Pheno Therapeutics riceve l'approvazione della sperimentazione clinica per una nuova terapia per la sclerosi multipla

Pheno Therapeutics riceve l'approvazione della sperimentazione clinica per una nuova terapia per la sclerosi multipla

Pheno Therapeutics Limited., una società biotecnologica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di piccole molecole terapeutiche per il trattamento delle malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver ricevuto un'autorizzazione alla sperimentazione clinica (CTA) dall'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito (MHRA) per il suo candidato principale nel Regno Unito, PTD802.

PTD802, un antagonista selettivo del GPR17 (recettore 17 accoppiato alle proteine ​​G), è una nuova piccola molecola terapeutica progettata per promuovere la rimielinizzazione. Il programma è stato sviluppato nell’ambito di un accordo di licenza globale esclusivo con UCB ed è finalizzato al trattamento di malattie neurologiche con elevate esigenze mediche non soddisfatte, con un focus iniziale sulla sclerosi multipla (SM).

La demielinizzazione nella SM si verifica quando il sistema immunitario attacca e danneggia le guaine mieliniche che isolano e nutrono gli assoni e le fibre nervose nel sistema nervoso centrale, portando a demielinizzazione multifocale, lesioni assonali e neurodegenerazione. La SM è una malattia cronica causata dalla demielinizzazione ed è spesso associata a una varietà di sintomi neurologici che possono provocare una totale disabilità fisica e cognitiva nonostante la capacità dei farmaci esistenti di controllare la componente infiammatoria della malattia.

Gli attuali trattamenti per la SM si concentrano principalmente sugli aspetti immunitari della malattia, riducendo la gravità e la frequenza delle ricadute. Esiste un bisogno urgente e insoddisfatto di terapie efficaci che limitino la progressione della disabilità nella SM, con la rimielinizzazione che offre un promettente trattamento neuroprotettivo. Mentre gli antagonisti del GPR17 hanno una potenziale utilità oltre la SM, PTD802 è un promettente agente rimielinizzante orale per la rimielinizzazione di prima classe che riteniamo sarà il prossimo passo negli approcci combinatori per prevenire la progressione della SM. “

Il professor Siddharthan Chandran, co-fondatore di Pheno Therapeutics

"Siamo lieti di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'MHRA per portare il nostro programma PTD802 a uno studio di Fase 1, un'importante pietra miliare che segna la nostra transizione verso un'organizzazione in fase clinica. Essendo la prima azienda a dosare un antagonista selettivo del GPR17 in esseri umani sani, stiamo guidando la corsa per sviluppare terapie di rimielinizzazione mirate al GPR17."Ha aggiunto Fraser Murray, PhD, amministratore delegato di Pheno Therapeutics.“Questo programma, primo nell’uomo, ci avvicina al nostro obiettivo di fornire farmaci trasformazionali per il trattamento delle malattie neurologiche associate alla demielinizzazione.. “”

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