UQ påbegynder det første humane forsøg med immunterapi mod type 1-diabetes

UQ påbegynder det første humane forsøg med immunterapi mod type 1-diabetes

University of Queensland forskere har doseret 5 deltagere i det første kliniske forsøg med et potentielt revolutionært immunterapilægemiddel til behandling af type 1 diabetes.

Professor Ranjeny Thomas AM fra UQsFrazer Institute ledede udviklingen af ​​et målrettet immunterapilægemiddel ASITI-201, der afbalancerede kroppens immunrespons for at beskytte insulinproducerende bugspytkirtelceller.

"Hos mennesker med type 1-diabetes genkender immunsystemet pancreasceller som noget, det skal angribe, og i øjeblikket er den eneste tilgængelige behandling insulinerstatning," sagde professor Thomas.

"Vi tog en ny tilgang og udviklede ASITI-20101 ved at bruge et protein fra bugspytkirtlen og D-vitamin til at berolige immunresponset.

"Denne potentielle behandling udnytter immunsystemets evne til at helbrede og har succes med at kontrollere sygdommen hos mus."

HovedefterforskerDr. Aakansha Zala sagde, at lægemiddelkandidaten er beregnet til at bevare så meget bugspytkirtelfunktion så længe som muligt hos personer, der for nylig er diagnosticeret med type 1-diabetes, hvilket reducerer mængden af ​​insulin, de har brug for for at klare det.

”Vi søger personer over 18 år, som har fået diagnosen type 1-diabetes inden for de sidste 5 år til at deltageUndersøgelsen fandt sted på Translational Research Institutes kliniske forskningsfacilitet på Brisbanes Princess Alexandra Hospital," sagde Dr Zala.

"Vi vil undersøge, om stoffet ændrer immunsystemet på den måde, vi forventer."

Type 1-diabetes rammer mere end 120.000 australiere og udvikler sig normalt hos børn og unge voksne.

"I sidste ende er vi nødt til at gå over til større forsøg, der inkluderer børn, der har en meget hurtigere progression til insulinafhængighed," sagde professor Thomas.

"Vi har udviklet et lignende lægemiddel til behandling af reumatoid arthritis, og denne viden har understøttet vores udvikling af dette lægemiddel til type 1-diabetes."

Selve forsøget er finansieret af Medical Research Fund gennem Australian National Biotech Incubator Curator, som hjalp med at lancere terapeutiske spin-out-virksomheder fra UQs kommercialiseringsvirksomhed Uniquest.

Lægemidlets prækliniske koncept blev understøttet af flere bevillinger fra Breakthrough T1D (tidligere JDRF) på i alt $2,54 millioner mellem 2003 og 2015.

Leona M. og Harry B. Helmsley Charitable Trust tildelte efterfølgende to bevillinger på i alt $5,33 millioner for at fuldføre lægemiddelkandidatens prækliniske udvikling, herunder sikkerhedsundersøgelser og fremstilling.

Dr. Ben Williams, programansvarlig hos Helmsley Charitable Trust, sagde, at organisationen var stolt af at støtte forskning, som er et skridt i retning af at forbedre livet for mennesker med type 1-diabetes.

"At inkorporere lægemiddelkandidater fra laboratoriet i kliniske tests er altid en herkulisk indsats," sagde Dr. Williams.

Helmsley Charitable Trust er den største private finansierer dedikeret til at transformere banen for type 1-diabetes.

Kilder: