Badanie Pioneera pokazuje obiecujące wyniki w leczeniu poznawczym zespołu Downa

Badanie Pioneera pokazuje obiecujące wyniki w leczeniu poznawczym zespołu Downa

Projekt ICOD (Improving Down Syndrome-Down Syndrome) to pionierskie badanie mające na celu rozwiązanie problemów poznawczych związanych z funkcjami poznawczymi zespołu Downa u tych osób. Badanie przeprowadził Instytut Badań Szpitalnych Del Mar.

Ta faza badania (faza 1/2 projektu), finansowanego przez Unię Europejską w ramach programu B+R Horyzont 2020 i Aelis Farma, została przeprowadzona z udziałem 29 osób z zespołem Downa w wieku od 18 do 35 lat z lekką lub umiarkowaną niepełnosprawnością. Celem było przetestowanie bezpieczeństwa leczenia i zbadanie potencjału poprawy funkcji poznawczych uczestników i codziennej funkcjonalności. Jego bezpieczeństwo zostało wcześniej potwierdzone u osób bez tego zespołu.

W celu przeprowadzenia badania ochotnicy otrzymywali przez 28 dni cząsteczkę AEF0217 opracowaną przez Aelis Farma lub placebo. Opublikowane obecnie wyniki pokazują zarówno bezpieczeństwo leczenia, jak i poprawę funkcji poznawczych u osób, które je otrzymały w porównaniu z tymi, które otrzymały placebo.

Stwierdzono, że AEF0217 znacząco poprawia umiejętności behawioralne w obszarach komunikacji, życia codziennego i interakcji społecznych. Ulepszenia te wiązały się także ze stałym trendem w kierunku większej elastyczności poznawczej, czyli umiejętności przystosowania się do nowych sytuacji lub zmian.

Ponadto badania z wykorzystaniem elektroencefalografii, które badają spontaniczne funkcje elektryczne mózgu, wykazują statystycznie istotne zmiany w funkcjonowaniu mózgu po leczeniu AEF0217, co wskazuje, że osoby z zespołem Downa wymagały mniejszego wysiłku, aby wykonać zadania związane z pamięcią roboczą. Wyniki te potwierdzają pogląd, że leczenie działa skutecznie na mózg, na poziomie poznawczym i funkcjonalnym, dostarczając wstępnych obiecujących, spójnych danych na temat jego korzystnego potencjału.

Dr Rafael de la Torre, który koordynuje projekt ICOD EN, przeprowadził wraz z dr Aną Aldeą badania kliniczne w szpitalu Del Mar Research Institute, wyjaśnia, że ​​„obiecujące i imponujące wyniki tego badania dają realną nadzieję na opracowanie bezpiecznego i skutecznego leczenia dysfunkcji poznawczych u osób z zespołem Downa”. Dodaje, że „dane dotyczące skuteczności są szczególnie uderzające i dotyczą ważnych obszarów adaptacji, takich jak umiejętność wyrażania się i pisania, a także umiejętności codzienne i interakcje społeczne. Efekty te, uzyskane już po czterech tygodniach leczenia, są pierwszymi w dziedzinie zespołu Downa i stanowią ważny krok naprzód w kierunku opracowania leczenia, które znacznie poprawia autonomię i zdolność adaptacji tych osób”.

Down Catalunya, firma reprezentująca Stowarzyszenie Downa w Katalonii i współpracująca w ramach projektu ze szpitalem Instytutu Badawczego Del Mar, ocenia „te wyniki bardzo pozytywnie, ze względu na ich wpływ na poprawę jakości życia osób z zespołem Downa i ogólnie z niepełnosprawnością intelektualną i rozwojową”.

Nowe podejście terapeutyczne

Cząsteczka opracowana przez Aelis Farma opiera się na fakcie, że osoby z zespołem Downa mają nadmierną aktywność receptora kannabinoidowego CB1, co wynika z kilku badań, które wskazują, że jego modulacja za pomocą specyficznych inhibitorów radykalnie poprawia wydajność poznawczą w modelach zwierzęcych. Leczenie AEF0217, pierwszym lekiem z nowej klasy farmakologicznej, inhibitorami specyficznymi dla sygnalizacji receptora CB1 (CB1-SSI), naśladuje naturalny mechanizm obronny mózgu w celu przeciwdziałania nadaktywności tego receptora. Jednocześnie badana jest także funkcja genotypu APOE4, który jest powiązany z fizjologią endokannabinoidów i jest głównym genetycznym czynnikiem ryzyka choroby Alzheimera.

W pracach wziął także udział zespół doktora Diego Reala de Asua ze Hospital de la Princesa w Madrycie. Osiągnięcie tego wymagało współpracy uczestników, ich rodzin i stowarzyszeń rodzinnych, które wsparły projekt i pomogły w ukończeniu tego przełomowego badania klinicznego.

Następny poziom: studia międzynarodowe

Uzyskane wyniki wzmacniają ciągłość projektu i pozwalają przejść do kolejnego etapu: międzynarodowego wieloośrodkowego badania Fazy 2, które rozpocznie się w połowie przyszłego roku. Badanie to koncentruje się na określeniu odpowiedniej dawki leczenia, aby zmaksymalizować jego korzyści. Celem będzie pogłębienie poprawy zarówno funkcjonalności w życiu codziennym, jak i określonych funkcji poznawczych u osób z zespołem Downa.

Źródła: