Pionirska študija kaže obetavne rezultate za kognitivno zdravljenje Downovega sindroma

Pionirska študija kaže obetavne rezultate za kognitivno zdravljenje Downovega sindroma

Projekt ICOD (Izboljšanje Downovega sindroma – Downov sindrom), pionirska študija za obravnavanje kognitivnih težav, povezanih s kognitivno funkcijo Downovega sindroma pri teh ljudeh. Študijo je izvedel bolnišnični raziskovalni inštitut Del Mar.

To fazo študije (faza 1/2 projekta), ki jo financirata Evropska unija v okviru programa R+D Horizon 2020 in Aelis Farma, smo izvedli z 29 osebami z Downovim sindromom, starimi od 18 do 35 let, z blago ali zmerno prizadetostjo. Cilj je bil preizkusiti varnost zdravljenja in preučiti možnosti za izboljšanje kognicije in dnevne funkcionalnosti udeležencev. Njegova varnost je bila predhodno potrjena pri ljudeh brez tega sindroma.

Za izvedbo študije so prostovoljci 28 dni prejemali molekulo AEF0217, ki jo je razvil Aelis Farma, ali placebo. Zdaj objavljeni rezultati kažejo tako na varnost zdravljenja kot na izboljšanje kognitivnih funkcij pri ljudeh, ki so ga prejemali, v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo.

Ugotovljeno je bilo, da AEF0217 znatno izboljša vedenjske spretnosti na področjih komunikacije, vsakdanjega življenja in socialnih interakcij. Te izboljšave so bile povezane tudi z doslednim trendom k večji kognitivni prožnosti, ki je sposobnost prilagajanja novim situacijam ali spremembam.

Poleg tega študije z uporabo elektroencefalografije, ki preučujejo spontane električne funkcije možganov, kažejo statistično pomembne spremembe v delovanju možganov po zdravljenju z AEF0217, kar kaže, da ljudje z Downovim sindromom potrebujejo manj truda za dokončanje nalog delovnega spomina. Ti rezultati potrjujejo idejo, da zdravljenje učinkovito deluje na možganski, kognitivni in funkcionalni ravni, kar zagotavlja začetne obetavne dosledne podatke o njegovem koristnem potencialu.

Dr. Rafael de la Torre, ki koordinira projekt ICOD EN, je izvedel klinična preskušanja v bolnišnici Del Mar Research Institute z dr. Ano Aldea, pojasnjuje, da "obetavni in impresivni rezultati te študije vodijo k resničnemu upanju za razvoj varnega in učinkovitega zdravljenja kognitivne disfunkcije pri ljudeh z Downovim sindromom". In dodaja, da so "podatki o učinkovitosti še posebej presenetljivi in ​​obravnavajo pomembna področja prilagajanja, kot so spretnosti izražanja in pisanja, pa tudi dnevne spretnosti in socialne interakcije. Ti učinki, pridobljeni po samo štirih tednih zdravljenja, so prvi na področju Downovega sindroma in predstavljajo pomemben korak naprej k razvoju zdravljenja, ki bistveno izboljša avtonomijo in prilagajanje teh ljudi."

Down Catalunya, podjetje, ki zastopa združenje Down v Kataloniji in je pri projektu sodelovalo z bolnišnico Del Mar Research Institute, ocenjuje "te rezultate zelo pozitivne, zaradi njihovega vpliva na izboljšanje kakovosti življenja ljudi z Downovim sindromom in na splošno z motnjami v duševnem in razvoju".

Nov terapevtski pristop

Molekula, ki jo je razvil Aelis Farma, temelji na dejstvu, da imajo ljudje z Downovim sindromom hiperaktivnost kanabinoidnega receptorja CB1, glede na številne študije, ki kažejo, da njegova modulacija s specifičnimi zaviralci dramatično izboljša kognitivno delovanje na živalskih modelih. Zdravljenje z AEF0217, prvim zdravilom v novem farmakološkem razredu, specifičnih inhibitorjih signalizacije receptorja CB1 (CB1-SSI), posnema naravni obrambni mehanizem možganov za preprečevanje hiperaktivnosti tega receptorja. Hkrati se raziskuje tudi delovanje genotipa APOE4, ki je povezan z endokanabinoidno fiziologijo in je glavni genetski dejavnik tveganja za Alzheimerjevo bolezen.

Pri delu je sodelovala tudi ekipa dr. Diega Reala de Asua iz bolnišnice de la Princesa v Madridu. Da bi to dosegli, je bilo potrebno sodelovanje udeležencev, njihovih družin in družinskih združenj, ki so podprli projekt in pomagali dokončati to pomembno klinično preskušanje.

Naslednja stopnja: mednarodne študije

Dobljeni rezultati krepijo kontinuiteto projekta in nam omogočajo prehod na naslednjo fazo: mednarodno multicentrično študijo 2. faze, ki se bo začela sredi naslednjega leta. Ta študija se osredotoča na določanje ustreznega odmerka zdravljenja za povečanje njegovih koristi. Cilj bo poglobiti izboljšanje tako funkcionalnosti v vsakdanjem življenju kot specifičnih kognitivnih funkcij pri osebah z Downovim sindromom.

Viri: