Nieuwe klinische proef biedt hoop voor patiënten met gevorderde droge” leeftijdsgebonden maculaire degeneratie

Nieuwe klinische proef biedt hoop voor patiënten met gevorderde droge” leeftijdsgebonden maculaire degeneratie

Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, de belangrijkste oorzaak van verlies van gezichtsvermogen en blindheid bij Amerikanen van 65 jaar en ouder, is een progressieve ziekte die het centrale gezichtsvermogen aantast. Na verloop van tijd worden gezichten, boekpagina's en alles wat zich direct voor een persoon bevindt, verduisterd door wazige, donkere of blinde vlekken.

Nu biedt een nieuw klinisch onderzoek hoop voor patiënten met gevorderde “droge” leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie is de meest voorkomende vorm van de ziekte.

Onderzoekers van het USC Roski Eye Institute, onderdeel van Keck Medicine van USC, lanceren een klinische fase 2b-studie waarin wordt onderzocht of bio-engineered stamcellen die zijn ontworpen om cellen in het netvlies te vervangen die zijn beschadigd door maculaire degeneratie, het gezichtsvermogen kunnen herstellen. De cellen worden vastgemaakt aan een implantaat – een ultradun stukje dunner dan een haarlok – dat de cellen op hun plaats houdt.

We hopen erachter te komen of het op stamcellen gebaseerde retinale implantaat niet alleen de progressie van droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie kan stoppen, maar ook daadwerkelijk het gezichtsvermogen van patiënten kan verbeteren. De resultaten zouden baanbrekend kunnen zijn, want hoewel er enkele behandelingsopties zijn die de progressie van maculaire degeneratie vertragen, zijn er geen enkele die in staat zijn de schade die al is aangericht ongedaan te maken.”

Sun Young Lee, MD, PhD, netvlieschirurg bij Keck Medicine en hoofdonderzoeker van het Keck Medicine Study Center

De klinische proef volgt op vroeg onderzoek uitgevoerd door experts van het USC Roski Eye Institute bij een kleine groep patiënten, waaruit bleek dat het implantaat goed werd verdragen, in het oog bleef zitten en met succes werd opgenomen in het netvliesweefsel. Bovendien had 27% van de patiënten enige verbetering in het gezichtsvermogen.

"De eerdere fase van de klinische proef heeft aangetoond dat de behandeling veilig is en het potentieel heeft om het gezichtsvermogen van patiënten te verbeteren. In de volgende fase zal worden onderzocht of de therapie klinisch significante verbeteringen in het gezichtsvermogen kan opleveren", zegt Lee, die ook universitair hoofddocent oogheelkunde en fysiologie en neurowetenschappen is aan de Keck School of Medicine van USC.

Hoe het netvliesimplantaat werkt

Ongeveer 20 miljoen Amerikanen leven met leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Dit aantal omvat ook gevallen van natte maculaire degeneratie, een zeldzamere maar ernstiger vorm van de ziekte.

Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie beïnvloedt de macula van het oog, die zich in het midden van het netvlies bevindt en verantwoordelijk is voor het centrale zicht. In vergevorderde gevallen raken de cellen van het retinale pigmentepitheel (RPE), die de macula bekleden en van cruciaal belang zijn voor het produceren van helder zicht in het netvlies, beschadigd of vernietigd, wat resulteert in verlies van het gezichtsvermogen.

Het retinale implantaat dat in de klinische proef wordt gebruikt, is afgeleid van embryonale stamcellen die in een laboratorium tot RPE-cellen worden gekweekt. Tijdens een poliklinische chirurgische ingreep implanteren oogchirurgen van Keck Medicine een klein laagje van de in het laboratorium gemaakte RPE-cellen in het netvlies.

“De studie zal onderzoeken of het in het laboratorium gemaakte implantaat de beschadigde cellen zal vervangen, zal functioneren als normale RPE-cellen en het gezichtsvermogen zal verbeteren bij patiënten die momenteel misschien geen andere mogelijkheden voor verbetering hebben”, zegt Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, een oogarts bij Keck Medicine en onderzoekschirurg.

Details van klinische onderzoeken

Keck Medicine is een van de vijf locaties in het land waar patiënten worden ingeschreven voor de klinische proef. Het onderzoek is gemaskeerd: sommige ingeschreven deelnemers krijgen het implantaat, terwijl anderen een gesimuleerd implantaat krijgen.

Patiënten die in aanmerking komen, moeten tussen de 55 en 90 jaar oud zijn en gevorderde droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie hebben en bij wie geografische atrofie is vastgesteld, wat betekent dat hun RPE-cellen beschadigd zijn of niet functioneren.

Patiënten zullen gedurende minimaal een jaar worden gevolgd om te bepalen hoe het implantaat wordt verdragen en of er veranderingen in het gezichtsvermogen optreden. Er zullen 24 patiënten aan het onderzoek deelnemen.

Iedereen die meer wil weten over het proces, kan contact opnemen met Mariana Edwards op [email protected] of Kimberly Rodriguez op [email protected].

“Het USC Roski Eye Institute zet zich in voor het bevorderen van innovatieve behandelingen om levens te verbeteren door het gezichtsvermogen te herstellen,” zei Dr. “Stamcel-afgeleide retinale implantaten kunnen een van de grootste kansen bieden om patiënten met droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie te helpen en mogelijk op een dag een remedie te bieden.”

Bronnen: