Uusi kliininen tutkimus tarjoaa toivoa potilaille, joilla on pitkälle edennyt kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma

Uusi kliininen tutkimus tarjoaa toivoa potilaille, joilla on pitkälle edennyt kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma

Ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma, joka on 65-vuotiaiden ja sitä vanhempien amerikkalaisten yleisin näönmenetyksen ja sokeuden syy, on etenevä sairaus, joka vaikuttaa keskusnäköön. Ajan myötä kasvot, kirjan sivut ja kaikki suoraan henkilön edessä ovat epäselvät, tummat tai sokeat pisteet.

Nyt uusi kliininen tutkimus tarjoaa toivoa potilaille, joilla on pitkälle edennyt "kuiva" ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma. Kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma on taudin yleisin muoto.

USC:n Keck Medicineen kuuluvan USC Roski Eye Instituten tutkijat käynnistävät vaiheen 2b kliinisen tutkimuksen, jossa tutkitaan, voisivatko biotekniset kantasolut korvata silmänpohjan rappeuman vaurioittamat verkkokalvon solut palauttaa näön. Solut on kiinnitetty implanttiin – ultraohuuteen, joka on ohuempi kuin hiusnauha – joka pitää solut paikoillaan.

Toivomme saavamme selville, voiko kantasolupohjainen verkkokalvon implantti pysäyttää kuivan ikääntymiseen liittyvän silmänpohjan rappeuman etenemisen, vaan myös parantaa potilaiden näkökykyä. Tulokset voivat olla uraauurtavia, koska vaikka on olemassa joitakin hoitovaihtoehtoja, jotka hidastavat silmänpohjan rappeuman etenemistä, mikään ei pysty korjaamaan jo tehtyjä vahinkoja.

Sun Young Lee, MD, PhD, Keck Medicinen verkkokalvokirurgi ja Keck Medicine Study Centerin päätutkija

Kliininen tutkimus seuraa USC Roski Eye Instituten asiantuntijoiden tekemää varhaista tutkimusta pienelle potilasryhmälle, joka osoitti, että implantti oli hyvin siedetty, pysyi silmässä ja imeytyi onnistuneesti verkkokalvon kudokseen. Lisäksi 27 %:lla potilaista näkö parani hieman.

"Kliinisen tutkimuksen aikaisempi vaihe osoitti, että hoito on turvallinen ja sillä on potentiaalia parantaa potilaiden näkökykyä. Seuraavassa vaiheessa tutkitaan, voiko hoito tuottaa kliinisesti merkittäviä parannuksia näkökykyyn", sanoi Lee, joka on myös oftalmologian ja fysiologian ja neurotieteen apulaisprofessori Keck School of Medicine of USC:ssä.

Kuinka verkkokalvon implantti toimii

Noin 20 miljoonalla amerikkalaisella on ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma. Tämä luku sisältää myös märän silmänpohjan rappeumatapaukset, joka on harvinaisempi mutta vakavampi sairauden muoto.

Ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma vaikuttaa silmän makulaan, joka sijaitsee verkkokalvon keskellä ja vastaa keskusnäön toimivuudesta. Pitkälle edenneissä tapauksissa verkkokalvon pigmenttiepiteeli (RPE) -solut, jotka reunustavat makulaa ja ovat kriittisiä selkeän näön tuottamisessa verkkokalvossa, vaurioituvat tai tuhoutuvat, mikä johtaa näön menetykseen.

Kliinisessä tutkimuksessa käytetty verkkokalvon implantti on peräisin alkion kantasoluista, jotka kasvatetaan RPE-soluiksi laboratoriossa. Avohoitokirurgisen toimenpiteen aikana Keck Medicinen silmäkirurgit implantoivat pienen kerroksen laboratoriossa valmistettuja RPE-soluja verkkokalvoon.

"Tutkimuksessa selvitetään, korvaako laboratoriossa valmistettu implantti vaurioituneet solut, toimiiko normaalien RPE-solujen tavoin ja parantaako näkemystä potilailla, joilla ei ehkä tällä hetkellä ole muita parannusvaihtoehtoja", sanoi Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, Keck Medicinen silmälääkäri ja tutkimuskirurgi.

Kliinisen tutkimuksen tiedot

Keck Medicine on yksi viidestä paikasta maassa, jotka rekisteröivät potilaita kliiniseen tutkimukseen. Tutkimus on naamioitu – jotkut ilmoittautuneet saavat implantin, kun taas toiset saavat simuloidun implantin.

Tukikelpoisten potilaiden tulee olla 55–90-vuotiaita ja heillä on pitkälle edennyt kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma ja heillä on diagnosoitu maantieteellinen atrofia, mikä tarkoittaa, että heidän RPE-solunsa ovat vaurioituneet tai eivät toimi.

Potilaita seurataan vähintään vuoden ajan sen selvittämiseksi, kuinka implantti sietää ja onko näkössä muutoksia. Tutkimukseen osallistuu 24 potilasta.

Kaikki, jotka ovat kiinnostuneita prosessista, voivat ottaa yhteyttä Mariana Edwardsiin numeroon [email protected] tai Kimberly Rodrigueziin osoitteessa [email protected].

"USC Roski Eye Institute on omistautunut kehittämään innovatiivisia hoitoja parantaakseen elämää palauttamalla näön", sanoi tohtori. "Kantasoluista saadut verkkokalvon implantit voivat tarjota yhden suurimmista mahdollisuuksista auttaa potilaita, joilla on kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma ja mahdollisesti jonain päivänä parannuskeino."

Lähteet: