UQ begint met de eerste menselijke proef met immunotherapie voor type 1-diabetes

UQ begint met de eerste menselijke proef met immunotherapie voor type 1-diabetes

Onderzoekers van de Universiteit van Queensland hebben vijf deelnemers gedoseerd in de eerste klinische proef met een potentieel revolutionair immunotherapiemedicijn om type 1-diabetes te behandelen.

Professor Ranjeny Thomas AM van UQsHet Frazer Institute leidde de ontwikkeling van een gericht immunotherapiemedicijn ASITI-201 dat de immuunrespons van het lichaam in evenwicht bracht om insulineproducerende pancreascellen te beschermen.

“Bij mensen met diabetes type 1 herkent het immuunsysteem pancreascellen als iets dat het moet aanvallen, en op dit moment is insulinevervanging de enige beschikbare behandeling”, aldus professor Thomas.

“We kozen voor een nieuwe aanpak en ontwikkelden ASITI-20101 met behulp van een eiwit uit de alvleesklier en vitamine D om de immuunrespons te kalmeren.

“Deze potentiële behandeling maakt gebruik van het vermogen van het immuunsysteem om te genezen en is succesvol in het onder controle houden van de ziekte bij muizen.”

HoofdonderzoekerDr. Aakansha Zala zei dat het kandidaat-medicijn bedoeld is om zoveel mogelijk pancreasfunctie zo lang mogelijk te behouden bij mensen die onlangs de diagnose type 1-diabetes hebben gekregen, waardoor de hoeveelheid insuline die ze nodig hebben om dit onder controle te houden, wordt verminderd.

“We zijn op zoek naar mensen ouder dan 18 jaar bij wie in de afgelopen vijf jaar de diagnose diabetes type 1 is gesteld om deel te nemenDe studie vond plaats in de klinische onderzoeksfaciliteit van het Translational Research Institute in het Princess Alexandra Hospital in Brisbane”, aldus dr. Zala.

“We gaan onderzoeken of het medicijn het immuunsysteem verandert zoals we verwachten.”

Type 1-diabetes treft meer dan 120.000 Australiërs en ontwikkelt zich meestal bij kinderen en jonge volwassenen.

“Uiteindelijk moeten we overstappen op grotere onderzoeken, waarbij ook kinderen betrokken worden die een veel snellere progressie naar insulineafhankelijkheid hebben”, aldus professor Thomas.

“We hebben een soortgelijk medicijn ontwikkeld voor de behandeling van reumatoïde artritis, en deze kennis heeft onze ontwikkeling van dit medicijn voor diabetes type 1 ondersteund.”

De proef zelf wordt gefinancierd door het Medical Research Fund via de Australian National Biotech Incubator Curator, die hielp bij de lancering van het therapeutische spin-outbedrijf van UQ's commercialiseringsbedrijf Uniquest.

Het preklinische concept van het medicijn werd ondersteund door meerdere subsidies van Breakthrough T1D (voorheen JDRF) voor een totaalbedrag van $ 2,54 miljoen tussen 2003 en 2015.

De Leona M. en Harry B. Helmsley Charitable Trust kenden vervolgens twee subsidies toe van in totaal $ 5,33 miljoen om de preklinische ontwikkeling van het kandidaat-geneesmiddel te voltooien, inclusief veiligheidsstudies en productie.

Dr. Ben Williams, programmamedewerker bij Helmsley Charitable Trust, zei dat de organisatie er trots op is onderzoek te steunen, wat een stap is in de richting van het verbeteren van de levens van mensen met type 1-diabetes.

“Het opnemen van kandidaat-geneesmiddelen uit het laboratorium in klinische tests is altijd een enorme inspanning”, aldus Dr. Williams.

De Helmsley Charitable Trust is de grootste particuliere financier die zich inzet voor het transformeren van het traject van diabetes type 1.

Bronnen: