La UQ inicia el primer ensayo en humanos de inmunoterapia para la diabetes tipo 1

La UQ inicia el primer ensayo en humanos de inmunoterapia para la diabetes tipo 1

Investigadores de la Universidad de Queensland han administrado dosis a 5 participantes en el primer ensayo clínico de un fármaco de inmunoterapia potencialmente revolucionario para tratar la diabetes tipo 1.

Profesor Ranjeny Thomas AM de la UQEl Instituto Frazer lideró el desarrollo de un fármaco de inmunoterapia dirigida ASITI-201 que equilibró la respuesta inmune del cuerpo para proteger las células pancreáticas productoras de insulina.

"En las personas con diabetes tipo 1, el sistema inmunológico reconoce las células pancreáticas como algo que necesita atacar y, por el momento, el único tratamiento disponible es el reemplazo de insulina", dijo el profesor Thomas.

“Adoptamos un nuevo enfoque y desarrollamos ASITI-20101 utilizando una proteína del páncreas y vitamina D para calmar la respuesta inmune.

"Este posible tratamiento aprovecha la capacidad del sistema inmunológico para curarse y logra controlar la enfermedad en ratones".

Investigador principalEl Dr. Aakansha Zala dijo que el fármaco candidato tiene como objetivo preservar la mayor función pancreática durante el mayor tiempo posible en personas recientemente diagnosticadas con diabetes tipo 1, reduciendo la cantidad de insulina que necesitan para controlarla.

“Buscamos personas mayores de 18 años que hayan sido diagnosticadas con diabetes tipo 1 en los últimos 5 años para participarEl estudio se llevó a cabo en las instalaciones de investigación clínica del Instituto de Investigación Traslacional del Hospital Princess Alexandra de Brisbane", dijo el Dr. Zala.

"Estudiaremos si el fármaco cambia el sistema inmunológico de la manera que esperamos".

La diabetes tipo 1 afecta a más de 120.000 australianos y suele desarrollarse en niños y adultos jóvenes.

"En última instancia, necesitamos pasar a ensayos más amplios que incluyan a niños que tienen una progresión mucho más rápida hacia la dependencia de la insulina", dijo el profesor Thomas.

"Hemos desarrollado un fármaco similar para tratar la artritis reumatoide y este conocimiento ha respaldado nuestro desarrollo de este fármaco para la diabetes tipo 1".

El ensayo en sí está financiado por el Fondo de Investigación Médica a través del Curador de la Incubadora Nacional de Biotecnología de Australia, que ayudó a lanzar la empresa derivada de terapias de la empresa de comercialización de la UQ, Uniquest.

El concepto preclínico del fármaco fue respaldado por múltiples subvenciones de Breakthrough T1D (anteriormente JDRF) por un total de 2,54 millones de dólares entre 2003 y 2015.

Posteriormente, Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust otorgó dos subvenciones por un total de 5,33 millones de dólares para completar el desarrollo preclínico del fármaco candidato, incluidos los estudios de seguridad y la fabricación.

El Dr. Ben Williams, director de programas de Helmsley Charitable Trust, dijo que la organización estaba orgullosa de apoyar la investigación, que es un paso hacia la mejora de la vida de las personas con diabetes tipo 1.

"Incorporar candidatos a fármacos del laboratorio a las pruebas clínicas es siempre un esfuerzo hercúleo", afirmó el Dr. Williams.

Helmsley Charitable Trust es el mayor financiador privado dedicado a transformar la trayectoria de la diabetes tipo 1.

Fuentes: