Studiul pionier arată rezultate promițătoare pentru tratamentul cognitiv pentru sindromul Down

Studiul pionier arată rezultate promițătoare pentru tratamentul cognitiv pentru sindromul Down

Proiectul ICOD (Improving Down Syndrome-Down Syndrome), un studiu de pionierat pentru abordarea dificultăților cognitive asociate cu funcția cognitivă a sindromului Down la aceste persoane. Studiul a fost realizat de Institutul de Cercetare a Spitalului Del Mar.

Această fază a studiului (Faza 1/2 a proiectului), finanțată de Uniunea Europeană în cadrul programului de cercetare+dezvoltare Orizont 2020 și Aelis Farma, a fost realizată cu 29 de persoane cu sindrom Down între 18 și 35 de ani, cu dizabilități ușoare sau moderate. Scopul a fost de a testa siguranța tratamentului și de a examina potențialul de a îmbunătăți cunoașterea participanților și funcționalitatea zilnică. Siguranța sa a fost validată anterior la persoanele fără acest sindrom.

Pentru a efectua studiul, voluntarii au primit molecula AEF0217 dezvoltată de Aelis Farma sau placebo timp de 28 de zile. Rezultatele publicate acum arată atât siguranța tratamentului, cât și îmbunătățirea funcției cognitive la persoanele care l-au primit comparativ cu cei care au primit placebo.

Sa constatat că AEF0217 îmbunătățește semnificativ abilitățile comportamentale în domeniile comunicării, vieții de zi cu zi și interacțiunilor sociale. Aceste îmbunătățiri au fost, de asemenea, asociate cu o tendință consistentă către o mai mare flexibilitate cognitivă, care este capacitatea de a se adapta la situații noi sau schimbări.

În plus, studiile care utilizează electroencefalografia, care examinează funcțiile electrice spontane ale creierului, arată modificări semnificative statistic ale funcției creierului după tratamentul cu AEF0217, indicând că persoanele cu sindrom Down au necesitat mai puțin efort pentru a îndeplini sarcinile de memorie de lucru. Aceste rezultate întăresc ideea că tratamentul funcționează eficient la niveluri cerebrale, cognitive și funcționale, oferind date inițiale promițătoare consistente cu privire la potențialul său benefic.

Dr. Rafael de la Torre, care coordonează proiectul ICOD EN, a condus studiile clinice la spitalul Institutului de Cercetare Del Mar împreună cu dr. Ana Aldea, explică că „rezultatele promițătoare și impresionante ale acestui studiu duc la o speranță reală pentru dezvoltarea unui tratament sigur și eficient pentru disfuncția cognitivă la persoanele cu sindrom Down”. Și adaugă că „datele de eficiență sunt deosebit de izbitoare și abordează domenii importante de adaptare precum abilitățile de exprimare și scris, precum și abilitățile zilnice și interacțiunile sociale. Aceste efecte, obținute după doar patru săptămâni de tratament, sunt primele în domeniul sindromului Down și reprezintă un pas important înainte spre dezvoltarea unui tratament care să îmbunătățească semnificativ autonomia și adaptarea acestor persoane”.

Down Catalunya, compania care reprezintă Asociația Down din Catalonia și care a colaborat cu spitalul Institutului de Cercetare Del Mar în cadrul proiectului, apreciază „aceste rezultate foarte pozitive, datorită impactului lor asupra îmbunătățirii calității vieții persoanelor cu sindrom Down și, în general, cu dizabilități intelectuale și de dezvoltare”.

O nouă abordare terapeutică

Molecula dezvoltată de Aelis Farma se bazează pe faptul că persoanele cu sindrom Down au hiperactivitate a receptorului canabinoid CB1, conform mai multor studii care indică faptul că modularea acestuia cu inhibitori specifici îmbunătățește dramatic performanța cognitivă la modelele animale. Tratamentul cu AEF0217, primul medicament dintr-o nouă clasă farmacologică, inhibitorii specifici de semnalizare a receptorului CB1 (CB1-SSI), imită un mecanism natural de apărare a creierului pentru a contracara hiperactivitatea acestui receptor. În același timp, este investigată și funcția genotipului APOE4, care este asociat cu fiziologia endocannabinoidului și care este principalul factor de risc genetic pentru boala Alzheimer.

La lucrare a participat și echipa Dr. Diego Real de Asua de la Spitalul de la Princesa din Madrid. Pentru a realiza acest lucru a fost nevoie de colaborarea participanților, a familiilor acestora și a asociațiilor familiale, care au susținut proiectul și au contribuit la finalizarea acestui studiu clinic de referință.

Următorul nivel: studii internaționale

Rezultatele obținute întăresc continuitatea proiectului și ne permit să trecem la următoarea etapă: un studiu internațional multicentric de Faza 2 care va începe la jumătatea anului viitor. Acest studiu se concentrează pe determinarea dozei adecvate de tratament pentru a maximiza beneficiile acestuia. Scopul va fi aprofundarea îmbunătățirii atât a funcționalității în viața de zi cu zi, cât și a funcțiilor cognitive specifice la persoanele cu sindrom Down.

Surse: