Un nuovo studio clinico offre speranza ai pazienti affetti da degenerazione maculare secca” avanzata legata all’età

Un nuovo studio clinico offre speranza ai pazienti affetti da degenerazione maculare secca” avanzata legata all’età

La degenerazione maculare legata all’età, la principale causa di perdita della vista e cecità negli americani di età pari o superiore a 65 anni, è una malattia progressiva che colpisce la visione centrale. Con il passare del tempo, i volti, le pagine dei libri e qualsiasi cosa direttamente di fronte a una persona vengono oscurati da punti sfocati, scuri o ciechi.

Ora un nuovo studio clinico offre speranza ai pazienti con degenerazione maculare “secca” avanzata legata all’età. La degenerazione maculare secca legata all’età è la forma più comune della malattia.

I ricercatori dell’USC Roski Eye Institute, parte del Keck Medicine dell’USC, stanno lanciando uno studio clinico di Fase 2b per studiare se le cellule staminali bioingegnerizzate progettate per sostituire le cellule della retina danneggiate dalla degenerazione maculare potrebbero ripristinare la vista. Le cellule sono attaccate a un impianto – un cerotto ultrasottile, più sottile di una ciocca di capelli – che mantiene le cellule in posizione.

Ci auguriamo di scoprire se l'impianto retinico basato su cellule staminali possa non solo arrestare la progressione della degenerazione maculare secca legata all'età, ma anche migliorare effettivamente la vista dei pazienti. I risultati potrebbero essere rivoluzionari perché, sebbene esistano alcune opzioni terapeutiche che rallentano la progressione della degenerazione maculare, nessuna è in grado di invertire il danno che è già stato fatto”.

Sun Young Lee, MD, PhD, chirurgo della retina presso Keck Medicine e ricercatore principale del Keck Medicine Study Center

La sperimentazione clinica fa seguito alle prime ricerche condotte da esperti dell'USC Roski Eye Institute su un piccolo gruppo di pazienti che hanno dimostrato che l'impianto era ben tollerato, rimaneva nell'occhio e veniva assorbito con successo nel tessuto retinico. Inoltre, il 27% dei pazienti ha avuto qualche miglioramento nella vista.

"La fase precedente della sperimentazione clinica ha dimostrato che il trattamento è sicuro e ha il potenziale per migliorare la vista dei pazienti. La fase successiva esaminerà se la terapia può produrre miglioramenti clinicamente significativi della vista", ha affermato Lee, che è anche professore associato di oftalmologia, fisiologia e neuroscienze presso la Keck School of Medicine della USC.

Come funziona l'impianto retinico

Circa 20 milioni di americani convivono con la degenerazione maculare legata all'età. Questo numero comprende anche i casi di degenerazione maculare umida, una forma più rara ma più grave della malattia.

La degenerazione maculare legata all'età colpisce la macula dell'occhio, che si trova al centro della retina ed è responsabile della visione centrale. Nei casi avanzati, le cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE), che rivestono la macula e sono fondamentali per produrre una visione chiara nella retina, vengono danneggiate o distrutte, con conseguente perdita della vista.

L'impianto retinico utilizzato nello studio clinico deriva da cellule staminali embrionali coltivate in cellule RPE in laboratorio. Durante una procedura chirurgica ambulatoriale, i chirurghi oculisti di Keck Medicine impiantano nella retina un minuscolo strato di cellule RPE prodotte in laboratorio.

"Lo studio esaminerà se l'impianto realizzato in laboratorio sostituirà le cellule danneggiate, funzionerà come normali cellule RPE e migliorerà la vista in pazienti che potrebbero non avere attualmente altre opzioni di miglioramento", ha affermato Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, oculista presso Keck Medicine e chirurgo dello studio.

Dettagli della sperimentazione clinica

Keck Medicine è uno dei cinque centri nel paese che arruolano pazienti nella sperimentazione clinica. Lo studio è mascherato: alcuni partecipanti iscritti riceveranno l'impianto mentre altri riceveranno un impianto simulato.

I pazienti idonei devono avere un'età compresa tra 55 e 90 anni, essere affetti da degenerazione maculare secca avanzata legata all'età e avere una diagnosi di atrofia geografica, il che significa che le loro cellule RPE sono danneggiate o non funzionanti.

I pazienti saranno monitorati per almeno un anno per determinare come l'impianto è tollerato e se ci sono cambiamenti nella vista. Allo studio prenderanno parte 24 pazienti.

Chiunque sia interessato a saperne di più sul processo può contattare Mariana Edwards all'indirizzo [email protected] o Kimberly Rodriguez all'indirizzo [email protected].

“L’USC Roski Eye Institute si dedica allo sviluppo di trattamenti innovativi per migliorare la vita ripristinando la vista”, ha affermato il Dott. “Gli impianti retinici derivati ​​da cellule staminali possono offrire una delle maggiori opportunità per aiutare i pazienti con degenerazione maculare secca legata all’età e potenzialmente un giorno fornire una cura”.

Fonti: