Uus kliiniline uuring pakub lootust kaugelearenenud kuiva vanusega seotud kollatähni degeneratsiooniga patsientidele

Uus kliiniline uuring pakub lootust kaugelearenenud kuiva vanusega seotud kollatähni degeneratsiooniga patsientidele

Vanusega seotud kollatähni degeneratsioon, mis on 65-aastaste ja vanemate ameeriklaste peamine nägemiskaotuse ja pimeduse põhjus, on progresseeruv haigus, mis mõjutab kesknägemist. Aja jooksul varjavad näod, raamatulehed ja kõik vahetult inimese ees olevad udused, tumedad või pimedad kohad.

Nüüd pakub uus kliiniline uuring lootust kaugelearenenud "kuiva" vanusega seotud kollatähni degeneratsiooniga patsientidele. Kuiv vanusega seotud kollatähni degeneratsioon on haiguse kõige levinum vorm.

USC Keck Medicine'i osana asuva USC Roski silmainstituudi teadlased käivitavad faasi 2b kliinilist uuringut, et uurida, kas biotehnilised tüvirakud, mis on kavandatud asendama kollatähni degeneratsioonist kahjustatud võrkkesta rakke, võivad nägemist taastada. Rakud on kinnitatud implantaadi külge – üliõhuke plaaster, mis on juuksekiust õhem –, mis hoiab rakke paigal.

Loodame välja selgitada, kas tüvirakkudel põhinev võrkkesta implantaat ei saa mitte ainult peatada kuiva vanusega seotud kollatähni degeneratsiooni progresseerumist, vaid ka parandada patsientide nägemist. Tulemused võivad olla murrangulised, sest kuigi on olemas mõned ravivõimalused, mis aeglustavad kollatähni degeneratsiooni progresseerumist, pole ühtegi, mis suudaks juba tehtud kahju tagasi pöörata.

Sun Young Lee, MD, PhD, Keck Medicine'i võrkkesta kirurg ja Kecki meditsiiniuuringute keskuse juhtivteadur

Kliiniline uuring järgnes USC Roski silmainstituudi ekspertide poolt läbi viidud varasele uuringule väikesel patsientide rühmal, mis näitasid, et implantaat oli hästi talutav, püsis silma ja imendus edukalt võrkkesta kudedesse. Lisaks paranes nägemine mõnevõrra 27% patsientidest.

"Kliinilise uuringu varasem faas näitas, et ravi on ohutu ja võib parandada patsientide nägemist. Järgmises etapis uuritakse, kas ravi võib nägemist kliiniliselt oluliselt parandada," ütles Lee, kes on ka USC Kecki meditsiinikooli oftalmoloogia ja füsioloogia ning neuroteaduse dotsent.

Kuidas võrkkesta implantaat töötab

Ligikaudu 20 miljonit ameeriklast elab vanusega seotud kollatähni degeneratsiooni all. See arv hõlmab ka märja kollatähni degeneratsiooni juhtumeid, mis on haiguse haruldasem, kuid tõsisem vorm.

Vanusega seotud kollatähni degeneratsioon mõjutab silma kollatähni, mis asub võrkkesta keskosas ja vastutab keskse nägemise eest. Kaugelearenenud juhtudel kahjustuvad või hävivad võrkkesta pigmentepiteeli (RPE) rakud, mis vooderdavad makulat ja on kriitilise tähtsusega võrkkesta selge nägemise loomisel, mille tulemuseks on nägemise kaotus.

Kliinilises uuringus kasutatud võrkkesta implantaat on saadud embrüonaalsetest tüvirakkudest, mis kasvatatakse laboris RPE rakkudeks. Ambulatoorse kirurgilise protseduuri käigus implanteerivad Keck Medicine'i silmakirurgid võrkkestasse väikese kihi laboris valmistatud RPE-rakkudest.

"Uuringus uuritakse, kas laboris valmistatud implantaat asendab kahjustatud rakud, toimib nagu normaalsed RPE rakud ja parandab nägemist patsientidel, kellel ei pruugi praegu olla muid parendusvõimalusi," ütles Keck Medicine'i silmaarst ja uuringukirurg Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD.

Kliinilise uuringu üksikasjad

Keck Medicine on üks viiest kohast riigis, kus patsiente kliinilises uuringus osaletakse. Uuring on maskeeritud – mõned osalenud osalejad saavad implantaadi, teised aga simuleeritud implantaadi.

Abikõlblikud patsiendid peavad olema vanuses 55–90 aastat ja neil peab olema kaugelearenenud kuiv vanusega seotud kollatähni degeneratsioon ning neil on diagnoositud geograafiline atroofia, mis tähendab, et nende RPE-rakud on kahjustatud või ei tööta.

Patsiente jälgitakse vähemalt aasta, et teha kindlaks, kuidas implantaat talub ja kas nägemises esineb muutusi. Uuringus osaleb 24 patsienti.

Kõik, kes soovivad protsessi kohta lisateavet saada, võivad ühendust võtta Mariana Edwardsiga aadressil [email protected] või Kimberly Rodrigueziga aadressil [email protected].

"USC Roski Eye Institute on pühendunud uuenduslike ravimeetodite edendamisele, et parandada elusid nägemise taastamise kaudu," ütles dr. "Tüvirakkudest pärinevad võrkkesta implantaadid võivad pakkuda üht suurimat võimalust aidata patsientidel, kellel on kuiv vanusega seotud kollatähni degeneratsioon ja potentsiaalselt ühel päeval ravida."

Allikad: