Pioneer tyrimas rodo daug žadančius Dauno sindromo kognityvinio gydymo rezultatus

Pioneer tyrimas rodo daug žadančius Dauno sindromo kognityvinio gydymo rezultatus

ICOD (Dauno sindromo ir Dauno sindromo tobulinimo) projektas – novatoriškas tyrimas, skirtas šių žmonių pažinimo sunkumams, susijusiems su Dauno sindromo pažinimo funkcija, spręsti. Tyrimą atliko Del Mar ligoninės tyrimų institutas.

Šis tyrimo etapas (1/2 projekto etapas), finansuojamas Europos Sąjungos pagal MTEP programą „Horizontas 2020“ ir Aelis Farma, buvo atliktas su 29 Dauno sindromu sergančiais asmenimis nuo 18 iki 35 metų su lengva ar vidutine negalia. Tikslas buvo patikrinti gydymo saugumą ir ištirti galimybes pagerinti dalyvių pažinimą ir kasdienę veiklą. Jo saugumas anksčiau buvo patvirtintas žmonėms be šio sindromo.

Norėdami atlikti tyrimą, savanoriai 28 dienas gavo AEF0217 molekulę, kurią sukūrė Aelis Farma arba placebą. Dabar paskelbti rezultatai rodo ir gydymo saugumą, ir jį vartojusių žmonių pažinimo funkcijų pagerėjimą, palyginti su tais, kurie vartojo placebą.

Nustatyta, kad AEF0217 žymiai pagerina elgesio įgūdžius bendravimo, kasdienio gyvenimo ir socialinės sąveikos srityse. Šie patobulinimai taip pat buvo susiję su nuoseklia tendencija link didesnio pažinimo lankstumo, ty gebėjimo prisitaikyti prie naujų situacijų ar pokyčių.

Be to, elektroencefalografijos tyrimai, kuriuose tiriamos spontaniškos smegenų elektrinės funkcijos, rodo statistiškai reikšmingus smegenų funkcijos pokyčius po gydymo AEF0217, o tai rodo, kad Dauno sindromą turintiems žmonėms reikėjo mažiau pastangų, kad atliktų darbinės atminties užduotis. Šie rezultatai patvirtina idėją, kad gydymas veiksmingai veikia smegenų, pažinimo ir funkcinius lygius, suteikiant pradinius daug žadančius nuoseklius duomenis apie jo naudingą potencialą.

Dr. Rafaelis de la Torre, koordinuojantis ICOD EN projektą, klinikinius tyrimus Del Mar tyrimų instituto ligoninėje atliko kartu su daktare Ana Aldea, aiškina, kad „daug žadantys ir įspūdingi šio tyrimo rezultatai suteikia realią viltį sukurti saugų ir veiksmingą pažinimo sutrikimų gydymą žmonėms, sergantiems Dauno sindromu“. Jis priduria, kad "veiksmingumo duomenys yra ypač ryškūs ir susiję su svarbiomis prisitaikymo sritimis, tokiomis kaip išraiškos ir rašymo įgūdžiai, taip pat kasdieniai įgūdžiai ir socialinė sąveika. Šie efektai, gauti vos po keturių gydymo savaičių, yra pirmieji Dauno sindromo srityje ir yra svarbus žingsnis į priekį kuriant gydymą, kuris žymiai pagerintų šių žmonių savarankiškumą ir prisitaikymą."

Dauno asociacijai Katalonijoje atstovaujanti bendrovė, bendradarbiaujanti su Del Mar tyrimų instituto ligonine projekte, „Down Catalunya“ vertina „šiuos rezultatus labai teigiamai, nes jie daro įtaką žmonių, sergančių Dauno sindromu ir apskritai, turinčių intelekto ir vystymosi negalią, gyvenimo kokybei“.

Naujas gydymo metodas

Aelio Farmos sukurta molekulė pagrįsta tuo, kad žmonėms, sergantiems Dauno sindromu, yra hiperaktyvus kanabinoidų receptorius CB1, remiantis keliais tyrimais, kurie rodo, kad jos moduliavimas specifiniais inhibitoriais labai pagerina pažinimo efektyvumą gyvūnų modeliuose. Gydymas AEF0217, pirmuoju vaistu naujoje farmakologinėje klasėje, CB1 receptorių signalizacijos specifiniais inhibitoriais (CB1-SSI), imituoja natūralų smegenų gynybos mechanizmą, kuris neutralizuoja šio receptoriaus hiperaktyvumą. Tuo pačiu metu tiriama ir APOE4 genotipo, kuris siejamas su endokanabinoidų fiziologija ir kuris yra pagrindinis genetinis Alzheimerio ligos rizikos veiksnys, funkcija.

Darbe dalyvavo ir daktaro Diego Realo de Asua komanda iš Madrido ligoninės de la Princesa. Norint tai pasiekti, reikėjo bendradarbiauti su dalyviais, jų šeimomis ir šeimų asociacijomis, kurios palaikė projektą ir padėjo užbaigti šį svarbų klinikinį tyrimą.

Kitas lygis: tarptautinės studijos

Gauti rezultatai sustiprina projekto tęstinumą ir leidžia pereiti į kitą etapą – tarptautinį daugiacentrį 2 fazės tyrimą, kuris prasidės kitų metų viduryje. Šiame tyrime pagrindinis dėmesys skiriamas tinkamos gydymo dozės nustatymui, siekiant maksimaliai padidinti jo naudą. Bus siekiama gilinti tiek kasdieninio gyvenimo funkcionalumo, tiek specifinių pažintinių funkcijų tobulinimą Dauno sindromą turintiems žmonėms.

Šaltiniai: