Az UQ megkezdi az 1-es típusú cukorbetegség immunterápiájának első humán kísérletét

Az UQ megkezdi az 1-es típusú cukorbetegség immunterápiájának első humán kísérletét

A Queenslandi Egyetem kutatói 5 résztvevőt adtak be egy potenciálisan forradalmian új immunterápiás gyógyszer első klinikai vizsgálatában az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére.

Ranjeny Thomas AM professzor az UQs-tólA Frazer Intézet vezette az ASITI-201 célzott immunterápiás gyógyszer kifejlesztését, amely kiegyensúlyozta a szervezet immunválaszát az inzulintermelő hasnyálmirigysejtek védelmében.

„Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedőknél az immunrendszer úgy ismeri fel a hasnyálmirigy sejtjeit, mint valami, amit meg kell támadnia, és jelenleg az egyetlen elérhető kezelés az inzulinpótlás” – mondta Thomas professzor.

„Új megközelítést alkalmaztunk, és kifejlesztettük az ASITI-20101-et egy hasnyálmirigy-fehérje és D-vitamin felhasználásával az immunválasz megnyugtatására.

"Ez a lehetséges kezelés kihasználja az immunrendszer gyógyulási képességét, és sikeres a betegség leküzdésében egereknél."

Vezető nyomozóDr. Aakansha Zala elmondta, hogy a gyógyszerjelölt célja, hogy a lehető leghosszabb ideig megőrizze a hasnyálmirigy működését a közelmúltban 1-es típusú cukorbetegséggel diagnosztizált embereknél, csökkentve ezzel a kezeléséhez szükséges inzulin mennyiségét.

„Olyan 18 év felettiek jelentkezését várjuk, akiknél az elmúlt 5 évben 1-es típusú cukorbetegséget diagnosztizáltak.A vizsgálat a Translational Research Institute klinikai kutatóintézetében zajlott, a Brisbane-i Princess Alexandra Kórházban” – mondta Dr. Zala.

"Megvizsgáljuk, hogy a gyógyszer az elvárt módon megváltoztatja-e az immunrendszert."

Az 1-es típusú cukorbetegség több mint 120 000 ausztrál állampolgárt érint, és általában gyermekeknél és fiatal felnőtteknél alakul ki.

„Végső soron nagyobb vizsgálatokra kell áttérnünk, amelyekben olyan gyerekek is részt vesznek, akiknél sokkal gyorsabban fejlődik ki az inzulinfüggőség” – mondta Thomas professzor.

"Hasonló gyógyszert fejlesztettünk ki a rheumatoid arthritis kezelésére, és ez a tudás támogatta ennek a gyógyszernek az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére való kifejlesztését."

Magát a kísérletet az Orvostudományi Kutatási Alap finanszírozza az Australian National Biotech Incubator Curatoron keresztül, amely segített elindítani az UQ Uniquest kereskedelmi célú vállalatának terápiás spin-out vállalatát.

A gyógyszer preklinikai koncepcióját a Breakthrough T1D (korábban JDRF) többszörös támogatása támogatta, összesen 2,54 millió dollár értékben 2003 és 2015 között.

A Leona M. és Harry B. Helmsley Charitable Trust ezt követően két, összesen 5,33 millió dolláros támogatást ítélt oda a gyógyszerjelölt preklinikai fejlesztésének befejezésére, beleértve a biztonsági tanulmányokat és a gyártást.

Dr. Ben Williams, a Helmsley Charitable Trust programfelelőse elmondta, hogy a szervezet büszke arra, hogy támogatja a kutatást, amely egy lépés az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedők életének javítása felé.

„A laboratóriumból származó gyógyszerjelöltek bevonása a klinikai vizsgálatokba mindig herkulesi erőfeszítés” – mondta Dr. Williams.

A Helmsley Charitable Trust a legnagyobb magánfinanszírozó, amely az 1-es típusú cukorbetegség pályájának átalakítására törekszik.

Források: