Νέα κλινική δοκιμή προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένη «ξηρή» εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία

Νέα κλινική δοκιμή προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένη «ξηρή» εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, η κύρια αιτία απώλειας όρασης και τύφλωσης σε Αμερικανούς ηλικίας 65 ετών και άνω, είναι μια προοδευτική ασθένεια που επηρεάζει την κεντρική όραση. Με την πάροδο του χρόνου, τα πρόσωπα, οι σελίδες βιβλίων και οτιδήποτε βρίσκεται ακριβώς μπροστά σε ένα άτομο επισκιάζονται από θολά, σκοτεινά ή τυφλά σημεία.

Τώρα μια νέα κλινική μελέτη προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένη «ξηρή» εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία. Η ξηρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας είναι η πιο κοινή μορφή της νόσου.

Ερευνητές στο USC Roski Eye Institute, μέρος του Keck Medicine του USC, ξεκινούν μια κλινική δοκιμή Φάσης 2β που μελετά εάν τα βιομηχανικά βλαστοκύτταρα που έχουν σχεδιαστεί για να αντικαθιστούν κύτταρα στον αμφιβληστροειδή που έχουν καταστραφεί από την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας θα μπορούσαν να αποκαταστήσουν την όραση. Τα κύτταρα είναι προσκολλημένα σε ένα εμφύτευμα – ένα εξαιρετικά λεπτό έμπλαστρο πιο λεπτό από ένα σκέλος τρίχας – που συγκρατεί τα κύτταρα στη θέση τους.

Ελπίζουμε να μάθουμε εάν το εμφύτευμα αμφιβληστροειδούς που βασίζεται σε βλαστοκύτταρα μπορεί όχι μόνο να σταματήσει την εξέλιξη της ξηρής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία αλλά και να βελτιώσει πραγματικά την όραση των ασθενών. Τα αποτελέσματα θα μπορούσαν να είναι πρωτοποριακά γιατί, αν και υπάρχουν ορισμένες θεραπευτικές επιλογές που επιβραδύνουν την εξέλιξη της εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, δεν υπάρχουν καμία που να μπορεί να αναστρέψει τη βλάβη που έχει ήδη προκληθεί».

Sun Young Lee, MD, PhD, χειρουργός αμφιβληστροειδούς στο Keck Medicine και κύριος ερευνητής του Keck Medicine Study Center

Η κλινική δοκιμή ακολουθεί την πρώιμη έρευνα που διεξήχθη από ειδικούς στο USC Roski Eye Institute σε μια μικρή ομάδα ασθενών που έδειξε ότι το εμφύτευμα ήταν καλά ανεκτό, παρέμεινε στο μάτι και απορροφήθηκε επιτυχώς στον ιστό του αμφιβληστροειδούς. Επιπλέον, το 27% των ασθενών είχε κάποια βελτίωση στην όραση.

"Η προηγούμενη φάση της κλινικής δοκιμής έδειξε ότι η θεραπεία είναι ασφαλής και έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει την όραση των ασθενών. Η επόμενη φάση θα εξετάσει εάν η θεραπεία μπορεί να επιφέρει κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην όραση", δήλωσε ο Lee, ο οποίος είναι επίσης αναπληρωτής καθηγητής οφθαλμολογίας και φυσιολογίας και νευροεπιστήμης στο Keck School of Medicine του USC.

Πώς λειτουργεί το εμφύτευμα αμφιβληστροειδούς

Περίπου 20 εκατομμύρια Αμερικανοί ζουν με ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας. Ο αριθμός αυτός περιλαμβάνει επίσης περιπτώσεις υγρής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, μια πιο σπάνια αλλά σοβαρότερη μορφή της νόσου.

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας επηρεάζει την ωχρά κηλίδα του ματιού, η οποία βρίσκεται στο κέντρο του αμφιβληστροειδούς και είναι υπεύθυνη για την κεντρική όραση. Σε προχωρημένες περιπτώσεις, τα κύτταρα του χρωστικού επιθηλίου του αμφιβληστροειδούς (RPE), τα οποία επενδύουν την ωχρά κηλίδα και είναι κρίσιμα για την παραγωγή καθαρής όρασης στον αμφιβληστροειδή, καταστρέφονται ή καταστρέφονται, με αποτέλεσμα την απώλεια της όρασης.

Το εμφύτευμα αμφιβληστροειδούς που χρησιμοποιείται στην κλινική δοκιμή προέρχεται από εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα που αναπτύσσονται σε κύτταρα RPE σε εργαστήριο. Κατά τη διάρκεια μιας χειρουργικής επέμβασης σε εξωτερικούς ασθενείς, οι οφθαλμίατροι της Keck Medicine εμφυτεύουν στον αμφιβληστροειδή ένα μικροσκοπικό στρώμα των κυττάρων RPE που κατασκευάζονται στο εργαστήριο.

«Η μελέτη θα εξετάσει εάν το εργαστηριακό εμφύτευμα θα αντικαταστήσει τα κατεστραμμένα κύτταρα, θα λειτουργήσει όπως τα φυσιολογικά κύτταρα RPE και θα βελτιώσει την όραση σε ασθενείς που μπορεί να μην έχουν άλλες επιλογές βελτίωσης», δήλωσε ο Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, οφθαλμίατρος στο Keck Medicine και χειρουργός της μελέτης.

Λεπτομέρειες κλινικών δοκιμών

Το Keck Medicine είναι ένας από τους πέντε ιστότοπους στη χώρα που εγγράφουν ασθενείς στην κλινική δοκιμή. Η μελέτη είναι καλυμμένη - ορισμένοι εγγεγραμμένοι συμμετέχοντες θα λάβουν το εμφύτευμα ενώ άλλοι θα λάβουν ένα προσομοιωμένο εμφύτευμα.

Οι επιλέξιμοι ασθενείς πρέπει να είναι μεταξύ 55 και 90 ετών και να έχουν προχωρημένη ξηρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και να έχουν διαγνωστεί με γεωγραφική ατροφία, που σημαίνει ότι τα κύτταρα RPE τους είναι κατεστραμμένα ή δεν λειτουργούν.

Οι ασθενείς θα παρακολουθούνται για τουλάχιστον ένα χρόνο για να διαπιστωθεί πώς είναι ανεκτό το εμφύτευμα και εάν υπάρχουν αλλαγές στην όραση. Στη μελέτη θα λάβουν μέρος 24 ασθενείς.

Όποιος ενδιαφέρεται να μάθει περισσότερα σχετικά με τη διαδικασία μπορεί να επικοινωνήσει με τη Mariana Edwards στο [email protected] ή την Kimberly Rodriguez στο [email protected].

«Το USC Roski Eye Institute είναι αφιερωμένο στην προώθηση καινοτόμων θεραπειών για τη βελτίωση της ζωής μέσω της αποκατάστασης της όρασης», είπε ο Δρ. «Τα εμφυτεύματα αμφιβληστροειδούς που προέρχονται από βλαστοκύτταρα μπορεί να προσφέρουν μία από τις μεγαλύτερες ευκαιρίες για να βοηθήσουν ασθενείς με ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία και ενδεχομένως μια μέρα να προσφέρουν θεραπεία».

Πηγές: