnants de cette étude laissent un réel espoir de développer un traitement sûr et efficace du dysfonctionnement cognitif chez les personnes atteintes du syndrome de Down". Et il ajoute que "les données d'efficacité sont particulièrement frappantes et abordent des domaines importants d'adaptation tels que les capacités d'expression et d'écriture, ainsi que les compétences quotidiennes et les interactions sociales. Ces effets, obtenus après seulement quatre semaines de traitement, sont les premiers dans le domaine du syndrome de Down et représentent un pas en avant important vers le développement d'un traitement qui pourrait améliorer considérablement l'autonomie et l'adaptation de ces personnes."

Down Catalunya, l'entreprise qui représente l'Association Down en Catalogne et a collaboré avec l'hôpital de l'Institut de Recherche Del Mar dans le projet, apprécie « ces résultats très positifs, en raison de leur impact sur l'amélioration de la qualité de vie des personnes trisomiques et, en général, avec une déficience intellectuelle et développementale ».

Une nouvelle approche thérapeutique

La molécule développée par Aelis Farma est basée sur le fait que les personnes trisomiques présentent une hyperactivité du récepteur cannabinoïde CB1, selon plusieurs études qui indiquent que sa modulation avec des inhibiteurs spécifiques améliore considérablement les performances cognitives dans des modèles animaux. Le traitement avec AEF0217, le premier médicament d'une nouvelle classe pharmacologique, les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSI), imite un mécanisme de défense naturel du cerveau pour contrecarrer l'hyperactivité de ce récepteur. Parallèlement, la fonction du génotype APOE4, associé à la physiologie endocannabinoïde et qui constitue le principal facteur de risque génétique de la maladie d'Alzheimer, est également étudiée.

L'équipe du Dr Diego Real de Asua de l'Hôpital de la Princesa de Madrid a également participé aux travaux. Pour y parvenir, il a fallu la collaboration des participants, de leurs familles et des associations familiales, qui ont soutenu le projet et aidé à mener à bien cet essai clinique historique.

Niveau supérieur : études internationales

Les résultats obtenus renforcent la continuité du projet et permettent de passer à l'étape suivante : une étude internationale multicentrique de Phase 2 qui débutera au milieu de l'année prochaine. Cette étude se concentre sur la détermination de la posologie appropriée du traitement pour maximiser ses bénéfices. L’objectif sera d’approfondir l’amélioration à la fois des fonctionnalités de la vie quotidienne et des fonctions cognitives spécifiques chez les personnes trisomiques.

Sources :