UQ zahajuje první lidskou studii imunoterapie pro diabetes 1. typu

UQ zahajuje první lidskou studii imunoterapie pro diabetes 1. typu

Výzkumníci z University of Queensland podali 5 účastníkům první klinické studie potenciálně revolučního imunoterapeutického léku k léčbě diabetu 1. typu.

Profesor Ranjeny Thomas AM z UQsFrazer Institute vedl vývoj léku pro cílenou imunoterapii ASITI-201, který vyvážil imunitní odpověď těla a chránil pankreatické buňky produkující inzulín.

"U lidí s diabetem 1. typu rozpozná imunitní systém pankreatické buňky jako něco, na co musí zaútočit, a v současnosti je jedinou dostupnou léčbou substituce inzulínu," řekl profesor Thomas.

„Zvolili jsme nový přístup a vyvinuli ASITI-20101 s použitím proteinu ze slinivky břišní a vitaminu D ke zklidnění imunitní reakce.

"Tato potenciální léčba využívá schopnost imunitního systému léčit se a je úspěšná při kontrole onemocnění u myší."

Vedoucí vyšetřovatelDr. Aakansha Zala řekl, že kandidát na lék je určen k zachování co největšího množství funkce slinivky břišní po co nejdelší dobu u lidí, kterým byl nedávno diagnostikován diabetes 1. typu, čímž se sníží množství inzulínu, které potřebují k jeho zvládnutí.

„Hledáme lidi starší 18 let, kterým byl v posledních 5 letech diagnostikován diabetes 1.Studie se uskutečnila v zařízení pro klinický výzkum Translačního výzkumného ústavu v Brisbane's Princess Alexandra Hospital,“ řekl Dr. Zala.

"Budeme studovat, zda lék změní imunitní systém způsobem, který očekáváme."

Diabetes 1. typu postihuje více než 120 000 Australanů a obvykle se rozvíjí u dětí a mladých dospělých.

"Nakonec musíme přejít k větším studiím, které zahrnují děti, které mají mnohem rychlejší progresi k závislosti na inzulínu," řekl profesor Thomas.

"Vyvinuli jsme podobný lék k léčbě revmatoidní artritidy a tyto znalosti podpořily náš vývoj tohoto léku na diabetes 1.

Samotná studie je financována Fondem pro lékařský výzkum prostřednictvím australského národního biotechnologického inkubátoru Curator, který pomohl spustit terapeutickou spin-out společnost z komercializační společnosti Uniquest společnosti UQ.

Preklinický koncept léku byl podpořen několika granty od Breakthrough T1D (dříve JDRF) v celkové výši 2,54 milionu $ v letech 2003 až 2015.

Nadace Leona M. a Harry B. Helmsley Charitable Trust následně udělila dva granty v celkové výši 5,33 milionu dolarů na dokončení preklinického vývoje kandidáta na lék, včetně bezpečnostních studií a výroby.

Dr. Ben Williams, programový ředitel Helmsley Charitable Trust, řekl, že organizace je hrdá na to, že podporuje výzkum, který je krokem ke zlepšení života lidí s diabetem 1. typu.

„Začlenění kandidátů na léky z laboratoře do klinického testování je vždy herkulovské úsilí,“ řekl Dr. Williams.

Helmsley Charitable Trust je největším soukromým sponzorem, který se věnuje transformaci trajektorie diabetu 1. typu.

Zdroje: