先锋研究显示唐氏综合症认知治疗的有希望的结果

先锋研究显示唐氏综合症认知治疗的有希望的结果

ICOD（改善唐氏综合症-唐氏综合症）项目是一项开创性研究，旨在解决这些人与唐氏综合症认知功能相关的认知困难。该研究由德尔马医院研究所进行。

本阶段的研究（项目的第 1/2 阶段）由欧盟 Horizo​​n 2020 R+D 计划和 Aelis Farma 资助，研究对象为 29 名年龄在 18 至 35 岁之间、患有轻度或中度残疾的唐氏综合症患者。目的是测试治疗的安全性并检查改善参与者认知和日常功能的潜力。其安全性此前已在没有这种综合征的人群中得到验证。

为了进行这项研究，志愿者接受了 Aelis Farma 开发的 AEF0217 分子或安慰剂 28 天。现在发表的结果显示，与接受安慰剂的人相比，接受该治疗的人的治疗安全性和认知功能都有所改善。

研究发现 AEF0217 可显着提高沟通、日常生活和社交互动领域的行为技能。这些改进还与提高认知灵活性的一致趋势有关，即适应新情况或变化的能力。

此外，使用脑电图检查大脑自发电功能的研究显示，AEF0217治疗后大脑功能发生了统计学上的显着变化，这表明唐氏综合症患者完成工作记忆任务所需的努力更少。这些结果强化了这样一种观点，即该治疗对大脑、认知和功能水平有效，为其有益潜力提供了初步有希望的一致数据。

协调 ICOD EN 项目的 Rafael de la Torre 博士与 Ana Aldea 博士在德尔马研究所医院进行了临床试验，他解释说：“这项研究的前景广阔且令人印象深刻的结果为开发一种安全有效的治疗唐氏综合症患者认知功能障碍的方法带来了真正的希望”。他补充说，“有效性数据特别引人注目，涉及适应的重要领域，如表达和写作技能，以及日常技能和社交互动。这些效果是在短短四个星期的治疗后获得的，是唐氏综合症领域的首例，代表着朝着开发可显着提高这些人的自主性和适应能力的治疗方法迈出了重要一步。”

代表加泰罗尼亚唐氏协会并与德尔马研究所医院合作开展该项目的 Down Catalunya 公司认为“这些结果非常积极，因为它们对改善唐氏综合症患者以及一般智力和发育障碍患者的生活质量产生了影响”。

一种新的治疗方法

Aelis Farma 开发的分子基于唐氏综合症患者大麻素受体 CB1 过度活跃的事实，多项研究表明，用特定抑制剂对其进行调节可显着改善动物模型的认知能力。 AEF0217 是新药理学类别 CB1 受体信号传导特异性抑制剂 (CB1-SSI) 中的第一种药物，可模仿天然脑防御机制来抵消该受体的过度活跃。与此同时，APOE4基因型的功能也正在研究中，该基因型与内源性大麻素生理学相关，是阿尔茨海默病的主要遗传危险因素。

马德里公主医院的 Diego Real de Asua 博士团队也参与了这项工作。为了实现这一目标，需要参与者、他们的家人和家庭协会的合作，他们支持该项目并帮助完成了这一具有里程碑意义的临床试验。

下一级别：国际研究

获得的结果增强了该项目的连续性，并使我们能够进入下一阶段：将于明年年中开始的国际多中心第二阶段研究。本研究的重点是确定适当的治疗剂量以最大限度地发挥其益处。目的是加深唐氏综合症患者日常生活功能和特定认知功能的改善。

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