Pheno Therapeutics otrzymuje zgodę na badania kliniczne nowych leków na stwardnienie rozsiane

Pheno Therapeutics otrzymuje zgodę na badania kliniczne nowych leków na stwardnienie rozsiane

Pheno Therapeutics Limited., firma biotechnologiczna skupiająca się na odkrywaniu i opracowywaniu małocząsteczkowych środków terapeutycznych do leczenia chorób neurologicznych, ogłosiła dzisiaj, że otrzymała pozwolenie na badanie kliniczne (CTA) od brytyjskiej Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) dla swojego głównego kandydata w Wielkiej Brytanii, PTD802.

Selektywny antagonista GPR17 (receptora sprzężonego z białkiem G 17), PTD802, jest nowym małocząsteczkowym lekiem zaprojektowanym w celu promowania remielinizacji. Program został opracowany na podstawie wyłącznej globalnej umowy licencyjnej z firmą UCB i ma na celu leczenie chorób neurologicznych charakteryzujących się dużą liczbą niezaspokojonych potrzeb medycznych, ze szczególnym uwzględnieniem stwardnienia rozsianego (SM).

Do demielinizacji w stwardnieniu rozsianym dochodzi, gdy układ odpornościowy atakuje i uszkadza osłonki mielinowe, które izolują i odżywiają aksony i włókna nerwowe w ośrodkowym układzie nerwowym, co prowadzi do wieloogniskowej demielinizacji, uszkodzenia aksonów i neurodegeneracji. Stwardnienie rozsiane jest chorobą przewlekłą spowodowaną demielinizacją i często wiąże się z różnymi objawami neurologicznymi, które mogą skutkować całkowitą niepełnosprawnością fizyczną i poznawczą, pomimo zdolności istniejących leków do kontrolowania zapalnego składnika choroby.

Obecne metody leczenia stwardnienia rozsianego skupiają się przede wszystkim na aspektach immunologicznych choroby, zmniejszając nasilenie i częstotliwość nawrotów. Istnieje pilna i niezaspokojona potrzeba opracowania skutecznych terapii ograniczających postęp niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym, przy czym remielinizacja stanowi obiecujące leczenie neuroprotekcyjne. Chociaż antagoniści GPR17 mają potencjalne zastosowanie poza stwardnieniem rozsianym, PTD802 jest obiecującym doustnym środkiem remielinizacyjnym do pierwszej w swojej klasie remielinizacji, który naszym zdaniem będzie kolejnym krokiem w kombinatorycznym podejściu do zapobiegania postępowi stwardnienia rozsianego. „

Profesor Siddharthan Chandran, współzałożyciel Pheno Therapeutics

„Cieszymy się, że otrzymaliśmy zgodę MHRA na przejście naszego programu PTD802 do fazy 1, co stanowi kamień milowy wyznaczający nasze przejście do organizacji na etapie klinicznym. Jako pierwsza firma, która podaje selektywnego antagonistę GPR17 zdrowym ludziom, przewodzimy w wyścigu o opracowanie leków remielinizacyjnych ukierunkowanych na GPR17”.Dodano dr Frasera Murraya, dyrektora generalnego Pheno Therapeutics.„Ten pierwszy na świecie program przybliża nas do naszego celu, jakim jest dostarczanie leków transformacyjnych do leczenia chorób neurologicznych związanych z demielinizacją.. „”

Źródła: