UQ påbörjar första humana försök med immunterapi för typ 1-diabetes

UQ påbörjar första humana försök med immunterapi för typ 1-diabetes

University of Queensland forskare har doserat 5 deltagare i den första kliniska prövningen av ett potentiellt revolutionerande immunterapiläkemedel för att behandla typ 1-diabetes.

Professor Ranjeny Thomas AM från UQsFrazer Institute ledde utvecklingen av ett riktat immunterapiläkemedel ASITI-201 som balanserade kroppens immunsvar för att skydda insulinproducerande pankreasceller.

"Hos personer med typ 1-diabetes känner immunsystemet igen bukspottkörtelceller som något det behöver för att attackera, och för närvarande är den enda tillgängliga behandlingen insulinersättning", sa professor Thomas.

"Vi tog ett nytt tillvägagångssätt och utvecklade ASITI-20101 med ett protein från bukspottkörteln och vitamin D för att lugna immunsvaret.

"Denna potentiella behandling utnyttjar immunsystemets förmåga att läka och är framgångsrik i att kontrollera sjukdomen hos möss."

Ledande utredareDr Aakansha Zala sa att läkemedelskandidaten är avsedd att bevara så mycket bukspottkörtelfunktion så länge som möjligt hos personer som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes, vilket minskar mängden insulin de behöver för att hantera den.

"Vi söker personer över 18 år som har diagnostiserats med typ 1-diabetes under de senaste 5 åren för att deltaStudien ägde rum vid Translational Research Institutes kliniska forskningsanläggning vid Brisbanes Princess Alexandra Hospital," sa Dr Zala.

"Vi kommer att studera om läkemedlet förändrar immunsystemet på det sätt vi förväntar oss."

Typ 1-diabetes drabbar mer än 120 000 australiensare och utvecklas vanligtvis hos barn och unga vuxna.

"I slutändan måste vi gå över till större studier som inkluderar barn som har en mycket snabbare progression till insulinberoende," sa professor Thomas.

"Vi har utvecklat ett liknande läkemedel för att behandla reumatoid artrit, och denna kunskap har stött vår utveckling av detta läkemedel för typ 1-diabetes."

Själva försöket finansieras av Medical Research Fund genom Australian National Biotech Incubator Curator, som hjälpte till att lansera det terapeutiska spin-out-företaget från UQs kommersialiseringsföretag Uniquest.

Läkemedlets prekliniska koncept stöddes av flera anslag från Breakthrough T1D (tidigare JDRF) på totalt 2,54 miljoner USD mellan 2003 och 2015.

Leona M. och Harry B. Helmsley Charitable Trust tilldelade därefter två anslag på totalt 5,33 miljoner USD för att slutföra läkemedelskandidatens prekliniska utveckling, inklusive säkerhetsstudier och tillverkning.

Dr Ben Williams, programansvarig vid Helmsley Charitable Trust, sa att organisationen var stolt över att stödja forskning, vilket är ett steg mot att förbättra livet för personer med typ 1-diabetes.

"Att införliva läkemedelskandidater från laboratoriet i kliniska tester är alltid en herkulisk ansträngning", säger Dr Williams.

Helmsley Charitable Trust är den största privata finansiären dedikerad till att förändra utvecklingen av typ 1-diabetes.

Källor: