Spoločnosť Pheno Therapeutics získala schválenie klinického skúšania pre novú terapiu roztrúsenej sklerózy

Spoločnosť Pheno Therapeutics získala schválenie klinického skúšania pre novú terapiu roztrúsenej sklerózy

Pheno Therapeutics Limited., biotechnologická spoločnosť zameraná na objav a vývoj terapeutík s malými molekulami na liečbu neurologických ochorení, dnes oznámila, že získala povolenie na klinické skúšanie (CTA) od Agentúry pre reguláciu liekov a zdravotníckych produktov Spojeného kráľovstva (MHRA) pre svojho hlavného kandidáta v Spojenom kráľovstve, PTD802.

Selektívny antagonista GPR17 (G proteín-coupled receptor 17) PTD802 je nové terapeutikum s malou molekulou určené na podporu remyelinizácie. Program bol vyvinutý na základe exkluzívnej globálnej licenčnej zmluvy s UCB a je zameraný na liečbu neurologických ochorení s vysokými nenaplnenými medicínskymi potrebami, s počiatočným zameraním na sklerózu multiplex (MS).

K demyelinizácii pri SM dochádza, keď imunitný systém napadne a poškodí myelínové obaly, ktoré izolujú a vyživujú axóny a nervové vlákna v centrálnom nervovom systéme, čo vedie k multifokálnej demyelinizácii, poškodeniu axónov a neurodegenerácii. SM je chronické ochorenie spôsobené demyelinizáciou a je často spojené s rôznymi neurologickými symptómami, ktoré môžu viesť k úplnému fyzickému a kognitívnemu postihnutiu napriek schopnosti existujúcich liekov kontrolovať zápalovú zložku ochorenia.

Súčasná liečba SM sa zameriava predovšetkým na imunitné aspekty ochorenia, čím sa znižuje závažnosť a frekvencia relapsov. Existuje naliehavá a nesplnená potreba účinných terapií, ktoré obmedzujú progresiu invalidity pri SM, pričom remyelinizácia ponúka sľubnú neuroprotektívnu liečbu. Zatiaľ čo antagonisty GPR17 majú potenciálne využitie aj mimo MS, PTD802 je sľubné orálne remyelinizačné činidlo pre prvotriednu remyelinizáciu, o ktorej sa domnievame, že bude ďalším krokom v kombinačných prístupoch k prevencii progresie MS. “

Profesor Siddharthan Chandran, spoluzakladateľ Pheno Therapeutics

"Sme radi, že sme dostali súhlas od MHRA na postúpenie nášho programu PTD802 do fázy 1 štúdie, čo je hlavný míľnik, ktorý označuje náš prechod na organizáciu v klinickom štádiu. Ako prvá spoločnosť, ktorá dávkuje selektívneho antagonistu GPR17 zdravým ľuďom, vedieme preteky vo vývoji remyelinizačných terapeutík zacielených na GPR17."Pridaný Fraser Murray, PhD, generálny riaditeľ spoločnosti Pheno Therapeutics.„Tento prvý program u ľudí nás približuje k nášmu cieľu dodávať transformačné lieky na liečbu neurologických ochorení spojených s demyelinizáciou.. ""

Zdroje: