Nyt klinisk forsøg giver håb for patienter med fremskreden tør aldersrelateret makuladegeneration

Nyt klinisk forsøg giver håb for patienter med fremskreden tør aldersrelateret makuladegeneration

Aldersrelateret makuladegeneration, den førende årsag til synstab og blindhed hos amerikanere i alderen 65 og ældre, er en progressiv sygdom, der påvirker det centrale syn. Med tiden bliver ansigter, bogsider og alt lige foran en person sløret af slørede, mørke eller blinde pletter.

Nu giver en ny klinisk undersøgelse håb for patienter med fremskreden "tør" aldersrelateret makuladegeneration. Tør aldersrelateret makuladegeneration er den mest almindelige form for sygdommen.

Forskere ved USC Roski Eye Institute, en del af Keck Medicine of USC, lancerer et fase 2b klinisk forsøg, der undersøger, om biomanipulerede stamceller designet til at erstatte celler i nethinden beskadiget af makuladegeneration kan genoprette synet. Cellerne er fastgjort til et implantat - en ultratynd plet, der er tyndere end en hårstrå - der holder cellerne på plads.

Vi håber at finde ud af, om det stamcellebaserede retinale implantat ikke kun kan stoppe udviklingen af ​​tør aldersrelateret makuladegeneration, men faktisk forbedre patienternes syn. Resultaterne kunne være banebrydende, for selvom der er nogle behandlingsmuligheder, der bremser udviklingen af ​​makuladegeneration, er der ingen, der er i stand til at vende den skade, der allerede er sket."

Sun Young Lee, MD, PhD, nethindekirurg ved Keck Medicine og hovedforsker af Keck Medicine Study Center

Det kliniske forsøg følger tidlig forskning udført af eksperter ved USC Roski Eye Institute på en lille gruppe patienter, der viste, at implantatet var godt tolereret, forblev i øjet og blev med succes absorberet i retinalt væv. Derudover havde 27 % af patienterne en vis forbedring i synet.

"Den tidligere fase af det kliniske forsøg viste, at behandlingen er sikker og har potentiale til at forbedre patienternes syn. Den næste fase vil undersøge, om terapien kan producere klinisk signifikante forbedringer i synet," siger Lee, som også er lektor i oftalmologi og fysiologi og neurovidenskab ved Keck School of Medicine i USC.

Hvordan nethindeimplantatet virker

Cirka 20 millioner amerikanere lever med aldersrelateret makuladegeneration. Dette tal inkluderer også tilfælde af våd makuladegeneration, en sjældnere, men mere alvorlig form for sygdommen.

Aldersrelateret makuladegeneration påvirker øjets makula, som er placeret i midten af ​​nethinden og er ansvarlig for det centrale syn. I fremskredne tilfælde bliver de retinale pigmentepitelceller (RPE), som beklæder makulaen og er afgørende for at producere klart syn i nethinden, beskadiget eller ødelagt, hvilket resulterer i synstab.

Nethindeimplantatet, der bruges i det kliniske forsøg, er afledt af embryonale stamceller, der dyrkes til RPE-celler i et laboratorium. Under en ambulant kirurgisk procedure implanterer Keck Medicine øjenkirurger et lille lag af de laboratoriefremstillede RPE-celler i nethinden.

"Undersøgelsen vil undersøge, om det laboratoriefremstillede implantat vil erstatte de beskadigede celler, fungere som normale RPE-celler og forbedre synet hos patienter, som måske ikke i øjeblikket har andre muligheder for forbedring," sagde Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, en øjenlæge ved Keck Medicine og undersøgelseskirurg.

Detaljer om kliniske forsøg

Keck Medicine er et af fem steder i landet, der indskriver patienter i det kliniske forsøg. Undersøgelsen er maskeret - nogle tilmeldte deltagere vil modtage implantatet, mens andre vil modtage et simuleret implantat.

Berettigede patienter skal være mellem 55 og 90 år og have fremskreden tør aldersrelateret makuladegeneration og være blevet diagnosticeret med geografisk atrofi, hvilket betyder, at deres RPE-celler er beskadigede eller ikke fungerer.

Patienterne vil blive overvåget i mindst et år for at bestemme, hvordan implantatet tolereres, og om der er ændringer i synet. 24 patienter vil deltage i undersøgelsen.

Enhver, der er interesseret i at lære mere om processen, kan kontakte Mariana Edwards på [email protected] eller Kimberly Rodriguez på [email protected].

"USC Roski Eye Institute er dedikeret til at fremme innovative behandlinger for at forbedre liv ved at genoprette synet," sagde Dr. "Stamcelle-afledte retinale implantater kan tilbyde en af ​​de største muligheder for at hjælpe patienter med tør aldersrelateret makuladegeneration og potentielt en dag give en kur."

Kilder: