Pionirska studija pokazuje obećavajuće rezultate za kognitivno liječenje Downovog sindroma

Pionirska studija pokazuje obećavajuće rezultate za kognitivno liječenje Downovog sindroma

Projekt ICOD (Poboljšanje sindroma Down-Down sindrom), pionirska studija za rješavanje kognitivnih poteškoća povezanih s kognitivnom funkcijom sindroma Down kod ovih ljudi. Studiju je proveo bolnički istraživački institut Del Mar.

Ova faza studije (faza 1/2 projekta), financirana od strane Europske unije u okviru programa Horizon 2020 R+D i Aelis Farma, provedena je na 29 osoba s Downovim sindromom između 18 i 35 godina s blagim ili umjerenim invaliditetom. Cilj je bio ispitati sigurnost liječenja i ispitati potencijal za poboljšanje kognitivnih sposobnosti i dnevne funkcionalnosti sudionika. Njegova je sigurnost prethodno potvrđena kod ljudi bez ovog sindroma.

Kako bi proveli studiju, volonteri su 28 dana primali molekulu AEF0217 koju je razvila tvrtka Aelis Farma ili placebo. Sada objavljeni rezultati pokazuju i sigurnost liječenja i poboljšanje kognitivnih funkcija kod ljudi koji su ga primili u usporedbi s onima koji su primili placebo.

Utvrđeno je da AEF0217 značajno poboljšava vještine ponašanja u područjima komunikacije, svakodnevnog života i društvenih interakcija. Ta su poboljšanja također povezana s dosljednim trendom prema većoj kognitivnoj fleksibilnosti, što je sposobnost prilagodbe novim situacijama ili promjenama.

Osim toga, studije koje koriste elektroencefalografiju, koje ispituju spontane električne funkcije mozga, pokazuju statistički značajne promjene u funkciji mozga nakon tretmana AEF0217, što ukazuje da je osobama s Downovim sindromom potrebno manje truda da dovrše zadatke radne memorije. Ovi rezultati potvrđuju ideju da liječenje učinkovito djeluje na razini mozga, kognitivnih i funkcionalnih razina, pružajući početne obećavajuće dosljedne podatke o njegovom blagotvornom potencijalu.

Dr. Rafael de la Torre, koji koordinira projekt ICOD EN, koji je proveo klinička ispitivanja u bolnici Del Mar Research Institute s dr. Anom Aldea, objašnjava da "obećavajući i impresivni rezultati ove studije dovode do stvarne nade za razvoj sigurnog i učinkovitog tretmana za kognitivnu disfunkciju kod osoba s Downovim sindromom". I dodaje da su "podaci o učinkovitosti posebno upečatljivi i bave se važnim područjima prilagodbe kao što su vještine izražavanja i pisanja, kao i dnevne vještine i društvene interakcije. Ovi učinci, dobiveni nakon samo četiri tjedna tretmana, prvi su u području Downovog sindroma i predstavljaju važan korak naprijed prema razvoju tretmana koji značajno poboljšava autonomiju i prilagodbu ovih ljudi."

Down Catalunya, tvrtka koja predstavlja udrugu Down u Kataloniji i surađivala je s bolnicom Del Mar Research Institute u projektu, cijeni "ove rezultate vrlo pozitivnima, zbog njihovog utjecaja na poboljšanje kvalitete života osoba s Downovim sindromom i, općenito, s intelektualnim i razvojnim poteškoćama".

Novi terapijski pristup

Molekula koju je razvila Aelis Farma temelji se na činjenici da ljudi s Downovim sindromom imaju hiperaktivnost kanabinoidnog receptora CB1, prema nekoliko studija koje pokazuju da njegova modulacija sa specifičnim inhibitorima dramatično poboljšava kognitivne performanse na životinjskim modelima. Liječenje s AEF0217, prvim lijekom u novoj farmakološkoj klasi, inhibitorima specifičnim za signaliziranje receptora CB1 (CB1-SSI), oponaša prirodni obrambeni mehanizam mozga za suzbijanje hiperaktivnosti ovog receptora. Istodobno se istražuje i funkcija genotipa APOE4 koji je povezan s endokanabinoidnom fiziologijom i koji je glavni genetski čimbenik rizika za Alzheimerovu bolest.

U radu je sudjelovao i tim dr. Diega Reala de Asua iz Hospital de la Princesa u Madridu. Da bi se to postiglo bila je potrebna suradnja sudionika, njihovih obitelji i obiteljskih udruga, koji su podržali projekt i pomogli u dovršetku ovog značajnog kliničkog ispitivanja.

Sljedeća razina: međunarodni studiji

Dobiveni rezultati jačaju kontinuitet projekta i omogućuju nam prijelaz na sljedeću fazu: međunarodnu multicentričnu studiju druge faze koja će započeti sredinom sljedeće godine. Ova studija usmjerena je na određivanje odgovarajuće doze liječenja kako bi se maksimizirale njegove koristi. Cilj će biti produbiti poboljšanje funkcionalnosti u svakodnevnom životu i specifičnih kognitivnih funkcija kod osoba s Downovim sindromom.

Izvori: