Štúdia Pioneer ukazuje sľubné výsledky pre kognitívnu liečbu Downovho syndrómu

Štúdia Pioneer ukazuje sľubné výsledky pre kognitívnu liečbu Downovho syndrómu

Projekt ICOD (Improving Down Syndrome-Down Syndrome), priekopnícka štúdia zameraná na riešenie kognitívnych ťažkostí spojených s kognitívnou funkciou Downovho syndrómu u týchto ľudí. Štúdiu vykonal Výskumný ústav nemocnice Del Mar.

Táto fáza štúdie (fáza 1/2 projektu), financovaná Európskou úniou v rámci programu Horizont 2020 R+D a Aelis Farma, sa uskutočnila s 29 ľuďmi s Downovým syndrómom vo veku od 18 do 35 rokov s ľahkým alebo stredne ťažkým zdravotným postihnutím. Cieľom bolo otestovať bezpečnosť liečby a preskúmať potenciál zlepšiť kogníciu a každodennú funkčnosť účastníkov. Jeho bezpečnosť bola predtým overená u ľudí bez tohto syndrómu.

Na uskutočnenie štúdie dostali dobrovoľníci molekulu AEF0217 vyvinutú spoločnosťou Aelis Farma alebo placebo počas 28 dní. Teraz zverejnené výsledky ukazujú bezpečnosť liečby aj zlepšenie kognitívnych funkcií u ľudí, ktorí ju dostali v porovnaní s tými, ktorí dostávali placebo.

Zistilo sa, že AEF0217 výrazne zlepšuje behaviorálne zručnosti v oblasti komunikácie, každodenného života a sociálnych interakcií. Tieto zlepšenia súviseli aj s konzistentným trendom k väčšej kognitívnej flexibilite, čo je schopnosť prispôsobiť sa novým situáciám alebo zmenám.

Okrem toho štúdie využívajúce elektroencefalografiu, ktorá skúma spontánne elektrické funkcie mozgu, ukazujú štatisticky významné zmeny vo funkcii mozgu po liečbe AEF0217, čo naznačuje, že ľudia s Downovým syndrómom si vyžadovali menšie úsilie na dokončenie úloh pracovnej pamäte. Tieto výsledky posilňujú myšlienku, že liečba funguje efektívne na mozgovej, kognitívnej a funkčnej úrovni a poskytuje počiatočné sľubné konzistentné údaje o jej prospešnom potenciáli.

Dr. Rafael de la Torre, ktorý koordinuje projekt ICOD EN, vykonal klinické skúšky v nemocnici Del Mar Research Institute s Dr. Ana Aldea, vysvetľuje, že „sľubné a pôsobivé výsledky tejto štúdie vedú k skutočnej nádeji na vývoj bezpečnej a účinnej liečby kognitívnej dysfunkcie u ľudí s Downovým syndrómom“. A dodáva, že "údaje o účinnosti sú obzvlášť pozoruhodné a zaoberajú sa dôležitými oblasťami adaptácie, ako sú vyjadrovacie a písomné zručnosti, ako aj každodenné zručnosti a sociálne interakcie. Tieto účinky, získané už po štyroch týždňoch liečby, sú prvé v oblasti Downovho syndrómu a predstavujú dôležitý krok vpred smerom k vývoju liečby, ktorá výrazne zlepšuje autonómiu a adaptáciu týchto ľudí."

Down Catalunya, spoločnosť, ktorá zastupuje Downovu asociáciu v Katalánsku a na projekte spolupracovala s nemocnicou Del Mar Research Institute, hodnotí „tieto výsledky veľmi pozitívne vzhľadom na ich vplyv na zlepšenie kvality života ľudí s Downovým syndrómom a vo všeobecnosti s mentálnym a vývinovým postihnutím“.

Nový terapeutický prístup

Molekula vyvinutá spoločnosťou Aelis Farma je založená na skutočnosti, že ľudia s Downovým syndrómom majú hyperaktivitu kanabinoidného receptora CB1, podľa niekoľkých štúdií, ktoré naznačujú, že jej modulácia špecifickými inhibítormi dramaticky zlepšuje kognitívnu výkonnosť na zvieracích modeloch. Liečba AEF0217, prvým liekom v novej farmakologickej triede, špecifickými inhibítormi signalizácie receptora CB1 (CB1-SSI), napodobňuje prirodzený obranný mechanizmus mozgu, ktorý pôsobí proti hyperaktivite tohto receptora. Zároveň sa skúma aj funkcia genotypu APOE4, ktorý je spojený s endokanabinoidnou fyziológiou a ktorý je hlavným genetickým rizikovým faktorom Alzheimerovej choroby.

Na prácach sa podieľal aj tím doktora Diega Real de Asua z nemocnice Hospital de la Princesa v Madride. Na dosiahnutie tohto cieľa bola potrebná spolupráca účastníkov, ich rodín a rodinných združení, ktorí podporili projekt a pomohli dokončiť túto prelomovú klinickú skúšku.

Ďalšia úroveň: medzinárodné štúdiá

Získané výsledky posilňujú kontinuitu projektu a umožňujú nám posunúť sa do ďalšej fázy: medzinárodnej multicentrickej štúdie fázy 2, ktorá sa začne v polovici budúceho roka. Táto štúdia sa zameriava na určenie vhodného dávkovania liečby, aby sa maximalizoval jej prínos. Cieľom bude prehĺbiť zlepšenie funkčnosti v každodennom živote a špecifických kognitívnych funkcií u ľudí s Downovým syndrómom.

Zdroje: