A Pioneer tanulmány ígéretes eredményeket mutat a Down-szindróma kognitív kezelésében

A Pioneer tanulmány ígéretes eredményeket mutat a Down-szindróma kognitív kezelésében

Az ICOD (Down-szindróma-Down-szindróma javítása) projekt, egy úttörő tanulmány a Down-szindróma kognitív funkcióival kapcsolatos kognitív nehézségek kezelésére ezeknél az embereknél. A vizsgálatot a Del Mar Hospital Research Institute végezte.

A vizsgálat ezen szakaszát (a projekt 1/2. fázisa), amelyet az Európai Unió a Horizont 2020 K+F program és az Aelis Farma finanszírozott, 29 Down-szindrómás, 18 és 35 év közötti, enyhe vagy közepesen fogyatékos személy bevonásával végezték. A cél az volt, hogy teszteljék a kezelés biztonságosságát, és megvizsgálják a résztvevők megismerésének és napi működésének javítását. Biztonságosságát korábban igazolták a szindróma nélküli embereknél.

A vizsgálat elvégzéséhez az önkéntesek az Aelis Farma által kifejlesztett AEF0217 molekulát vagy placebót kaptak 28 napig. A most közzétett eredmények a kezelés biztonságosságát és a kognitív funkciók javulását mutatják azoknál az embereknél, akik azt kapták a placebót kapókhoz képest.

Az AEF0217-ről azt találták, hogy jelentősen javítja a viselkedési készségeket a kommunikáció, a mindennapi élet és a szociális interakciók területén. Ezek a fejlesztések a nagyobb kognitív rugalmasság, azaz az új helyzetekhez vagy változásokhoz való alkalmazkodás képességének következetes tendenciájához is társultak.

Ezenkívül az agy spontán elektromos funkcióit vizsgáló elektroencefalográfiát használó vizsgálatok statisztikailag szignifikáns változásokat mutatnak az agyműködésben az AEF0217 kezelést követően, ami azt jelzi, hogy a Down-szindrómában szenvedőknek kevesebb erőfeszítésre volt szükségük a munkamemória-feladatok elvégzéséhez. Ezek az eredmények megerősítik azt az elképzelést, hogy a kezelés hatékonyan fejti ki hatását az agy, a kognitív és a funkcionális szinten, és kezdetben ígéretes következetes adatokat szolgáltat a benne rejlő előnyös potenciálról.

Dr. Rafael de la Torre, aki az ICOD EN projektet koordinálja, és Dr. Ana Aldeával együtt végezte a klinikai vizsgálatokat a Del Mar Research Institute kórházban, elmagyarázza, hogy "e tanulmány ígéretes és lenyűgöző eredményei valódi reményt adnak a Down-szindrómás emberek kognitív diszfunkcióinak biztonságos és hatékony kezelésének kifejlesztéséhez". És hozzáteszi, hogy "a hatékonysági adatok különösen feltűnőek, és az alkalmazkodás olyan fontos területeire vonatkoznak, mint a kifejező- és íráskészség, valamint a napi készségek és a szociális interakciók. Ezek a mindössze négy hét kezelés után elért hatások az elsők a Down-szindróma területén, és fontos előrelépést jelentenek egy olyan kezelés kifejlesztése felé, amely jelentősen javítja ezen emberek autonómiáját és alkalmazkodását."

A Down Catalunya, a katalóniai Down Egyesületet képviselő és a projektben a Del Mar Research Institute kórházzal együttműködő cég „nagyon pozitívnak értékeli ezeket az eredményeket, mivel hatással vannak a Down-szindrómás és általában az értelmi és fejlődési fogyatékos emberek életminőségének javítására”.

Új terápiás megközelítés

Az Aelis Farma által kifejlesztett molekula azon a tényen alapul, hogy a Down-szindrómás embereknél a CB1 kannabinoid receptor hiperaktivitása van, számos tanulmány szerint, amelyek arra utalnak, hogy specifikus inhibitorokkal történő modulálása drámaian javítja az állatmodellek kognitív teljesítményét. Az AEF0217-tel végzett kezelés, amely az első gyógyszer az új farmakológiai osztályban, a CB1 receptor jelátvitel-specifikus gátlók (CB1-SSI), egy természetes agyi védekező mechanizmust utánoz, amely ellensúlyozza e receptor hiperaktivitását. Ezzel párhuzamosan vizsgálják az APOE4 genotípus funkcióját is, amely az endokannabinoid fiziológiához kapcsolódik, és amely az Alzheimer-kór fő genetikai kockázati tényezője.

A munkában részt vett Dr. Diego Real de Asua csapata is a madridi Hospital de la Princesa-ból. Ennek megvalósításához a résztvevők, családjaik és családi egyesületeik együttműködésére volt szükség, akik támogatták a projektet és segítettek befejezni ezt a mérföldkőnek számító klinikai vizsgálatot.

Következő szint: nemzetközi tanulmányok

A kapott eredmények megerősítik a projekt folytonosságát, és lehetővé teszik számunkra, hogy továbblépjünk a következő szakaszba: egy nemzetközi multicentrikus Phase 2 tanulmányba, amely a jövő év közepén kezdődik. Ez a tanulmány a kezelés megfelelő adagjának meghatározására összpontosít, hogy maximalizálja annak előnyeit. A cél az lesz, hogy elmélyítsék a mindennapi élet funkcionalitásának, valamint a Down-szindrómás betegek specifikus kognitív funkcióinak javítását.

Források: