Pionieru pētījums parāda daudzsološus rezultātus Dauna sindroma kognitīvajā ārstēšanā

Pionieru pētījums parāda daudzsološus rezultātus Dauna sindroma kognitīvajā ārstēšanā

ICOD (Dauna sindroma un Dauna sindroma uzlabošana) projekts, novatorisks pētījums, lai risinātu kognitīvās grūtības, kas saistītas ar Dauna sindroma kognitīvo funkciju šiem cilvēkiem. Pētījumu veica Del Mar slimnīcas pētniecības institūts.

Šī pētījuma fāze (projekta 1./2. fāze), ko finansēja Eiropas Savienība programmas “Apvārsnis 2020” pētniecības un attīstības programmas ietvaros un Aelis Farma, tika veiktas ar 29 cilvēkiem ar Dauna sindromu vecumā no 18 līdz 35 gadiem ar vieglu vai vidēji smagu invaliditāti. Mērķis bija pārbaudīt ārstēšanas drošību un izpētīt potenciālu uzlabot dalībnieku izziņu un ikdienas funkcionalitāti. Tā drošība iepriekš tika apstiprināta cilvēkiem bez šī sindroma.

Lai veiktu pētījumu, brīvprātīgie 28 dienas saņēma Aelis Farma izstrādāto AEF0217 molekulu vai placebo. Tagad publicētie rezultāti parāda gan ārstēšanas drošību, gan kognitīvo funkciju uzlabošanos cilvēkiem, kuri to saņēma, salīdzinot ar tiem, kuri saņēma placebo.

Tika konstatēts, ka AEF0217 būtiski uzlabo uzvedības prasmes komunikācijas, ikdienas dzīves un sociālās mijiedarbības jomās. Šie uzlabojumi bija saistīti arī ar konsekventu tendenci uz lielāku kognitīvo elastību, kas ir spēja pielāgoties jaunām situācijām vai izmaiņām.

Turklāt pētījumi, izmantojot elektroencefalogrāfiju, kas pārbauda smadzeņu spontānas elektriskās funkcijas, liecina par statistiski nozīmīgas smadzeņu darbības izmaiņas pēc ārstēšanas ar AEF0217, norādot, ka cilvēkiem ar Dauna sindromu bija nepieciešams mazāk pūļu, lai izpildītu darba atmiņas uzdevumus. Šie rezultāti pastiprina domu, ka ārstēšana efektīvi darbojas smadzeņu, kognitīvajā un funkcionālajā līmenī, sniedzot sākotnējos daudzsološos konsekventus datus par tās labvēlīgo potenciālu.

Dr. Rafaels de la Torre, kurš koordinē ICOD EN projektu, veica klīniskos pētījumus Del Mar Research Institute slimnīcā kopā ar Dr. Ana Aldea, skaidro, ka "šī pētījuma daudzsološie un iespaidīgie rezultāti rada patiesas cerības izstrādāt drošu un efektīvu kognitīvo disfunkciju ārstēšanu cilvēkiem ar Dauna sindromu". Viņš piebilst, ka "efektivitātes dati ir īpaši pārsteidzoši un attiecas uz tādām svarīgām adaptācijas jomām kā izteiksmes un rakstīšanas prasmes, kā arī ikdienas prasmes un sociālā mijiedarbība. Šie efekti, kas iegūti jau pēc četru nedēļu ārstēšanas, ir pirmie Dauna sindroma jomā un ir nozīmīgs solis uz priekšu tādas ārstēšanas attīstībā, kas būtiski uzlabo šo cilvēku autonomiju un pielāgošanos."

Uzņēmums Down Catalunya, kas pārstāv Dauna asociāciju Katalonijā un projektā sadarbojās ar Del Mar Research Institute slimnīcu, novērtē "šos rezultātus ļoti pozitīvi, jo tie ietekmē cilvēku ar Dauna sindromu un kopumā ar intelektuālās un attīstības traucējumiem dzīves kvalitātes uzlabošanu".

Jauna terapeitiskā pieeja

Aelis Farma izstrādātā molekula ir balstīta uz faktu, ka cilvēkiem ar Dauna sindromu ir kanabinoīdu receptoru CB1 hiperaktivitāte, saskaņā ar vairākiem pētījumiem, kas liecina, ka tās modulācija ar specifiskiem inhibitoriem ievērojami uzlabo kognitīvo veiktspēju dzīvnieku modeļos. Ārstēšana ar AEF0217, pirmo medikamentu jaunā farmakoloģiskā klasē, CB1 receptoru signalizācijas specifiskiem inhibitoriem (CB1-SSI), imitē dabisku smadzeņu aizsardzības mehānismu, lai neitralizētu šī receptora hiperaktivitāti. Vienlaikus tiek pētīta arī APOE4 genotipa funkcija, kas ir saistīta ar endokanabinoīdu fizioloģiju un ir galvenais Alcheimera slimības ģenētiskais riska faktors.

Darbā piedalījās arī Dr. Diego Real de Asua komanda no Madrides Hospital de la Princesa. Lai to paveiktu, bija jāsadarbojas ar dalībniekiem, viņu ģimenēm un ģimenes asociācijām, kas atbalstīja projektu un palīdzēja pabeigt šo nozīmīgo klīnisko izpēti.

Nākamais līmenis: starptautiskās studijas

Iegūtie rezultāti nostiprina projekta nepārtrauktību un ļauj pāriet uz nākamo posmu: starptautisku daudzcentru 2. fāzes pētījumu, kas sāksies nākamā gada vidū. Šis pētījums koncentrējas uz atbilstošas ​​ārstēšanas devas noteikšanu, lai palielinātu tās ieguvumus. Mērķis būs padziļināt gan ikdienas funkcionalitātes, gan specifisku kognitīvo funkciju uzlabošanu cilvēkiem ar Dauna sindromu.

Avoti: