UQ pradeda pirmąjį 1 tipo diabeto imunoterapijos bandymą žmonėms

UQ pradeda pirmąjį 1 tipo diabeto imunoterapijos bandymą žmonėms

Kvinslando universiteto mokslininkai 5 dalyviams skyrė pirmąjį klinikinį potencialiai revoliucinį imunoterapinį vaistą, skirtą 1 tipo diabetui gydyti.

Profesorius Ranjeny Thomas AM iš UQsFrazer institutas vadovavo tikslinio imunoterapijos vaisto ASITI-201 kūrimui, kuris subalansavo organizmo imuninį atsaką, kad apsaugotų insuliną gaminančias kasos ląsteles.

„Žmonių, sergančių 1 tipo cukriniu diabetu, imuninė sistema atpažįsta kasos ląsteles kaip kažką, ką jai reikia pulti, ir šiuo metu vienintelis galimas gydymas yra insulino pakeitimas“, – sakė profesorius Thomas.

„Mes pasirinkome naują požiūrį ir sukūrėme ASITI-20101, naudodami kasos baltymą ir vitaminą D, kad nuramintume imuninį atsaką.

"Šis galimas gydymas panaudoja imuninės sistemos gebėjimą išgydyti ir sėkmingai kontroliuoja pelių ligą."

Vadovaujantis tyrėjasDaktaras Aakansha Zala sakė, kad kandidatas į vaistą yra skirtas kuo ilgiau išsaugoti kuo daugiau kasos funkcijos žmonėms, kuriems neseniai diagnozuotas 1 tipo cukrinis diabetas, ir sumažinti insulino kiekį, reikalingą jam valdyti.

„Mes ieškome vyresnių nei 18 metų žmonių, kuriems per pastaruosius 5 metus buvo diagnozuotas 1 tipo cukrinis diabetas.Tyrimas buvo atliktas Translational Research Institute klinikinių tyrimų įstaigoje Brisbeno Princess Alexandra ligoninėje“, – sakė dr.

"Mes ištirsime, ar vaistas pakeičia imuninę sistemą taip, kaip tikimės."

1 tipo cukriniu diabetu serga daugiau nei 120 000 australų ir dažniausiai suserga vaikai ir jaunuoliai.

„Galų gale turime pereiti prie didesnių tyrimų, kuriuose dalyvauja vaikai, kuriems priklausomybė nuo insulino progresuoja daug greičiau“, - sakė profesorius Thomas.

"Mes sukūrėme panašų vaistą reumatoidiniam artritui gydyti, ir šios žinios padėjo mums sukurti šį vaistą nuo 1 tipo diabeto."

Pats bandymas finansuojamas Medicinos tyrimų fondo per Australijos nacionalinį biotechnologijų inkubatoriaus kuratorių, kuris padėjo įkurti UQ komercializavimo įmonės „Uniquest“ terapijos išskyrimo įmonę.

Ikiklinikinė vaisto koncepcija buvo paremta keliomis „Breakthrough T1D“ (buvusiu JDRF) dotacijomis, kurių bendra suma 2003–2015 m. siekė 2,54 mln. USD.

Leona M. ir Harry B. Helmsley labdaros fondas vėliau skyrė dvi dotacijas, kurių bendra suma siekia 5,33 mln. USD, kad užbaigtų ikiklinikinį vaisto kandidato kūrimą, įskaitant saugumo tyrimus ir gamybą.

Dr. Benas Williamsas, Helmsley Charitable Trust programos pareigūnas, sakė, kad organizacija didžiuojasi galėdama remti mokslinius tyrimus, kurie yra žingsnis link 1 tipo cukriniu diabetu sergančių žmonių gyvenimo gerinimo.

„Vaistų kandidatų įtraukimas iš laboratorijos į klinikinius tyrimus visada yra Heraklio pastangos“, – sakė dr. Williamsas.

„Helmsley Charitable Trust“ yra didžiausias privatus finansuotojas, skirtas pakeisti 1 tipo diabeto trajektoriją.

Šaltiniai: