Pionerstudie viser lovende resultater for kognitiv behandling for Downs syndrom

Pionerstudie viser lovende resultater for kognitiv behandling for Downs syndrom

ICOD-prosjektet (Improving Down Syndrome-Down Syndrome), en banebrytende studie for å adressere de kognitive vanskene forbundet med Downs syndroms kognitive funksjon hos disse menneskene. Studien ble utført av Del Mar Hospital Research Institute.

Denne fasen av studien (fase 1/2 av prosjektet), finansiert av EU under Horizon 2020 R+D-programmet og Aelis Farma, ble utført med 29 personer med Downs syndrom mellom 18 og 35 år med mild eller moderat funksjonshemming. Målet var å teste sikkerheten til behandlingen og undersøke potensialet for å forbedre deltakernes kognisjon og daglige funksjonalitet. Sikkerheten hadde tidligere blitt validert hos personer uten dette syndromet.

For å gjennomføre studien mottok frivillige AEF0217-molekylet utviklet av Aelis Farma eller placebo i 28 dager. Resultatene som nå er publisert viser både sikkerheten ved behandlingen og forbedringen i kognitiv funksjon hos personer som fikk den sammenlignet med de som fikk placebo.

AEF0217 ble funnet å forbedre atferdsferdighetene betydelig innen områdene kommunikasjon, dagligliv og sosiale interaksjoner. Disse forbedringene var også assosiert med en konsekvent trend mot større kognitiv fleksibilitet, som er evnen til å tilpasse seg nye situasjoner eller endringer.

I tillegg viser studier som bruker elektroencefalografi, som undersøker hjernens spontane elektriske funksjoner, statistisk signifikante endringer i hjernefunksjonen etter AEF0217-behandling, noe som indikerer at personer med Downs syndrom krevde mindre innsats for å fullføre arbeidsminneoppgaver. Disse resultatene forsterker ideen om at behandlingen fungerer effektivt på hjerne-, kognitiv- og funksjonsnivå, og gir første lovende konsistente data om dets fordelaktige potensial.

Dr. Rafael de la Torre, som koordinerer ICOD EN-prosjektet, gjennomførte de kliniske forsøkene ved Del Mar Research Institute sykehuset med Dr. Ana Aldea, forklarer at "de lovende og imponerende resultatene av denne studien fører til ekte håp om å utvikle en trygg og effektiv behandling for kognitiv dysfunksjon hos personer med Downs syndrom". Og han legger til at "effektivitetsdataene er spesielt slående og adresserer viktige tilpasningsområder som uttrykks- og skriveferdigheter, samt daglige ferdigheter og sosiale interaksjoner. Disse effektene, oppnådd etter bare fire ukers behandling, er de første innen Downs syndrom og representerer et viktig skritt fremover mot utviklingen av en behandling som betydelig forbedrer disse menneskenes autonomi og tilpasning."

Down Catalunya, selskapet som representerer Down Association i Catalonia og samarbeidet med sykehuset Del Mar Research Institute i prosjektet, verdsetter "disse resultatene svært positive, på grunn av deres innvirkning på å forbedre livskvaliteten til mennesker med Downs syndrom og generelt med intellektuelle og utviklingshemminger".

En ny terapeutisk tilnærming

Molekylet utviklet av Aelis Farma er basert på det faktum at personer med Downs syndrom har hyperaktivitet av cannabinoidreseptoren CB1, ifølge flere studier som indikerer at moduleringen med spesifikke inhibitorer dramatisk forbedrer kognitiv ytelse i dyremodeller. Behandling med AEF0217, det første legemidlet i en ny farmakologisk klasse, CB1-reseptorsignalspesifikke hemmere (CB1-SSI), etterligner en naturlig hjerneforsvarsmekanisme for å motvirke hyperaktiviteten til denne reseptoren. Samtidig undersøkes også funksjonen til APOE4-genotypen, som er assosiert med endocannabinoid fysiologi og som er den viktigste genetiske risikofaktoren for Alzheimers sykdom.

Teamet til Dr. Diego Real de Asua fra Hospital de la Princesa i Madrid deltok også i arbeidet. For å oppnå dette krevde samarbeidet fra deltakerne, deres familier og familieforeninger, som støttet prosjektet og bidro til å fullføre denne landemerke kliniske studien.

Neste nivå: internasjonale studier

Resultatene som er oppnådd forsterker kontinuiteten i prosjektet og lar oss gå videre til neste trinn: en internasjonal multisenter fase 2-studie som starter i midten av neste år. Denne studien fokuserer på å bestemme riktig dosering av behandlingen for å maksimere fordelene. Målet vil være å utdype forbedringen av både funksjonalitet i dagliglivet og spesifikke kognitive funksjoner hos personer med Downs syndrom.

Kilder: