Nová klinická štúdia ponúka nádej pacientom s pokročilou suchou vekom podmienenou degeneráciou makuly

Nová klinická štúdia ponúka nádej pacientom s pokročilou suchou vekom podmienenou degeneráciou makuly

Vekom podmienená degenerácia makuly, hlavná príčina straty zraku a slepoty u Američanov vo veku 65 rokov a starších, je progresívne ochorenie, ktoré postihuje centrálne videnie. V priebehu času sa tváre, stránky kníh a čokoľvek, čo sa nachádza priamo pred človekom, zakryjú rozmazanými, tmavými alebo slepými miestami.

Teraz nová klinická štúdia ponúka nádej pre pacientov s pokročilou „suchou“ vekom podmienenou degeneráciou makuly. Suchá vekom podmienená degenerácia makuly je najčastejšou formou ochorenia.

Výskumníci z USC Roski Eye Institute, ktorý je súčasťou Keck Medicine of USC, spúšťajú klinickú štúdiu fázy 2b, ktorá skúma, či bioinžinierske kmeňové bunky určené na nahradenie buniek v sietnici poškodenej makulárnou degeneráciou môžu obnoviť zrak. Bunky sú pripevnené k implantátu – ultratenkej náplasti tenšej ako prameň vlasov – ktorý drží bunky na mieste.

Dúfame, že zistíme, či implantát sietnice na báze kmeňových buniek môže nielen zastaviť progresiu suchej makulárnej degenerácie súvisiacej s vekom, ale skutočne zlepšiť videnie pacientov. Výsledky by mohli byť prelomové, pretože hoci existujú niektoré možnosti liečby, ktoré spomaľujú progresiu makulárnej degenerácie, neexistujú žiadne, ktoré by dokázali zvrátiť už napáchané škody.“

Sun Young Lee, MD, PhD, retinálny chirurg v Keck Medicine a hlavný výskumník Keck Medicine Study Center

Klinická štúdia nadväzuje na skorý výskum vykonaný odborníkmi z USC Roski Eye Institute na malej skupine pacientov, ktorí ukázali, že implantát bol dobre tolerovaný, zostal v oku a úspešne sa absorboval do tkaniva sietnice. Okrem toho u 27 % pacientov došlo k určitému zlepšeniu zraku.

"Skoršia fáza klinickej štúdie preukázala, že liečba je bezpečná a má potenciál zlepšiť zrak pacientov. Ďalšia fáza preskúma, či terapia môže priniesť klinicky významné zlepšenie zraku," povedal Lee, ktorý je tiež docentom oftalmológie a fyziológie a neurovedy na Keck School of Medicine v USC.

Ako funguje sietnicový implantát

Približne 20 miliónov Američanov žije s vekom podmienenou degeneráciou makuly. Toto číslo zahŕňa aj prípady vlhkej makulárnej degenerácie, zriedkavejšej, ale závažnejšej formy ochorenia.

Vekom podmienená degenerácia makuly postihuje makulu oka, ktorá sa nachádza v strede sietnice a je zodpovedná za centrálne videnie. V pokročilých prípadoch sa bunky retinálneho pigmentového epitelu (RPE), ktoré lemujú makulu a sú rozhodujúce pre vytváranie jasného videnia v sietnici, poškodia alebo zničia, čo vedie k strate zraku.

Implantát sietnice použitý v klinickom skúšaní pochádza z embryonálnych kmeňových buniek, ktoré sa v laboratóriu pestujú na bunky RPE. Počas ambulantného chirurgického zákroku implantujú oční chirurgovia Keck Medicine do sietnice malú vrstvu buniek RPE vyrobených v laboratóriu.

"Štúdia bude skúmať, či laboratórne vyrobený implantát nahradí poškodené bunky, bude fungovať ako normálne bunky RPE a zlepší zrak u pacientov, ktorí v súčasnosti nemusia mať iné možnosti na zlepšenie," povedal Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, oftalmológ v Keck Medicine a študijný chirurg.

Podrobnosti klinického skúšania

Keck Medicine je jedným z piatich miest v krajine, kde sa pacienti zapájajú do klinického skúšania. Štúdia je maskovaná – niektorí zaradení účastníci dostanú implantát, zatiaľ čo iní dostanú simulovaný implantát.

Oprávnení pacienti musia mať 55 až 90 rokov a pokročilú suchú vekom podmienenú degeneráciu makuly a bola im diagnostikovaná geografická atrofia, čo znamená, že ich bunky RPE sú poškodené alebo nefungujú.

Pacienti budú najmenej jeden rok sledovaní, aby sa zistilo, ako implantát tolerujú a či nedošlo k nejakým zmenám vo videní. Štúdie sa zúčastní 24 pacientov.

Každý, kto má záujem dozvedieť sa viac o tomto procese, môže kontaktovať Marianu Edwardsovú na adrese [email protected] alebo Kimberly Rodriguez na adrese [email protected].

"Inštitút USC Roski Eye sa venuje pokrokom v inovatívnych liečebných postupoch na zlepšenie života obnovením zraku," povedal Dr.

Zdroje: