UQ inizia la prima sperimentazione umana di immunoterapia per il diabete di tipo 1

UQ inizia la prima sperimentazione umana di immunoterapia per il diabete di tipo 1

I ricercatori dell’Università del Queensland hanno somministrato a 5 partecipanti al primo studio clinico un farmaco immunoterapico potenzialmente rivoluzionario per il trattamento del diabete di tipo 1.

Il professor Ranjeny Thomas AM dell'UQsIl Frazer Institute ha guidato lo sviluppo di un farmaco immunoterapico mirato ASITI-201 che bilancia la risposta immunitaria del corpo per proteggere le cellule pancreatiche produttrici di insulina.

"Nelle persone con diabete di tipo 1, il sistema immunitario riconosce le cellule pancreatiche come qualcosa da attaccare e al momento l'unico trattamento disponibile è la sostituzione dell'insulina", ha detto il professor Thomas.

“Abbiamo adottato un nuovo approccio e sviluppato ASITI-20101 utilizzando una proteina del pancreas e vitamina D per calmare la risposta immunitaria.

“Questo potenziale trattamento sfrutta la capacità del sistema immunitario di guarire e riesce a controllare la malattia nei topi”.

Investigatore capoIl dottor Aakansha Zala ha affermato che il farmaco candidato ha lo scopo di preservare la massima funzionalità pancreatica il più a lungo possibile nelle persone a cui è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1, riducendo la quantità di insulina necessaria per gestirlo.

"Cerchiamo che partecipino persone di età superiore ai 18 anni a cui è stato diagnosticato il diabete di tipo 1 negli ultimi 5 anniLo studio ha avuto luogo presso la struttura di ricerca clinica del Translational Research Institute presso il Princess Alexandra Hospital di Brisbane", ha affermato il dottor Zala.

“Studieremo se il farmaco modifica il sistema immunitario nel modo previsto”.

Il diabete di tipo 1 colpisce più di 120.000 australiani e di solito si sviluppa nei bambini e nei giovani adulti.

"In definitiva dobbiamo passare a studi più ampi che includano bambini che hanno una progressione molto più rapida verso la dipendenza da insulina", ha affermato il professor Thomas.

“Abbiamo sviluppato un farmaco simile per il trattamento dell’artrite reumatoide e questa conoscenza ha supportato il nostro sviluppo di questo farmaco per il diabete di tipo 1”.

La sperimentazione stessa è finanziata dal Medical Research Fund attraverso l'Australian National Biotech Incubator Curator, che ha contribuito a lanciare la società spin-out terapeutica dalla società di commercializzazione Uniquest di UQ.

Il concetto preclinico del farmaco è stato supportato da molteplici sovvenzioni da parte di Breakthrough T1D (ex JDRF) per un totale di 2,54 milioni di dollari tra il 2003 e il 2015.

Il Leona M. e Harry B. Helmsley Charitable Trust hanno successivamente assegnato due sovvenzioni per un totale di 5,33 milioni di dollari per completare lo sviluppo preclinico del farmaco candidato, compresi gli studi sulla sicurezza e la produzione.

Il dottor Ben Williams, responsabile del programma presso l'Helmsley Charitable Trust, ha affermato che l'organizzazione è orgogliosa di sostenere la ricerca, che rappresenta un passo avanti verso il miglioramento della vita delle persone con diabete di tipo 1.

"Incorporare i farmaci candidati provenienti dal laboratorio nei test clinici è sempre uno sforzo titanico", ha affermato il dottor Williams.

L’Helmsley Charitable Trust è il più grande finanziatore privato dedicato a trasformare il percorso del diabete di tipo 1.

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