Pionieronderzoek toont veelbelovende resultaten voor cognitieve behandeling van het syndroom van Down

Pionieronderzoek toont veelbelovende resultaten voor cognitieve behandeling van het syndroom van Down

Het ICOD-project (Improving Down Syndrome-Down Syndrome), een baanbrekend onderzoek naar de cognitieve problemen die verband houden met de cognitieve functie van het Downsyndroom bij deze mensen. Het onderzoek werd uitgevoerd door het Del Mar Hospital Research Institute.

Deze fase van het onderzoek (fase 1/2 van het project), gefinancierd door de Europese Unie in het kader van het Horizon 2020 R+D-programma en Aelis Farma, werd uitgevoerd bij 29 mensen met het syndroom van Down tussen 18 en 35 jaar oud met een lichte of matige beperking. Het doel was om de veiligheid van de behandeling te testen en het potentieel te onderzoeken om de cognitie en dagelijkse functionaliteit van de deelnemers te verbeteren. De veiligheid ervan was eerder gevalideerd bij mensen zonder dit syndroom.

Om het onderzoek uit te voeren kregen vrijwilligers gedurende 28 dagen het door Aelis Farma ontwikkelde molecuul AEF0217 of een placebo. De nu gepubliceerde resultaten tonen zowel de veiligheid van de behandeling als de verbetering van de cognitieve functie aan bij mensen die de behandeling kregen, vergeleken met degenen die een placebo kregen.

AEF0217 bleek de gedragsvaardigheden op het gebied van communicatie, het dagelijks leven en sociale interacties aanzienlijk te verbeteren. Deze verbeteringen hielden ook verband met een consistente trend naar grotere cognitieve flexibiliteit, dat wil zeggen het vermogen om zich aan te passen aan nieuwe situaties of veranderingen.

Bovendien laten onderzoeken waarbij gebruik wordt gemaakt van elektro-encefalografie, waarbij de spontane elektrische functies van de hersenen worden onderzocht, statistisch significante veranderingen in de hersenfunctie zien na behandeling met AEF0217, wat aangeeft dat mensen met het syndroom van Down minder inspanning nodig hadden om werkgeheugentaken uit te voeren. Deze resultaten versterken het idee dat de behandeling effectief werkt op hersen-, cognitief en functioneel niveau, en levert eerste veelbelovende consistente gegevens op over het gunstige potentieel ervan.

Dr. Rafael de la Torre, die het ICOD EN-project coördineert, voerde samen met Dr. Ana Aldea de klinische onderzoeken uit in het Del Mar Research Institute-ziekenhuis en legt uit dat "de veelbelovende en indrukwekkende resultaten van deze studie leiden tot echte hoop op het ontwikkelen van een veilige en effectieve behandeling voor cognitieve stoornissen bij mensen met het syndroom van Down ". En hij voegt eraan toe dat “de effectiviteitsgegevens bijzonder opvallend zijn en betrekking hebben op belangrijke aanpassingsgebieden, zoals expressie- en schrijfvaardigheid, maar ook op dagelijkse vaardigheden en sociale interacties. Deze effecten, verkregen na slechts vier weken behandeling, zijn de eerste op het gebied van het Downsyndroom en vertegenwoordigen een belangrijke stap voorwaarts in de richting van de ontwikkeling van een behandeling die de autonomie en aanpassing van deze mensen aanzienlijk zou kunnen verbeteren.”

Down Catalunya, het bedrijf dat de Down Association in Catalonië vertegenwoordigt en in het project samenwerkte met het Del Mar Research Institute-ziekenhuis, waardeert “deze resultaten zeer positief, vanwege hun impact op het verbeteren van de kwaliteit van leven van mensen met het syndroom van Down en, in het algemeen, met verstandelijke en ontwikkelingsstoornissen”.

Een nieuwe therapeutische aanpak

Het door Aelis Farma ontwikkelde molecuul is gebaseerd op het feit dat mensen met het syndroom van Down hyperactiviteit hebben van de cannabinoïdereceptor CB1, volgens verschillende onderzoeken die aangeven dat de modulatie ervan met specifieke remmers de cognitieve prestaties in diermodellen dramatisch verbetert. Behandeling met AEF0217, het eerste medicijn in een nieuwe farmacologische klasse, CB1-receptorsignaleringsspecifieke remmers (CB1-SSI), bootst een natuurlijk hersenverdedigingsmechanisme na om de hyperactiviteit van deze receptor tegen te gaan. Tegelijkertijd wordt ook de functie van het APOE4-genotype onderzocht, dat geassocieerd is met de endocannabinoïdefysiologie en de belangrijkste genetische risicofactor is voor de ziekte van Alzheimer.

Het team van Dr. Diego Real de Asua van het Hospital de la Princesa in Madrid nam ook deel aan de werkzaamheden. Om dit te bereiken was de samenwerking nodig van de deelnemers, hun families en familieverenigingen, die het project steunden en hielpen bij het voltooien van deze baanbrekende klinische proef.

Volgende niveau: internationale studies

De verkregen resultaten versterken de continuïteit van het project en stellen ons in staat om naar de volgende fase te gaan: een internationale multicenter fase 2-studie die medio volgend jaar van start gaat. Deze studie richt zich op het bepalen van de juiste dosering van de behandeling om de voordelen ervan te maximaliseren. Het doel zal zijn om de verbetering van zowel de functionaliteit in het dagelijks leven als specifieke cognitieve functies bij mensen met het syndroom van Down te verdiepen.

Bronnen: