Ny klinisk studie gir håp for pasienter med avansert tørr aldersrelatert makuladegenerasjon

Ny klinisk studie gir håp for pasienter med avansert tørr aldersrelatert makuladegenerasjon

Aldersrelatert makuladegenerasjon, den ledende årsaken til synstap og blindhet hos amerikanere i alderen 65 og eldre, er en progressiv sykdom som påvirker sentralsyn. Over tid blir ansikter, boksider og alt rett foran en person skjult av uskarpe, mørke eller blinde flekker.

Nå gir en ny klinisk studie håp for pasienter med avansert "tørr" aldersrelatert makuladegenerasjon. Tørr aldersrelatert makuladegenerasjon er den vanligste formen for sykdommen.

Forskere ved USC Roski Eye Institute, en del av Keck Medicine of USC, lanserer en fase 2b klinisk studie som studerer om biomanipulerte stamceller designet for å erstatte celler i netthinnen skadet av makuladegenerasjon kan gjenopprette synet. Cellene er festet til et implantat – en ultratynn flekk tynnere enn en hårstrå – som holder cellene på plass.

Vi håper å finne ut om det stamcellebaserte retinale implantatet ikke bare kan stoppe utviklingen av tørr aldersrelatert makuladegenerasjon, men faktisk forbedre pasientenes syn. Resultatene kan være banebrytende fordi selv om det er noen behandlingsalternativer som bremser progresjonen av makuladegenerasjon, er det ingen som er i stand til å reversere skaden som allerede er gjort."

Sun Young Lee, MD, PhD, netthinnekirurg ved Keck Medicine og hovedetterforsker ved Keck Medicine Study Center

Den kliniske studien følger tidlig forskning utført av eksperter ved USC Roski Eye Institute på en liten gruppe pasienter som viste at implantatet ble godt tolerert, forble i øyet og ble vellykket absorbert i retinalvev. I tillegg hadde 27 % av pasientene en viss bedring i synet.

"Den tidligere fasen av den kliniske studien viste at behandlingen er trygg og har potensial til å forbedre pasientenes syn. Den neste fasen vil undersøke om terapien kan gi klinisk signifikante forbedringer i synet," sa Lee, som også er førsteamanuensis i oftalmologi og fysiologi og nevrovitenskap ved Keck School of Medicine i USC.

Hvordan retinalimplantatet fungerer

Omtrent 20 millioner amerikanere lever med aldersrelatert makuladegenerasjon. Dette tallet inkluderer også tilfeller av våt makuladegenerasjon, en sjeldnere, men mer alvorlig form av sykdommen.

Aldersrelatert makuladegenerasjon påvirker makulaen i øyet, som ligger i midten av netthinnen og er ansvarlig for sentralsyn. I avanserte tilfeller blir de retinale pigmentepitelcellene (RPE), som kler makulaen og er avgjørende for å produsere klart syn i netthinnen, skadet eller ødelagt, noe som resulterer i synstap.

Netthinneimplantatet som brukes i den kliniske studien er avledet fra embryonale stamceller som dyrkes til RPE-celler i et laboratorium. Under en poliklinisk kirurgisk prosedyre implanterer øyekirurger fra Keck Medicine et lite lag av de laboratorielagde RPE-cellene i netthinnen.

"Studien vil undersøke om det laboratorieproduserte implantatet vil erstatte de skadede cellene, fungere som normale RPE-celler og forbedre synet hos pasienter som kanskje ikke har andre muligheter for forbedring for øyeblikket," sa Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, en øyelege ved Keck Medicine og studiekirurg.

Detaljer om kliniske forsøk

Keck Medicine er ett av fem steder i landet som registrerer pasienter i den kliniske studien. Studien er maskert – noen påmeldte deltakere vil motta implantatet mens andre vil motta et simulert implantat.

Kvalifiserte pasienter må være mellom 55 og 90 år og ha avansert tørr aldersrelatert makuladegenerasjon og har blitt diagnostisert med geografisk atrofi, noe som betyr at RPE-cellene deres er skadet eller ikke fungerer.

Pasientene vil bli overvåket i minst ett år for å finne ut hvordan implantatet tolereres og om det er endringer i synet. 24 pasienter vil delta i studien.

Alle som er interessert i å lære mer om prosessen, kan kontakte Mariana Edwards på [email protected] eller Kimberly Rodriguez på [email protected].

"USC Roski Eye Institute er dedikert til å fremme innovative behandlinger for å forbedre liv ved å gjenopprette synet," sa Dr. "Stamcelle-avledede retinale implantater kan tilby en av de største mulighetene for å hjelpe pasienter med tørr aldersrelatert makuladegenerasjon og potensielt en dag gi en kur."

Kilder: